Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de veiligheid en werkzaamheid van Adalimumab in MPS I, II en VI te evalueren

20 maart 2023 bijgewerkt door: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fase 1/2 studie naar het effect van Adalimumab op fysiek functioneren en musculoskeletale aandoeningen bij mucopolysaccharidose type I, II en VI

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, single-center studie gevolgd door open-label fase, om de effecten van adalimumab te evalueren in vergelijking met placebo op de verandering ten opzichte van baseline in gewrichts- en skeletaandoeningen bij kinderen en volwassenen met mucopolysaccharidose (MPS) I, II of VI.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, single-center studie, gevolgd door een open-label fase, om de effecten van adalimumab in vergelijking met placebo op de verandering ten opzichte van baseline in gewrichts- en skeletaandoeningen bij kinderen te evalueren. en volwassenen met mucopolysaccharidose (MPS) I, II of VI. Kinderen en volwassenen met de diagnose MPS I, II of VI, met significante gewrichtsbeperkingen en pijn, zullen gedurende de eerste 16 weken gerandomiseerd worden naar behandeling met adalimumab of placebo. Dit zal worden gevolgd door een 32 weken durende open-label behandelingsfase met adalimumab.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw ≥5 jaar;
  • Diagnose van MPS I, II of VI;
  • Behandeling met ERT gedurende ≥1 jaar of geen behandeling met ERT gedurende ≥1 jaar;
  • Gewicht ≥15 kg;
  • Aanzienlijke lichamelijke pijn gerapporteerd door de CHQ-PF50 of SF-36 (> 1 SD ernstiger [onder] dan het algemene populatiegemiddelde);
  • ≥ 3 gewrichten met bewegingsbeperkingen; en Patiënt of ouder/wettelijke voogd is in staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven. Voor patiënten van 7 tot 17 jaar moet ook toestemming worden gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van HCT minder dan 2 jaar voorafgaand aan inschrijving;
  • Immuunsuppressietherapie minder dan 1 jaar voorafgaand aan inschrijving;
  • Actieve graft-versus-hostziekte;
  • Huidige diagnose of voorgeschiedenis van lymfoom of andere maligniteit;
  • Huidige actieve infectie;
  • Geschiedenis van ernstige opportunistische infectie (bijv. bacterieel [legionella en listeria]; tuberculose [tbc]; invasieve schimmelinfecties; of virale, parasitaire en andere opportunistische infecties);
  • Positieve tbc-huidtest, positieve Quantiferon-TB Gold tbc-test, positieve thoraxfoto of een recente blootstelling aan tbc
  • Congestief hartfalen gedefinieerd door een uitwerpfractuur
  • demyeliniserende aandoeningen (bijv. aandoeningen van het centrale zenuwstelsel [CZS] waaronder multiple sclerose en optische neuritis en aandoeningen van het perifere zenuwstelsel waaronder het syndroom van Guillain-Barre);
  • Hematologische afwijkingen (bijv. pancytopenie, aplastische anemie);
  • Hepatitis B-infectie (actieve of chronische drager);
  • Latexgevoeligheid;
  • Zwangerschap of borstvoeding;
  • Bekende of vermoede allergie voor adalimumab of aanverwante producten;
  • Deelname aan gelijktijdig therapeutisch onderzoek waarbij een onderzoeksgeneesmiddel of -middel betrokken is binnen 4 weken na inschrijving voor het onderzoek;
  • Vereiste voor blootstelling aan levend vaccin die naar verwachting zal optreden tijdens het tijdsbestek van het onderzoek; of
  • Elke andere sociale of medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een aanzienlijk gevaar voor de proefpersoon zou vormen als de onderzoekstherapie zou worden gestart of schadelijk zou zijn voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Adalimumab
20 mg subQ om de week (gewicht 15to
Geneesmiddel: Adalimumab-injectie [Humira]
Onderzoekend medicijn
Placebo-vergelijker: Placebo
Zout-placebocomparator
Geneesmiddel: Zoutoplossing voor injectie
Placebo-vergelijker
Experimenteel: Open-label adalimumab
Open-label verlenging van de dosis adalimumab
Geneesmiddel: Adalimumab-injectie [Humira]
Onderzoekend medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pijn - 16 weken
Tijdsspanne: 16 weken
Gemiddeld verschil in lichamelijke pijn gemeten door de Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) of de Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) bij behandeling versus placebo na 16 weken
16 weken
Adalimumab-trog
Tijdsspanne: 32 weken
Percentage proefpersonen dat een doel bereikt door concentratie van adalimumab bij dosering om de week
32 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijk bewegingsbereik - 16 weken
Tijdsspanne: 16 weken
Percentage proefpersonen dat na 16 weken een verbetering van 5 graden of meer bereikt in het bewegingsbereik van de gewrichten bij behandeling versus placebo.
16 weken
Pijn - 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
Gemiddeld verschil in lichamelijke pijn gemeten door de CHQ-PF50 of de SF-36 na 52 weken in vergelijking met de uitgangswaarde.
52 weken
Gezamenlijk bewegingsbereik - 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage proefpersonen dat na 52 weken een verbetering van 5 graden of meer bereikt in het bewegingsbereik van de gewrichten ten opzichte van de uitgangswaarde.
52 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage proefpersonen dat een AE en/of SAE ontwikkelt
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juni 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 31041-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose I

Klinische onderzoeken op Adalimumab-injectie [Humira]

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren