Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie I fazy oceniające bezpieczeństwo i tolerancję CTX-4430 u pacjentów z mukowiscydozą

4 marca 2015 zaktualizowane przez: Celtaxsys, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, rosnące badanie fazy 1 z wielokrotnymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki CTX-4430 podawanego doustnie pacjentom z mukowiscydozą przez piętnaście dni

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek doustnych CTX-4430 podawanych pacjentom z mukowiscydozą (CF) raz dziennie (QD) przez 15 dni. To badanie będzie obejmowało dwa poziomy dawek. Dla każdego poziomu dawki zostaną pobrane próbki krwi w celu wstępnej walidacji testów PK i PD. Ponadto zostanie pobrana plwocina do eksploracyjnej analizy biomarkerów. Po podaniu dawek wielokrotnych zostaną wykonane pomiary czynności płuc i eksploracyjnego wskaźnika klirensu płuc (LCI).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
17

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Zjednoczone Królestwo, BT9 6AD
        • Celerion

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorosły mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 55 lat (włącznie) w momencie badania przesiewowego.
  2. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie: dodatniego stężenia chlorków lub sodu w pocie ≥ 60 mEq/l i/lub genotypu z dwiema możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą, któremu towarzyszy jedna lub więcej cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy lub rozpoznaniem mukowiscydozy wykonane przez specjalistę w tym stanie.
  3. W ocenie Głównego Badacza (PI) pacjent jest stabilny medycznie, bez zmian w objawach, przyjmowanych lekach lub z klinicznymi wynikami badań laboratoryjnych, które w opinii PI są zgodne z rozpoznaniem mukowiscydozy lub jej powikłania i zostały uznane za dopuszczalne dla włączenie.
  4. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Użytkownik produktu niezawierającego tytoniu/nikotyny przez co najmniej 6 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku.
  6. Wymuszona objętość wydechowa (FEV1) >50% i <90% przewidywanej podczas badania przesiewowego.
  7. Musi wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent wykazywał jakiekolwiek istotne kliniczne/laboratoryjne/radiologiczne/spirometryczne objawy niestabilnej lub nieoczekiwanie pogarszającej się choroby układu oddechowego w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku.
  2. Historia lub obecność klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerek, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych lub psychiatrycznych, które odbiegają od normalnego stanu wyjściowego pacjenta z mukowiscydozą.
  3. Ma historię przeszczepu płuc.
  4. Historia lub obecność alkoholizmu lub nadużywania narkotyków w ciągu 2 lat przed pierwszym podaniem badanego leku.
  5. Osobista lub rodzinna historia zespołu wydłużonego QT; lub odstęp QTc >430 ms (mężczyźni) lub >450 ms (kobiety) na podstawie wzoru Bazetta (QTcB) lub uznany za klinicznie istotny przez PI.
  6. Ciśnienie krwi w pozycji siedzącej jest mniejsze niż 90/40 mmHg lub większe niż 140/90 mmHg, chyba że PI uzna to za nieistotne klinicznie.
  7. Tętno jest wyższe niż 100 uderzeń na minutę lub niższe niż 50 uderzeń na minutę. chyba że PI uzna je za nieistotne klinicznie.
  8. Niespełnienie PI zdolności do udziału z jakiegokolwiek innego powodu.
  9. W ocenie PI, klinicznie istotne krwioplucie (>30 cm3 na epizod) w ciągu ostatnich 180 dni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Aktywny
Raz dziennie kapsułka doustna zawierająca 50 lub 100 mg CTX-4430
Lek: CTX-4430
Rosnące powtarzane dawki CTX-4430 będą podawane doustnie, raz dziennie, pacjentom w 2 kohortach w dniach 1-15.
Komparator placebo: Placebo
Raz dziennie kapsułka doustna zawierająca mannitol, widocznie identyczna z kapsułkami CTX-4430
Lek: Placebo
Powtarzane dawki placebo będą podawane doustnie, raz dziennie, pacjentom w 2 kohortach w dniach 1-15
Inne nazwy:
  • Mannitol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek doustnych CTX-4430 podawanych pacjentom z mukowiscydozą (CF) raz dziennie (QD)
Ramy czasowe: 15 dni
Zmiany w oznakach i objawach klinicznych danych dotyczących bezpieczeństwa, które obejmują badania fizykalne, EKG, parametry życiowe, pulsoksymetrię, czynność płuc (spirometrię), kliniczne wyniki laboratoryjne i zdarzenia niepożądane, które zostaną podsumowane opisowo i przedstawione w formie tabelarycznej.
15 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Celtaxsys, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Celerion

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 września 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CTX-4430-CF-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami