Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti adalimumabu u MPS I, II a VI

29. ledna 2026 aktualizováno: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fáze 1/2 studie vlivu adalimumabu na fyzické funkce a muskuloskeletální onemocnění u mukopolysacharidóz typu I, II a VI

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami, s jedním centrem, po níž následovala otevřená fáze, k vyhodnocení účinků adalimumabu ve srovnání s placebem na změnu od výchozí hodnoty u onemocnění kloubů a skeletu u dětí a dospělých s mukopolysacharidózou (MPS) I, II nebo VI.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami v jediném centru, po níž následuje otevřená fáze, aby se vyhodnotily účinky adalimumabu ve srovnání s placebem na změnu od výchozí hodnoty u onemocnění kloubů a skeletu u dětí a dospělí s mukopolysacharidózou (MPS) I, II nebo VI. Děti a dospělí s diagnózou MPS I, II nebo VI s významnými omezeními kloubů a bolestí budou randomizováni k léčbě adalimumabem nebo placebem po dobu prvních 16 týdnů. Poté bude následovat 32týdenní otevřená fáze léčby adalimumabem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥5 let;
  • Diagnóza MPS I, II nebo VI;
  • Léčba ERT po >1 rok nebo žádná léčba ERT po >1 rok;
  • Hmotnost ≥15 kg;
  • Významná tělesná bolest hlášená CHQ-PF50 nebo SF-36 (> 1 SD závažnější [níže] než průměr běžné populace);
  • ≥ 3 klouby s omezením pohybu; a Pacient nebo rodič/zákonný zástupce je schopen a ochoten poskytnout informovaný souhlas. U pacientů ve věku 7 až 17 let musí být poskytnut také souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Historie HCT méně než 2 roky před zařazením do studie;
  • imunosupresivní terapie méně než 1 rok před zařazením;
  • Aktivní reakce štěpu proti hostiteli;
  • Současná diagnóza nebo historie lymfomu nebo jiné malignity;
  • Aktuální aktivní infekce;
  • Závažná oportunní infekce v anamnéze (např. bakteriální [Legionella a Listeria]; tuberkulóza [TB]; invazivní plísňové infekce; nebo virové, parazitární a jiné oportunní infekce);
  • Pozitivní kožní test na TBC, pozitivní test Quantiferon-TB Gold na TBC, pozitivní rentgen hrudníku nebo nedávná expozice TBC
  • Městnavé srdeční selhání definované ejekční zlomeninou
  • demyelinizační poruchy (např. poruchy centrálního nervového systému [CNS] včetně roztroušené sklerózy a optické neuritidy a poruchy periferního nervového systému včetně syndromu Guillain-Barre);
  • Hematologické abnormality (např. pancytopenie, aplastická anémie);
  • infekce hepatitidy B (aktivní nebo chronický nosič);
  • Citlivost na latex;
  • Těhotenství nebo kojení;
  • Známá nebo suspektní alergie na adalimumab nebo příbuzné produkty;
  • Účast na simultánní terapeutické studii, která zahrnuje zkoumaný studovaný lék nebo látku do 4 týdnů od zařazení do studie;
  • Požadavek na expozici živé vakcíně, ke které by mohlo dojít během časového rámce studie; nebo
  • Jakýkoli jiný sociální nebo zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by pro subjekt představoval významné riziko, pokud by byla zahájena zkoumaná terapie, nebo by poškodila studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Adalimumab
20 mg subQ každý druhý týden (hmotnost 15 až
Lék: Injekce adalimumabu [Humira]
Vyšetřovací lék
Komparátor placeba: Placebo
Fyziologický komparátor placeba
Lék: Fyziologický roztok pro injekci
Komparátor placeba
Experimentální: Otevřený adalimumab
Otevřené prodloužení dávky adalimumabu
Lék: Injekce adalimumabu [Humira]
Vyšetřovací lék

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bolest - 16 týdnů
Časové okno: 16 týdnů
Průměrný rozdíl v tělesné bolesti měřený dotazníkem Children's Health Questionnaire – Parent Form 50 (CHQ-PF50) nebo Medical Outcomes Study – Short Form 36 (SF-36) v léčbě oproti placebu po 16 týdnech
16 týdnů
Koryto adalimumabu
Časové okno: 32 týdnů
Procento subjektů, které dosáhly cílové minimální koncentrace adalimumabu při dávkování každý druhý týden
32 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kloubní rozsah pohybu - 16 týdnů
Časové okno: 16 týdnů
Procento subjektů, které dosáhnou 5 stupňů nebo více zlepšení v oblasti kloubního rozsahu-ot-pohybu při léčbě oproti placebu v 16. týdnu.
16 týdnů
Bolest - 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
Průměrný rozdíl v tělesné bolesti měřený pomocí CHQ-PF50 nebo SF-36 v 52. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou.
52 týdnů
Kloubní rozsah pohybu - 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
Procento subjektů, které dosáhnou o 5 stupňů nebo více zlepšení v kloubním rozsahu-ot-pohybu v 52. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou.
52 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 52 týdnů
Procento subjektů, u kterých se rozvine AE a/nebo SAE
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. června 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 31041-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce adalimumabu [Humira]

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení