Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1-studie som vurderer sikkerheten og toleransen til CTX-4430 hos pasienter med cystisk fibrose

4. mars 2015 oppdatert av: Celtaxsys, Inc.

En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, stigende flerdosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til CTX-4430 når det administreres oralt til pasienter med cystisk fibrose i femten dager

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til flere orale doser av CTX-4430 når det administreres til pasienter med cystisk fibrose (CF) én gang daglig (QD) i 15 dager. Denne studien vil inkludere to dosenivåer. For hvert dosenivå vil det bli samlet inn blodprøver for utforskende PK- og PD-analysevalidering. I tillegg vil det bli samlet inn oppspytt for eksplorativ biomarkøranalyse. Etter administrering av flere doser vil det bli tatt målinger av lungefunksjon og eksplorativ lungeclearance index (LCI).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
17

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Storbritannia, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Storbritannia, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannia, BT9 6AD
        • Celerion

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksen mann eller kvinne, 18 til 55 år (inkludert) på tidspunktet for screening.
  2. Bekreftet diagnose av CF basert på følgende: positiv svetteklorid- eller natriumverdi ≥ 60 mEq/L, og/eller genotype med to identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF, ledsaget av ett eller flere kliniske trekk som samsvarer med CF-fenotypen eller en diagnose av CF laget av en spesialist i denne tilstanden.
  3. Etter hovedetterforskerens (PI) vurdering er pasienten medisinsk stabil uten endringer i symptomer, medisinering eller med kliniske laboratorieresultater som etter PI oppfatning er forenlige med diagnosen enten CF eller en komplikasjon derav, og som anses akseptable for inkludering.
  4. Kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Ikke-tobakk/nikotinholdig produktbruker i minimum 6 måneder før første studielegemiddeladministrering.
  6. Forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) på >50 % og <90 % av predikert ved screening.
  7. Må godta å bruke adekvat prevensjonsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har vist signifikante kliniske/laboratoriemessige/radiologiske/spirometriske tegn på ustabil eller uventet forverret luftveissykdom innen 30 dager før den første studiemedikamentadministrasjonen.
  2. Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, nevrologisk eller psykiatrisk sykdom som avviker fra pasientens vanlige baseline-helsenivå som en pasient med CF.
  3. Har en historie med lungetransplantasjon.
  4. Anamnese eller tilstedeværelse av alkoholisme eller narkotikamisbruk innen 2 år før den første studiemedikamentadministrasjonen.
  5. Personlig eller familiehistorie med forlenget QT-syndrom; eller et QTc-intervall >430 msek (hanner) eller >450 msek (kvinner) ved bruk av Bazetts formel (QTcB) eller ansett som klinisk signifikant av PI.
  6. Sittende blodtrykk er mindre enn 90/40 mmHg eller større enn 140/90 mmHg, med mindre det anses som klinisk ubetydelig av PI.
  7. Pulsen er høyere enn 100 b.p.m. eller lavere enn 50 b.p.m. med mindre det anses som klinisk ubetydelig av PI.
  8. Unnlatelse av å tilfredsstille PI for egnethet til å delta av noen annen grunn.
  9. Etter PIs vurdering, klinisk signifikant hemoptyse (>30 cc per episode) i løpet av de siste 180 dagene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Aktiv
En gang daglig oral kapsel som inneholder 50 eller 100 mg CTX-4430
Legemiddel: CTX-4430
Stigende gjentatte doser av CTX-4430 vil bli administrert oralt, én gang daglig, til pasienter i 2 kohorter på dag 1-15.
Placebo komparator: Placebo
En gang daglig oral kapsel som inneholder mannitol, synlig identisk med CTX-4430 kapsler
Legemiddel: Placebo
Gjentatte doser av placebo vil bli administrert oralt, én gang daglig, til pasienter i 2 kohorter på dag 1-15
Andre navn:
  • Mannitol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av sikkerheten og toleransen til flere orale doser av CTX-4430 når det administreres til pasienter med cystisk fibrose (CF) én gang daglig (QD)
Tidsramme: 15 dager
Endringer i kliniske tegn og symptomer på sikkerhetsdata som inkluderer fysiske undersøkelser, EKG, vitale tegn, pulsoksymetri, lungefunksjon (spirometri), kliniske laboratorieresultater og uønskede hendelser som vil bli oppsummert beskrivende og rapportert i tabellform.
15 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Celtaxsys, Inc.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Celerion

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2014

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. september 2013

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. mars 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CTX-4430-CF-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger