Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van CTX-4430 bij patiënten met cystische fibrose

4 maart 2015 bijgewerkt door: Celtaxsys, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, oplopende fase 1-studie met meerdere doses ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van CTX-4430 bij orale toediening aan cystic fibrosis-patiënten gedurende vijftien dagen

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van meervoudige orale doses CTX-4430 bij toediening aan patiënten met cystische fibrose (CF) eenmaal daags (QD) gedurende 15 dagen. Deze studie omvat twee dosisniveaus. Voor elk dosisniveau zullen bloedmonsters worden verzameld voor verkennende PK- en PD-assayvalidatie. Daarnaast zal sputum worden verzameld voor verkennende biomarkeranalyse. Na toediening van meerdere doses worden metingen van de longfunctie en exploratieve longklaringsindex (LCI) uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
17

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Verenigd Koninkrijk, BT9 6AD
        • Celerion

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen man of vrouw, 18 tot en met 55 jaar oud op het moment van screening.
  2. Bevestigde diagnose van CF op basis van het volgende: positieve zweetchloride- of natriumwaarde ≥ 60 mEq/L, en/of genotype met twee identificeerbare mutaties die overeenkomen met CF, vergezeld van een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype of een diagnose van CF gemaakt door een specialist in deze staat.
  3. Naar het oordeel van de Principal Investigator (PI) is de patiënt medisch stabiel zonder verandering in symptomen, medicatie of klinische laboratoriumresultaten die naar mening van PI verenigbaar zijn met de diagnose CF of een complicatie daarvan en die aanvaardbaar worden geacht voor opname.
  4. Body mass index (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Niet-tabaks-/nicotinebevattende productgebruiker gedurende minimaal 6 maanden voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  6. Geforceerd expiratoir volume (FEV1) van >50% en <90% van voorspeld bij screening.
  7. Moet ermee instemmen om adequate anticonceptiemethode te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel enig significant klinisch/laboratorium/radiologisch/spirometrisch teken van instabiele of onverwacht verslechterende luchtwegaandoening vertoond.
  2. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonale, lever-, nier-, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, immunologische, dermatologische, neurologische of psychiatrische aandoeningen die afwijken van het gebruikelijke gezondheidsniveau van de patiënt als patiënt met CF.
  3. Heeft een voorgeschiedenis van longtransplantatie.
  4. Geschiedenis of aanwezigheid van alcoholisme of drugsmisbruik binnen 2 jaar voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  5. Persoonlijke of familiegeschiedenis van verlengd QT-syndroom; of een QTc-interval >430 msec (mannen) of >450 msec (vrouwen) volgens de formule van Bazett (QTcB) of klinisch significant geacht door de PI.
  6. De bloeddruk in zittende houding is lager dan 90/40 mmHg of hoger dan 140/90 mmHg, tenzij dit door de PI als klinisch niet-significant wordt beschouwd.
  7. Puls is hoger dan 100 b.p.m of lager dan 50 b.p.m. tenzij dit door de PI als klinisch niet-significant wordt beschouwd.
  8. Het om enige andere reden niet voldoen aan de PI van geschiktheid om deel te nemen.
  9. Naar het oordeel van de PI, klinisch significante bloedspuwing (> 30 cc per episode) in de afgelopen 180 dagen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Actief
Eenmaal daagse orale capsule met 50 of 100 mg CTX-4430
Geneesmiddel: CTX-4430
Oplopende herhaalde doses van CTX-4430 zullen eenmaal daags oraal worden toegediend aan patiënten in 2 cohorten op dag 1-15.
Placebo-vergelijker: Placebo
Eenmaal daagse orale capsule met mannitol, zichtbaar identiek aan CTX-4430-capsules
Geneesmiddel: Placebo
Herhaalde doses placebo zullen eenmaal daags oraal worden toegediend aan patiënten in 2 cohorten op dag 1-15
Andere namen:
  • Mannitol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere orale doses CTX-4430 bij eenmaal daagse toediening aan patiënten met cystische fibrose (CF) (QD)
Tijdsspanne: 15 dagen
Veranderingen in klinische tekenen en symptomen van veiligheidsgegevens, waaronder lichamelijke onderzoeken, ECG's, vitale functies, pulsoximetrie, longfunctie (spirometrie), klinische laboratoriumresultaten en bijwerkingen die beschrijvend worden samengevat en in tabelvorm worden gerapporteerd.
15 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Celtaxsys, Inc.

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Celerion

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 oktober 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 november 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
6 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
18 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
6 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
4 maart 2015

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CTX-4430-CF-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen