Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Modulacja immunologiczna podczas leczenia preparatem Palynziq® u dorosłych (IMPALA)

13 marca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Badanie fazy 4 modulacji immunologicznej podczas leczenia preparatem Palynziq® u dorosłych z fenyloketonurią (PKU)

Badanie 165-401 to badanie IV fazy, otwarte, zaprojektowane w celu zbadania jednoczesnego stosowania metotreksatu (MTX) w celu tłumienia odpowiedzi immunologicznej na Palynziq oraz poprawy tolerancji i skuteczności u dorosłych z PKU.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem badania jest ocena zdolności MTX, podawanego jednocześnie z Palynziq, do hamowania odpowiedzi immunologicznej na Palynziq, a tym samym poprawy tolerancji i skuteczności Palynziq u dorosłych z fenyloketonurią (PKU).
Do badania zostanie włączonych do 12 uczestników w 2 kohortach, z docelową liczbą 6 uczestników w każdej kohorcie:

  • Kohorta A: Osoby z niekontrolowanym stężeniem fenyloalaniny (Phe) we krwi > 600 μmol/l przy obecnym postępowaniu, które nigdy nie były leczone Palynziq (pacjenci naiwni względem Palynziq)
  • Kohorta B: Osoby z niekontrolowanym stężeniem Phe we krwi > 600 μmol/l po ≥ 24 kolejnych tygodniach leczenia Palynziq, otrzymujące obecną dawkę ≥ 20 mg/dobę i niezdolne do dalszej eskalacji dawki (pacjenci doświadczeni w stosowaniu Palynziq)

Palynziq zostanie wdrożony (Kohorta A) lub będzie kontynuowany (Kohorta B) zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego Palynziq w Stanach Zjednoczonych (USPI) i zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego uczestnika.
Decyzja o wdrożeniu lub kontynuacji Palynziq musi być podjęta niezależnie od udziału w tym badaniu.
Palynziq i MTX nie będą dostarczane przez BioMarin w ramach udziału w tym badaniu.

Wszyscy uczestnicy otrzymają MTX w dawce doustnej 15 mg/tydzień jednocześnie z Palynziq:

  • Uczestnicy Kohorty A przejdą 4-tygodniowy okres badań przesiewowych, a następnie 4-tygodniowy okres tolerancji MTX, podczas którego podawany będzie wyłącznie MTX.
    Jeśli MTX będzie tolerowany w okresie tolerancji MTX, uczestnik przejdzie następnie do 24-tygodniowego okresu leczenia skojarzonego, podczas którego MTX + Palynziq będą podawane jednocześnie.
  • Uczestnicy Kohorty B przejdą 4-tygodniowy okres badań przesiewowych.
    Następnie uczestnicy przejdą 24 tygodnie jednoczesnego leczenia MTX + Palynziq (okres leczenia skojarzonego): tolerancja MTX będzie oceniana w ciągu pierwszych 4 tygodni leczenia MTX + Palynziq (okres tolerancji MTX), a następnie uczestnicy otrzymają kolejne 20 tygodni leczenia MTX + Palynziq.

Po zakończeniu 24. tygodnia (okres leczenia skojarzonego), MTX zostanie odstawiony w obu kohortach, a samo Palynziq będzie kontynuowane przez kolejne 24 tygodnie (do 49. tygodnia; okres obserwacji).

Uczestnicy będą oceniani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji MTX.
Jeśli uczestnik z Kohorty A lub B nie toleruje MTX, leczenie MTX zostanie przerwane.
Uczestnicy, którzy wcześniej przerwą leczenie MTX, powinni kontynuować pozostałe badania do momentu, gdy dalszy udział nie będzie negatywnie wpływał na zdrowie, bezpieczeństwo i dobrostan uczestnika według oceny badacza.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Specialist
  • Numer telefonu: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Dept. of Human Genetics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University Of South Florida Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center (URMC)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - PARENT
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
          • Markey McNutt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dorośli w wieku od 18 do 65 lat
  • Mają potwierdzone rozpoznanie fenyloketonurii (PKU)
  • Są ogólnie w dobrym stanie zdrowia na podstawie oceny medycznej
  • Są chętni i kwalifikują się medycznie do otrzymywania Palynziq i metotreksatu (MTX) Kogorta A: Nigdy wcześniej nie przyjmowali Palynziq i są gotowi rozpocząć jego przyjmowanie w trakcie badania Kogorta B: Mają stężenie we krwi > 600 μmol/L po przyjmowaniu Palynziq przez co najmniej 24 tygodnie, przyjmują codzienną dawkę co najmniej 20 mg i nie mogą dalej zwiększać dawki
  • Zgadzają się na stosowanie wymaganej antykoncepcji, jeśli oni lub ich partnerka mogą zajść w ciążę
  • Są gotowi nosić przy sobie dwa urządzenia z adrenaliną przez cały czas podczas leczenia Palynziq

Kryteria wykluczenia:

  • Są w ciąży, karmią piersią, planują ciążę, planują ojcostwo lub nie stosują skutecznej antykoncepcji, jeśli ma to zastosowanie
  • Mają znaną ciężką alergię lub reakcję nadwrażliwości na metotreksat (MTX), Palynziq lub inne leki zawierające PEG
  • Mają poważną aktywną infekcję lub historię ciężkich lub nawracających infekcji
  • Mają istotne schorzenia medyczne, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo lub uczestnictwo (takie jak poważne schorzenia serca, płuc, wątroby, nerek, układu odpornościowego, neurologiczne, psychiatryczne lub związane z nowotworami)
  • Mają historię nadużywania substancji lub alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Mieli przeszczep narządu lub przyjmują przewlekle leki immunosupresyjne
  • Obecnie przyjmują leki niedozwolone w badaniu, w tym inne leczenie PKU poza Palynziq
  • Stosują lub planują stosować wstrzykiwane leki zawierające PEG inne niż Palynziq podczas badania
  • Planują poważną operację w okresie uczestnictwa w badaniu
  • Obecnie uczestniczą w innym badaniu klinicznym z udziałem Palynziq
  • W opinii lekarza prowadzącego badanie nie są odpowiednim kandydatem do badania lub mogą mieć trudności z przestrzeganiem wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Palynziq naïve
Osoby z niekontrolowanym poziomem fenyloalaniny we krwi (Phe) > 600 µmol/L przy dotychczasowym leczeniu, które nigdy nie były leczone preparatem Palynziq. Uczestnicy przejdą 4-tygodniowy okres badań przesiewowych, po którym nastąpi 4-tygodniowy okres tolerancji MTX, podczas którego podawany będzie wyłącznie MTX. Jeśli MTX będzie dobrze tolerowany w okresie tolerancji MTX, uczestnik wejdzie w 24-tygodniowy okres leczenia skojarzonego, podczas którego MTX + Palynziq będą podawane jednocześnie. Po zakończeniu 24. tygodnia (okres leczenia skojarzonego) MTX zostanie odstawiony w obu kohortach, a sam Palynziq będzie kontynuowany przez kolejne 24 tygodnie (do 49. tygodnia).
Biologiczny: Pegvaliase
Pegvaliase (Palynziq) podawany w postaci wstrzyknięcia podskórnego.
Dawkowanie zgodne z amerykańską informacją dla pacjenta i oceną badacza.
Inne nazwy:
  • Palynziq
Lek: Methotrexat
Doustny metotreksat 15 mg podawany raz w tygodniu w okresie tolerancji i okresie leczenia skojarzonego.
Inne nazwy:
  • MTX
Eksperymentalny: Palynziq doświadczony
Osoby, u których stężenie fenyloalaniny we krwi > 600 µmol/L pozostaje niekontrolowane po ≥ 24 kolejnych tygodniach leczenia preparatem Palynziq, otrzymują aktualną dawkę ≥ 20 mg/dobę i nie mogą dalej zwiększać dawki (doświadczeni z Palynziq). Uczestnicy będą mieli 4-tygodniowy okres badań przesiewowych. Następnie uczestnicy będą mieli 24 tygodnie jednoczesnego leczenia MTX + Palynziq (okres leczenia skojarzonego): tolerancja MTX będzie oceniana podczas pierwszych 4 tygodni leczenia MTX + Palynziq (okres tolerancji MTX), a następnie uczestnicy otrzymają kolejne 20 tygodni leczenia MTX + Palynziq. Po zakończeniu 24. tygodnia (okres leczenia skojarzonego), MTX zostanie odstawiony w obu kohortach, a leczenie samym Palynziq będzie kontynuowane przez kolejne 24 tygodnie (do 49. tygodnia).
Biologiczny: Pegvaliase
Pegvaliase (Palynziq) podawany w postaci wstrzyknięcia podskórnego.
Dawkowanie zgodne z amerykańską informacją dla pacjenta i oceną badacza.
Inne nazwy:
  • Palynziq
Lek: Methotrexat
Doustny metotreksat 15 mg podawany raz w tygodniu w okresie tolerancji i okresie leczenia skojarzonego.
Inne nazwy:
  • MTX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu fenyloalaniny (Phe) we krwi od wartości wyjściowej do 25. i 49. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 25. tygodnia oraz od wartości wyjściowej do 49. tygodnia
Ocena odpowiedzi stężenia fenyloalaniny we krwi u dorosłych z PKU przy współpodawaniu Palynziq z MTX przez 6 miesięcy
Od wartości wyjściowej do 25. tygodnia oraz od wartości wyjściowej do 49. tygodnia
Poziomy przeciwciał anty-PEG IgG, IgM, anty-PAL IgG, IgM w 5., 9., 25. i 49. tygodniu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 5. tygodnia, 9. tygodnia, 25. tygodnia i 49. tygodnia
Ocena zdolności metotreksatu (MTX) do modulowania odpowiedzi immunologicznej na Palynziq u dorosłych z fenyloketonurią (PKU)
Od punktu wyjściowego do 5. tygodnia, 9. tygodnia, 25. tygodnia i 49. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania TEAEs
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 49. tygodnia
Aby ocenić bezpieczeństwo jednoczesnego podawania Palynziq z MTX u dorosłych z PKU. TEAE definiuje się jako każde niepożądane działanie (AE), które pojawiło się po raz pierwszy, zwiększyło częstotliwość lub pogorszyło się pod względem ciężkości po rozpoczęciu podawania leków badanych (MTX lub Palynziq). Częstość występowania TEAE będzie zdefiniowana jako (liczba TEAE)/(całkowity czas ekspozycji w osobolatach) *100
Od wartości wyjściowej do 49. tygodnia
Trough Palynziq plazma PK
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 49. tygodnia
Aby scharakteryzować farmakokinetykę Palynziq podczas współpodawania z MTX u dorosłych z PKU
Od wartości wyjściowej do 49. tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów IgG-C3d CIC, C3, C4 od wartości wyjściowej do 9., 25. i 49. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 9., 25. i 49. tygodnia
Ocena tworzenia się CIC i aktywacji szlaku dopełniacza. Zmiana od wartości wyjściowej do czasu t dla każdego uczestnika będzie zdefiniowana jako (poziom we krwi w czasie t) - (poziom we krwi w punkcie wyjściowym)
Od wartości wyjściowej do 9., 25. i 49. tygodnia
Odsetek uczestników w Kohorcie B, u których doszło do eskalacji dawki w porównaniu z dawką przy włączeniu do badania
Ramy czasowe: Od linii wyjściowej do 24. tygodnia i 48. tygodnia
Ocena zdolności do zwiększania dawki u uczestników Kohorty B po podaniu wspólnym Palynziq z MTX
Od linii wyjściowej do 24. tygodnia i 48. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 165-401
  • 2021-005058-27 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pegvaliase

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj