성인에서 Palynziq® 치료 중 면역 조절 (IMPALA)
2026년 3월 13일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
페닐케톤뇨증(PKU) 성인 환자에서 Palynziq® 치료 중 면역 조절에 대한 4상 연구
연구 165-401은 페닐케톤뇨증(PKU) 성인 환자에서 Palynziq에 대한 면역 반응을 억제하고 내약성과 효능을 개선하기 위해 메토트렉세이트(MTX)의 병용 사용을 조사하기 위해 설계된 4상, 개방형 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구의 전반적인 목적은 Palynziq와 병용 투여할 때 MTX의 Palynziq에 대한 면역 반응 억제 능력을 평가하여, 페닐케톤뇨증(PKU) 성인 환자에서 Palynziq의 내약성과 효능을 개선하는 것입니다. 총 12명의 참가자가 2개 코호트에 등록될 예정이며, 각 코호트별 목표 등록 인원은 6명입니다:
- 코호트 A: 기존 관리 하에서 혈중 페닐알라닌(Phe)이 조절되지 않고 600 μmol/L를 초과하며, Palynziq 치료 경험이 없는 참가자(Palynziq 미경험자)
- 코호트 B: Palynziq로 24주 이상 연속 치료 후 혈중 Phe가 조절되지 않고 600 μmol/L를 초과하며, 현재 일일 20mg 이상 용량을 투여 중이고 용량을 더 이상 증량할 수 없는 참가자(Palynziq 경험자)
Palynziq는 Palynziq 미국 처방 정보(USPI) 및 참가자의 주치의가 처방한 대로 시작(코호트 A)되거나 계속(코호트 B)됩니다. Palynziq 시작 또는 계속 여부는 본 연구 참여와 독립적으로 결정되어야 합니다. Palynziq와 MTX는 본 연구 참여의 일환으로 BioMarin에서 제공되지 않습니다.
모든 참가자는 Palynziq와 동시에 경구 용량 15 mg/주로 MTX를 투여받습니다:
- 코호트 A 참가자는 4주간의 선별 기간을 거친 후, MTX만 투여되는 4주간의 MTX 내약성 기간을 가집니다. MTX 내약성 기간 동안 MTX를 잘 견딘 경우, 참가자는 MTX + Palynziq를 동시에 투여받는 24주간의 병용 치료 기간에 진입합니다.
- 코호트 B 참가자는 4주간의 선별 기간을 가집니다. 이후 참가자는 24주간의 동시 MTX + Palynziq 치료(병용 치료 기간)를 받게 되며: 참가자는 MTX + Palynziq 치료 첫 4주간(MTX 내약성 기간) MTX 내약성을 평가받은 후, 추가로 20주간의 MTX + Palynziq 치료를 받습니다.
24주(병용 치료 기간) 완료 후, 두 코호트 모두 MTX는 중단되고 Palynziq만 추가로 24주간(49주차까지; 추적 관찰 기간) 계속됩니다.
참가자의 안전성과 MTX 내약성이 평가됩니다. 코호트 A 또는 B 참가자가 MTX를 견디지 못하는 경우, 해당 참가자는 MTX 치료에서 중단됩니다. MTX를 조기에 중단한 참가자는 연구자의 판단에 따라 지속적인 참여가 참가자의 건강, 안전 및 복지에 해를 끼치지 않는 한, 남은 연구 평가를 계속 완료해야 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Specialist
- 전화번호: 1-800-983-4587
- 이메일: medinfo@bmrn.com
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Dept. of Human Genetics
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33613
- University Of South Florida Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center (URMC)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University (OHSU) - PARENT
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
연락하다:
- Markey McNutt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah Hospital
-
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Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세에서 65세 사이의 성인
- 페닐케톤뇨증(PKU) 확진을 받은 경우
- 의학적 평가 상 전반적으로 건강한 상태
- Palynziq 및 메토트렉세이트(MTX)를 의학적으로 적합하며 기꺼이 투여할 의사가 있는 경우 코호트 A: 이전에 Palynziq를 복용한 적이 없으며 연구 중에 시작할 의사가 있는 경우 코호트 B: Palynziq를 최소 24주간 복용 후 혈중 농도 > 600 μmol/L, 일일 복용량이 최소 20mg이며 용량을 더 이상 증가시킬 수 없는 경우
- 본인 또는 배우자가 임신 가능한 경우 필수 피임법 사용에 동의하는 경우
- Palynziq 치료 기간 동안 항상 두 개의 에피네프린 장치를 휴대할 의사가 있는 경우
제외 기준:
- 임신 중, 수유 중, 임신 계획 중, 자녀 계획 중 또는 적용 가능한 경우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 경우
- 메토트렉세이트(MTX), Palynziq 또는 기타 PEG 함유 약제에 대한 중증 알레르기 또는 과민반응이 알려진 경우
- 활성 중증 감염 또는 중증/재발성 감염 병력이 있는 경우
- 안전성 또는 참여에 영향을 미칠 수 있는 중대한 의학적 상태(예: 중증 심장, 폐, 간, 신장, 면역, 신경, 정신 또는 암 관련 상태)가 있는 경우
- 과거 12개월 이내 약물 또는 알코올 남용 병력이 있는 경우
- 장기 이식 병력이 있거나 만성 면역억제제를 복용 중인 경우
- 현재 연구에서 허용되지 않는 약물( Palynziq 외 다른 PKU 치료제 포함)을 복용 중인 경우
- 연구 기간 동안 Palynziq 이외의 주사용 PEG 함유 약제를 사용 중이거나 사용 계획이 있는 경우
- 연구 참여 기간 중 대수술 계획이 있는 경우
- 현재 Palynziq 관련 다른 임상 연구에 참여 중인 경우
- 연구 의사의 판단에 따라 연구에 적합하지 않거나 연구 요건 준수에 어려움이 있을 수 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Palynziq 경험 없음
기존 치료에도 불구하고 혈중 페닐알라닌(Phe) 농도가 600 μmol/L 이상으로 조절되지 않으며 Palynziq 치료를 받은 적이 없는 개인.
참가자는 4주간의 선별 기간을 거친 후, MTX만 투여되는 4주간의 MTX 내성 기간을 보냅니다.
MTX 내성 기간 동안 MTX를 잘 견딜 수 있는 경우, 참가자는 MTX와 Palynziq를 동시에 투여하는 24주간의 병용 치료 기간으로 진입합니다.
24주차(병용 치료 기간) 완료 후, 두 코호트 모두 MTX 투여를 중단하고 Palynziq 단독 투여를 49주차까지 추가로 24주간 계속합니다.
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Pegvaliase(Palynziq)은 피하 주사로 투여됩니다.
용량은 미국 처방 정보와 연구자의 판단에 따릅니다.
다른 이름들:
내약성 평가 기간 및 병용 치료 기간 동안 주 1회 경구 메토트렉세이트 15 mg 투여.
다른 이름들:
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실험적: 팔린지크 경험
팔린지크로 24주 이상 연속 치료 후에도 혈중 Phe 농도가 600μmol/L 이상으로 조절되지 않고, 현재 용량이 20mg/일 이상이며, 용량을 더 이상 증량할 수 없는 환자(팔린지크 경험자)를 대상으로 합니다.
참가자는 4주간의 선별 기간을 거칩니다.
그 후 24주간 MTX와 팔린지크를 병용 치료합니다(병용 치료 기간): 참가자는 MTX와 팔린지크 병용 치료 첫 4주 동안 MTX 내성(MTX 내성 기간)을 평가받은 후, 추가로 20주간 MTX와 팔린지크를 병용 치료합니다.
24주(병용 치료 기간) 완료 후, 두 코호트 모두 MTX를 중단하고 팔린지크 단독 치료를 24주 더(49주까지) 계속합니다.
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Pegvaliase(Palynziq)은 피하 주사로 투여됩니다.
용량은 미국 처방 정보와 연구자의 판단에 따릅니다.
다른 이름들:
내약성 평가 기간 및 병용 치료 기간 동안 주 1회 경구 메토트렉세이트 15 mg 투여.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선부터 25주차 및 49주차까지 혈중 Phe 수치의 변화
기간: 기준선부터 25주까지 및 기준선부터 49주까지
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MTX와 함께 Palynziq를 6개월 동안 병용 투여한 성인 PKU 환자의 혈중 Phe 반응을 평가하기 위해
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기준선부터 25주까지 및 기준선부터 49주까지
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제5주, 제9주, 제25주 및 제49주의 항-PEG IgG, IgM, 항-PAL IgG, IgM 수치
기간: 기저선부터 5주, 9주, 25주, 49주까지
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성인 PKU 환자에서 Palynziq에 대한 면역 반응을 MTX가 조절할 수 있는 능력을 평가하기 위함
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기저선부터 5주, 9주, 25주, 49주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TEAE의 발생률
기간: 기준 시점부터 49주차까지
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성인 PKU 환자에서 Palynziq과 MTX를 병용 투여할 때의 안전성을 평가합니다.
TEAE는 연구 약물(MTX 또는 Palynziq) 투여 시작 후 새로 발생하거나 빈도가 증가하거나 중증도가 악화된 모든 이상반응을 의미합니다.
TEAE 발생률은 (TEAE 발생 건수)/(총 노출 기간(인년)) *100으로 정의됩니다.
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기준 시점부터 49주차까지
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Trough Palynziq 혈장 약동학
기간: 기초선부터 49주까지
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PKU 성인 환자에서 MTX와 병용 투여 시 Palynziq의 약동학 특성을 규명하기 위함
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기초선부터 49주까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선 대비 9주, 25주 및 49주 시점의 IgG-C3d CIC, C3, C4 수준 변화
기간: 기저선부터 9주, 25주, 49주까지
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CIC 형성 및 보체 경로 활성화를 평가하기 위해.
각 참가자의 기준선에서 시간 t까지의 변화는 (시간 t의 혈중 농도) - (기준선의 혈중 농도)로 정의됩니다.
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기저선부터 9주, 25주, 49주까지
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등록 시 용량에서 증량한 코호트 B 참가자의 백분율
기간: Baseline to Week 24 and Week 48
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코호트 B 참가자에서 Palynziq와 MTX의 병용 투여 후 용량 증량 능력을 평가하기 위하여
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Baseline to Week 24 and Week 48
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 3월 31일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 13일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 165-401
- 2021-005058-27 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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