Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Harvoni-behandeling Porphyria Cutanea Tarda

14 juni 2023 bijgewerkt door: Wake Forest University Health Sciences

Nieuwere direct werkende antivirale middelen als enige therapie van Porphyria Cutanea Tarda bij personen met chronische hepatitis C

In de medische literatuur zijn er casusrapporten dat Harvoni de symptomen verbetert bij patiënten met PCT. Dit is echter nooit systematisch getest. Daarom is het doel van deze studie om te beoordelen of alleen Harvoni een effectieve therapie is voor actieve PCT bij patiënten met chronische hepatitis C.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een klinische proef, wat betekent dat het doel is om een ​​interventie of behandeling te bestuderen. In deze studie krijgen alle patiënten met PCT een standaarddosis Harvoni en worden ze gedurende twee jaar gecontroleerd. Momenteel zijn er twee standaardtherapieën voor PCT, flebotomieën (het op gezette tijden verwijderen van bepaalde hoeveelheden bloed) of een lage dosis hydroxychloroquine (een orale pil). Deze behandelingen worden gebruikt voor patiënten met PCT, ongeacht of ze ook HCV hebben. Voor patiënten met HCV weten we echter niet of het eerst behandelen van de HCV ook de PCT-symptomen zal oplossen. Er zal een eerste bezoek plaatsvinden om te bepalen of deelnemers in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek. Als blijkt dat een deelnemer in aanmerking komt, zal hij/zij worden gevraagd om gedurende een jaar één keer per maand naar de onderzoekslocatie te komen, en daarna één keer per drie maanden gedurende een extra jaar. Gedurende de hele studie zullen er ongeveer 17 bezoeken zijn. Bij deze bezoeken zullen de onderzoeksartsen zich melden bij de deelnemer en zullen er bloed- en urinemonsters worden genomen. Er worden geen kosten in rekening gebracht voor de laboratoriumtests die alleen als onderdeel van dit onderzoek worden uitgevoerd. Alle deelnemers aan deze studie zullen de Harvoni-pillen gratis ontvangen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven
  2. ≥18 jaar
  3. Symptomen en tekenen die overeenkomen met PCT en goed gedocumenteerde biochemische diagnose (totale excretie van porfyrine in de urine > 500 mcg/g creatinine met HPLC-patroon typisch voor PCT-overheersing van 8- en 7-carboxylporfyrines)
  4. Klinische diagnose van PCT vastgesteld door een studie-PI
  5. Chronische hepatitis C: HCV RNA-positief en kwantificeerbaar in serum gedetecteerd binnen 90 dagen na inschrijving, en gedocumenteerde HCV-genotypes 1,4, 5 of 6 waarvoor Harvoni een goedgekeurde therapie is.
  6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn zwangerschap te vermijden en tijdens de behandeling een geaccepteerde en effectieve anticonceptiemethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria

  1. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  2. Patiënten die al zijn begonnen met de behandeling van PCT met flebotomie of een lage dosis hydroxychloroquine of chloroquine, of die in de afgelopen 30 dagen een dergelijke behandeling hebben ondergaan
  3. Patiënten die al met een ander behandelingsregime voor CHC zijn begonnen, of die in de afgelopen 30 dagen een dergelijke behandeling hebben ondergaan
  4. HIV-infectie met CD4-tellingen bij aanvang van minder dan 350/µL of met bewijs van actieve AIDS-definiërende ziekten
  5. Aanhoudend actief alcoholmisbruik, gedefinieerd als een geschiedenis van het drinken van meer dan 25 glazen alcohol per week gedurende de meeste weken in de voorafgaande 4 maanden PCT en CHC van het type dat typisch wordt gezien in de klinische praktijk)
  6. Elk doorlopend actief IV-drugsgebruik
  7. Patiënten die amiodaron gebruiken of die amiodaron hebben gebruikt binnen 60 dagen voorafgaand aan inschrijving
  8. Patiënten die rifampicine of sint-janskruid (Hypericum perforatum) gebruiken of in de voorafgaande 28 dagen hebben ingenomen, die beide P-gp-inductoren zijn, die de geneesmiddelspiegels en therapeutische effecten van Harvoni aanzienlijk kunnen verminderen
  9. Ongecontroleerde diabetes (Hgb A1c >9,5% binnen 60 dagen voorafgaand aan inschrijving)
  10. Chronische hepatitis B
  11. Auto-immuun leverbeschadiging - auto-immuun hepatitis, primaire biliaire cholangitis/scleroserende cholangitis of overlapsyndroom
  12. Alcoholische hepatitis
  13. Andere stofwisselingsstoornissen van de lever, b.v. Alfa 1-antitrypsinedeficiëntie met ZZ Pi-type, de ziekte van Wilson
  14. Voorafgaande bekende of vermoedelijke door drugs veroorzaakte leverbeschadiging binnen 6 maanden na inschrijving
  15. Bekend of vermoed hepatocellulair carcinoom
  16. Op levertransplantatielijst, of huidige MELD >12
  17. Geschiedenis van levertransplantatie
  18. Geschatte GFR (creatinineklaring) <30 ml/min (per sofosbuvir wordt door de nieren geklaard)
  19. Serum ALAT of ASAT >10x normaal
  20. Serumbilirubine >2 mg/dL (exclusief patiënten met bekend of vermoed syndroom van Gilbert)
  21. Elke andere comorbide aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker deelname in de weg staat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Harvoni
1 tablet per dag, oraal, ingenomen met of zonder voedsel. 8 weken voor patiënten zonder cirrose, niet eerder behandeld met HCV GT1 en HCV rNA < 6 miljoen IE/ml; 12 weken voor patiënten zonder cirrose; 24 weken voor patiënten met gecompenseerde cirrose
Geneesmiddel: Harvoni
Eén capsule Harvoni/ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg dagelijks toegediend gedurende 8, 12 of 24 weken
Andere namen:
  • ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met resolutie van actieve PCT met 7 maanden na start van therapie
Tijdsspanne: 7 maanden
Verdwijning van actieve PCT, gedefinieerd als normalisatie van plasmaporfyrines (minder dan 0,9 mcg/dl) 7 maanden na start van de therapie
7 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot oplossing van actieve PCT
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Tijd tot herstel van actieve PCT, gedefinieerd als het stoppen van nieuwe blaren of blaren en normalisatie van plasmaporfyrines
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Aantal deelnemers met volledige biochemische remissie van PCT
Tijdsspanne: 12 maanden
Gedefinieerd als een afname van de som van urinaire uro- en heptacarboxylporfyrines tot minder dan 100 mcg/g creatinine en een normaal urineporfyrine HPLC-patroon gedefinieerd als het totaal van sterk gecarboxyleerde porfyrines (uro- en heptacarboxylporfyrines) dat minder is dan die van coproporfyrinen, en de afwezigheid van een plasmafluorescentiepiek door fluorescentiescanning
12 maanden
Aantal deelnemers met genezing van CHC
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Gedefinieerd als geen detecteerbaar HCV-RNA aan het einde van de behandeling en aanhoudend gedurende ten minste 12 weken na het einde van de behandeling.
Tot 15 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wake Forest University Health Sciences

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Studie directeur: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 september 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00043341
  • U54DK083909 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hepatitis C

Klinische onderzoeken op Harvoni

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren