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Studio di fase 1 che valuta la sicurezza e la tollerabilità di CTX-4430 nei pazienti con fibrosi cistica

4 marzo 2015 aggiornato da: Celtaxsys, Inc.

Uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple ascendenti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di CTX-4430 quando somministrato per via orale a pazienti con fibrosi cistica per quindici giorni

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi orali multiple di CTX-4430 quando somministrato a pazienti con fibrosi cistica (CF) una volta al giorno (QD) per 15 giorni. Questo studio includerà due livelli di dose. Per ogni livello di dose, verranno raccolti campioni di sangue per la validazione esplorativa dei test PK e PD. Inoltre, l'espettorato sarà raccolto per l'analisi esplorativa dei biomarcatori. Dopo la somministrazione di dosi multiple, verranno effettuate misurazioni della funzionalità polmonare e dell'indice esplorativo di clearance polmonare (LCI).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
17

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Regno Unito, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Regno Unito, BT9 6AD
        • Celerion

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina adulto, di età compresa tra 18 e 55 anni (inclusi) al momento dello screening.
  2. Diagnosi confermata di FC basata su quanto segue: cloruro nel sudore positivo o valore di sodio ≥ 60 mEq/L, e/o genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con CF, accompagnate da una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF o una diagnosi di FC fatta da uno specialista in questa condizione.
  3. A giudizio del Principal Investigator (PI), il paziente è stabile dal punto di vista medico senza alcun cambiamento nei sintomi, nei farmaci o con risultati di laboratorio clinici che, a parere del PI, sono compatibili con la diagnosi di FC o di una sua complicazione e sono giudicati accettabili per inclusione.
  4. Indice di massa corporea (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Utente di prodotti non contenenti tabacco/nicotina per un minimo di 6 mesi prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
  6. Volume espiratorio forzato (FEV1) >50% e <90% del previsto allo screening.
  7. Deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato.

Criteri di esclusione:

  1. - Il paziente ha mostrato segni clinici/laboratorio/radiologici/spirometrici significativi di malattia respiratoria instabile o inaspettatamente deteriorata entro 30 giorni prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  2. Anamnesi o presenza di malattie cardiovascolari, polmonari, epatiche, renali, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, immunologiche, dermatologiche, neurologiche o psichiatriche clinicamente significative che si discostano dal normale livello di salute di base del paziente come paziente con FC.
  3. Ha una storia di trapianto di polmone.
  4. Storia o presenza di alcolismo o abuso di droghe entro 2 anni prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
  5. Storia personale o familiare di sindrome del QT prolungato; o un intervallo QTc >430 msec (maschi) o >450 msec (femmine) utilizzando la formula di Bazett (QTcB) o ritenuto clinicamente significativo dal PI.
  6. La pressione arteriosa da seduti è inferiore a 90/40 mmHg o superiore a 140/90 mmHg, a meno che non sia ritenuta clinicamente non significativa dal PI.
  7. Il polso è superiore a 100 b.p.m o inferiore a 50 b.p.m. a meno che non sia ritenuto clinicamente non significativo dal PI.
  8. Mancato soddisfacimento del PI di idoneità a partecipare per qualsiasi altro motivo.
  9. A giudizio del PI, emottisi clinicamente significativa (>30 cc per episodio) negli ultimi 180 giorni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Attivo
Capsula orale una volta al giorno contenente 50 o 100 mg di CTX-4430
Droga: CTX-4430
Dosi ripetute crescenti di CTX-4430 saranno somministrate per via orale, una volta al giorno, ai pazienti in 2 coorti nei giorni 1-15.
Comparatore placebo: Placebo
Capsula orale una volta al giorno contenente mannitolo, visibilmente identica alle capsule CTX-4430
Droga: Placebo
Dosi ripetute di placebo saranno somministrate per via orale, una volta al giorno, ai pazienti in 2 coorti nei giorni 1-15
Altri nomi:
  • Mannitolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza e della tollerabilità di dosi orali multiple di CTX-4430 quando somministrato a pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) una volta al giorno (QD)
Lasso di tempo: 15 giorni
Modifiche dei segni e sintomi clinici dei dati di sicurezza che includono esami fisici, ECG, segni vitali, pulsossimetria, funzionalità polmonare (spirometria), risultati di laboratorio clinici ed eventi avversi che saranno riassunti in modo descrittivo e riportati in forma tabellare.
15 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Celtaxsys, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Celerion

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 settembre 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 marzo 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CTX-4430-CF-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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