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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Adalimumab bei MPS I, II und VI

29. Januar 2026 aktualisiert von: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Phase-1/2-Studie zur Wirkung von Adalimumab auf die körperliche Funktion und Muskel-Skelett-Erkrankungen bei Mukopolysaccharidose Typ I, II und VI

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, monozentrische Parallelgruppenstudie, gefolgt von einer offenen Phase, um die Wirkung von Adalimumab im Vergleich zu Placebo auf die Veränderung von Gelenk- und Skeletterkrankungen gegenüber dem Ausgangswert bei Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose zu bewerten (MPS) I, II oder VI.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, monozentrische Studie mit parallelen Gruppen, gefolgt von einer offenen Phase, um die Auswirkungen von Adalimumab im Vergleich zu Placebo auf die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Gelenk- und Skeletterkrankungen bei Kindern zu bewerten und Erwachsene mit Mukopolysaccharidose (MPS) I, II oder VI. Kinder und Erwachsene, bei denen MPS I, II oder VI diagnostiziert wurde, mit erheblichen Gelenkeinschränkungen und Schmerzen, werden für die ersten 16 Wochen randomisiert einer Behandlung mit Adalimumab oder Placebo zugeteilt. Daran schließt sich eine 32-wöchige Open-Label-Behandlungsphase mit Adalimumab an.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
14

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich ≥5 Jahre alt;
  • Diagnose von MPS I, II oder VI;
  • Behandlung mit ERT für ≥ 1 Jahr oder keine Behandlung mit ERT für ≥ 1 Jahr;
  • Gewicht ≥15 kg;
  • Erhebliche körperliche Schmerzen, die vom CHQ-PF50 oder SF-36 berichtet werden (> 1 SD schwerer [unten] als der Mittelwert der Allgemeinbevölkerung);
  • ≥ 3 Gelenke mit Bewegungseinschränkungen; und Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigter in der Lage und willens ist, eine Einverständniserklärung abzugeben. Für Patienten im Alter von 7 bis 17 Jahren muss zusätzlich eine Einwilligung vorliegen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von HCT weniger als 2 Jahre vor der Einschreibung;
  • Immunsuppressionstherapie weniger als 1 Jahr vor der Einschreibung;
  • Aktive Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit;
  • Aktuelle Diagnose oder Anamnese eines Lymphoms oder einer anderen Malignität;
  • Aktuelle aktive Infektion;
  • Vorgeschichte schwerer opportunistischer Infektionen (z. B. bakteriell [Legionella und Listeria]; Tuberkulose [TB]; invasive Pilzinfektionen; oder virale, parasitäre und andere opportunistische Infektionen);
  • Positiver TB-Hauttest, positiver Quantiferon-TB-Gold-TB-Test, positives Röntgenbild des Brustkorbs oder kürzliche TB-Exposition
  • Herzinsuffizienz, definiert durch eine Auswurffraktur
  • Demyelinisierende Erkrankungen (z. B. Erkrankungen des zentralen Nervensystems [ZNS] einschließlich multipler Sklerose und Optikusneuritis und Erkrankungen des peripheren Nervensystems einschließlich Guillain-Barré-Syndrom);
  • Hämatologische Anomalien (z. B. Panzytopenie, aplastische Anämie);
  • Hepatitis-B-Infektion (aktiver oder chronischer Träger);
  • Latexempfindlichkeit;
  • Schwangerschaft oder Stillzeit;
  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen Adalimumab oder verwandte Produkte;
  • Teilnahme an einer simultanen therapeutischen Studie, die ein Prüfmedikament oder einen Wirkstoff innerhalb von 4 Wochen nach Studieneinschluss umfasst;
  • Erfordernis einer Exposition gegenüber Lebendimpfstoffen, die voraussichtlich während des Zeitrahmens der Studie auftreten würden; oder
  • Jeder andere soziale oder medizinische Zustand, von dem der Ermittler glaubt, dass er eine erhebliche Gefahr für den Probanden darstellen würde, wenn die Prüftherapie eingeleitet würde, oder sich nachteilig auf die Studie auswirken würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Adalimumab
20 mg subQ jede zweite Woche (Gewicht 15to
Arzneimittel: Adalimumab-Injektion [Humira]
Prüfpräparat
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Komparator mit Kochsalzlösung
Arzneimittel: Kochsalzlösung zur Injektion
Placebo-Komparator
Experimental: Offenes Adalimumab
Offene Verlängerung der Adalimumab-Dosis
Arzneimittel: Adalimumab-Injektion [Humira]
Prüfpräparat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schmerz - 16 Wochen
Zeitfenster: 16 Wochen
Mittlerer Unterschied der körperlichen Schmerzen, gemessen mit dem Children's Health Questionnaire – Parent Form 50 (CHQ-PF50) oder der Medical Outcomes Study – Short Form 36 (SF-36) in Behandlung versus Placebo nach 16 Wochen
16 Wochen
Adalimumab-Tal
Zeitfenster: 32 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die eine Zielkonzentration von Adalimumab mit jeder zweiwöchigen Dosierung erreichen
32 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gelenkbeweglichkeit – 16 Wochen
Zeitfenster: 16 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die nach 16 Wochen eine Verbesserung des Bewegungsumfangs der Gelenke um 5 Grad oder mehr unter der Behandlung im Vergleich zu Placebo erreichen.
16 Wochen
Schmerz - 52 Wochen
Zeitfenster: 52 Wochen
Mittlere Differenz der körperlichen Schmerzen, gemessen mit dem CHQ-PF50 oder dem SF-36 nach 52 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert.
52 Wochen
Gelenkbeweglichkeit - 52 Wochen
Zeitfenster: 52 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die nach 52 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert eine Verbesserung des Bewegungsumfangs der Gelenke um 5 Grad oder mehr erreichen.
52 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 52 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die ein UE und/oder SAE entwickeln
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. Juni 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 31041-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose I

Klinische Studien zur Adalimumab-Injektion [Humira]

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