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Estudo de Fase 1 avaliando a segurança e tolerabilidade do CTX-4430 em pacientes com fibrose cística

4 de março de 2015 atualizado por: Celtaxsys, Inc.

Um estudo de fase 1, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose múltipla ascendente para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do CTX-4430 quando administrado por via oral a pacientes com fibrose cística por quinze dias

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de múltiplas doses orais de CTX-4430 quando administrado a pacientes com fibrose cística (FC) uma vez ao dia (QD) por 15 dias. Este estudo incluirá dois níveis de dosagem. Para cada nível de dose, amostras de sangue serão coletadas para validação exploratória de PK e PD. Além disso, o escarro será coletado para análise exploratória de biomarcadores. Após a administração de doses múltiplas, as medições da função pulmonar e do índice exploratório de depuração pulmonar (LCI) serão realizadas.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
17

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Reino Unido, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, BT9 6AD
        • Celerion

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Adulto do sexo masculino ou feminino, de 18 a 55 anos de idade (inclusive) no momento da triagem.
  2. Diagnóstico confirmado de FC com base no seguinte: valor positivo de cloreto ou sódio no suor ≥ 60 mEq/L e/ou genótipo com duas mutações identificáveis ​​consistentes com FC, acompanhados por uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo de FC ou um diagnóstico de FC feito por um especialista nesta condição.
  3. No julgamento do Investigador Principal (PI), o paciente está clinicamente estável, sem alteração nos sintomas, medicação ou com resultados laboratoriais clínicos que, na opinião do PI, são compatíveis com o diagnóstico de FC ou uma complicação dela e são considerados aceitáveis ​​para inclusão.
  4. Índice de massa corporal (IMC) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Usuário de produtos que não contenham tabaco/nicotina por um período mínimo de 6 meses antes da primeira administração do medicamento do estudo.
  6. Volume expiratório forçado (FEV1) de > 50% e <90% do previsto na triagem.
  7. Deve concordar em usar o método contraceptivo adequado.

Critério de exclusão:

  1. O paciente apresentou qualquer sinal clínico/laboratorial/radiológico/espirométrico significativo de doença respiratória instável ou com deterioração inesperada dentro de 30 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo.
  2. História ou presença de doenças cardiovasculares, pulmonares, hepáticas, renais, hematológicas, gastrointestinais, endócrinas, imunológicas, dermatológicas, neurológicas ou psiquiátricas clinicamente significativas que se afastem do nível normal de saúde inicial do paciente como um paciente com FC.
  3. Tem histórico de transplante pulmonar.
  4. História ou presença de alcoolismo ou abuso de drogas dentro de 2 anos antes da administração do primeiro medicamento do estudo.
  5. História pessoal ou familiar de síndrome do QT prolongado; ou um intervalo QTc >430 ms (homens) ou >450 ms (mulheres) usando a fórmula de Bazett (QTcB) ou considerado clinicamente significativo pelo PI.
  6. A pressão arterial sentada é inferior a 90/40 mmHg ou superior a 140/90 mmHg, a menos que seja considerada clinicamente insignificante pelo PI.
  7. O pulso é superior a 100 b.p.m ou inferior a 50 b.p.m. a menos que seja considerado clinicamente insignificante pelo PI.
  8. Deixar de satisfazer o PI de aptidão para participar por qualquer outro motivo.
  9. No julgamento do PI, hemoptise clinicamente significativa (>30 cc por episódio) nos últimos 180 dias.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Ativo
Cápsula oral uma vez ao dia contendo 50 ou 100 mg de CTX-4430
Medicamento: CTX-4430
Doses repetidas ascendentes de CTX-4430 serão administradas por via oral, uma vez ao dia, a pacientes em 2 coortes nos dias 1-15.
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula oral uma vez ao dia contendo manitol, visivelmente idêntica às cápsulas CTX-4430
Medicamento: Placebo
Doses repetidas de placebo serão administradas por via oral, uma vez ao dia, a pacientes em 2 coortes nos dias 1-15
Outros nomes:
  • Manitol

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da segurança e tolerabilidade de múltiplas doses orais de CTX-4430 quando administrado a pacientes com fibrose cística (FC) uma vez ao dia (QD)
Prazo: 15 dias
Alterações nos sinais e sintomas clínicos de dados de segurança que incluem exames físicos, ECGs, sinais vitais, oximetria de pulso, função pulmonar (espirometria), resultados laboratoriais clínicos e eventos adversos que serão resumidos descritivamente e relatados em forma de tabela.
15 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Celtaxsys, Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Celerion

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de novembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de setembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de setembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de setembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de março de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de março de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CTX-4430-CF-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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