Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de veiligheid en werkzaamheid van Adalimumab in MPS I, II en VI te evalueren

29 januari 2026 bijgewerkt door: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fase 1/2 studie naar het effect van Adalimumab op fysiek functioneren en musculoskeletale aandoeningen bij mucopolysaccharidose type I, II en VI

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, single-center studie gevolgd door open-label fase, om de effecten van adalimumab te evalueren in vergelijking met placebo op de verandering ten opzichte van baseline in gewrichts- en skeletaandoeningen bij kinderen en volwassenen met mucopolysaccharidose (MPS) I, II of VI.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, single-center studie, gevolgd door een open-label fase, om de effecten van adalimumab in vergelijking met placebo op de verandering ten opzichte van baseline in gewrichts- en skeletaandoeningen bij kinderen te evalueren. en volwassenen met mucopolysaccharidose (MPS) I, II of VI. Kinderen en volwassenen met de diagnose MPS I, II of VI, met significante gewrichtsbeperkingen en pijn, zullen gedurende de eerste 16 weken gerandomiseerd worden naar behandeling met adalimumab of placebo. Dit zal worden gevolgd door een 32 weken durende open-label behandelingsfase met adalimumab.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
14

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw ≥5 jaar;
  • Diagnose van MPS I, II of VI;
  • Behandeling met ERT gedurende ≥1 jaar of geen behandeling met ERT gedurende ≥1 jaar;
  • Gewicht ≥15 kg;
  • Aanzienlijke lichamelijke pijn gerapporteerd door de CHQ-PF50 of SF-36 (> 1 SD ernstiger [onder] dan het algemene populatiegemiddelde);
  • ≥ 3 gewrichten met bewegingsbeperkingen; en Patiënt of ouder/wettelijke voogd is in staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven. Voor patiënten van 7 tot 17 jaar moet ook toestemming worden gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van HCT minder dan 2 jaar voorafgaand aan inschrijving;
  • Immuunsuppressietherapie minder dan 1 jaar voorafgaand aan inschrijving;
  • Actieve graft-versus-hostziekte;
  • Huidige diagnose of voorgeschiedenis van lymfoom of andere maligniteit;
  • Huidige actieve infectie;
  • Geschiedenis van ernstige opportunistische infectie (bijv. bacterieel [legionella en listeria]; tuberculose [tbc]; invasieve schimmelinfecties; of virale, parasitaire en andere opportunistische infecties);
  • Positieve tbc-huidtest, positieve Quantiferon-TB Gold tbc-test, positieve thoraxfoto of een recente blootstelling aan tbc
  • Congestief hartfalen gedefinieerd door een uitwerpfractuur
  • demyeliniserende aandoeningen (bijv. aandoeningen van het centrale zenuwstelsel [CZS] waaronder multiple sclerose en optische neuritis en aandoeningen van het perifere zenuwstelsel waaronder het syndroom van Guillain-Barre);
  • Hematologische afwijkingen (bijv. pancytopenie, aplastische anemie);
  • Hepatitis B-infectie (actieve of chronische drager);
  • Latexgevoeligheid;
  • Zwangerschap of borstvoeding;
  • Bekende of vermoede allergie voor adalimumab of aanverwante producten;
  • Deelname aan gelijktijdig therapeutisch onderzoek waarbij een onderzoeksgeneesmiddel of -middel betrokken is binnen 4 weken na inschrijving voor het onderzoek;
  • Vereiste voor blootstelling aan levend vaccin die naar verwachting zal optreden tijdens het tijdsbestek van het onderzoek; of
  • Elke andere sociale of medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een aanzienlijk gevaar voor de proefpersoon zou vormen als de onderzoekstherapie zou worden gestart of schadelijk zou zijn voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Adalimumab
20 mg subQ om de week (gewicht 15to
Geneesmiddel: Adalimumab-injectie [Humira]
Onderzoekend medicijn
Placebo-vergelijker: Placebo
Zout-placebocomparator
Geneesmiddel: Zoutoplossing voor injectie
Placebo-vergelijker
Experimenteel: Open-label adalimumab
Open-label verlenging van de dosis adalimumab
Geneesmiddel: Adalimumab-injectie [Humira]
Onderzoekend medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pijn - 16 weken
Tijdsspanne: 16 weken
Gemiddeld verschil in lichamelijke pijn gemeten door de Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) of de Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) bij behandeling versus placebo na 16 weken
16 weken
Adalimumab-trog
Tijdsspanne: 32 weken
Percentage proefpersonen dat een doel bereikt door concentratie van adalimumab bij dosering om de week
32 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijk bewegingsbereik - 16 weken
Tijdsspanne: 16 weken
Percentage proefpersonen dat na 16 weken een verbetering van 5 graden of meer bereikt in het bewegingsbereik van de gewrichten bij behandeling versus placebo.
16 weken
Pijn - 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
Gemiddeld verschil in lichamelijke pijn gemeten door de CHQ-PF50 of de SF-36 na 52 weken in vergelijking met de uitgangswaarde.
52 weken
Gezamenlijk bewegingsbereik - 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage proefpersonen dat na 52 weken een verbetering van 5 graden of meer bereikt in het bewegingsbereik van de gewrichten ten opzichte van de uitgangswaarde.
52 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage proefpersonen dat een AE en/of SAE ontwikkelt
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
5 juni 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
11 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
11 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
15 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
2 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
29 januari 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 31041-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen