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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Adalimumab in MPS I, II e VI

29 gennaio 2026 aggiornato da: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studio di fase 1/2 sull'effetto di Adalimumab sulla funzione fisica e sulla malattia muscoloscheletrica nella mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, monocentrico seguito da una fase in aperto, per valutare gli effetti di adalimumab rispetto al placebo sulla variazione rispetto al basale della malattia articolare e scheletrica in bambini e adulti con mucopolisaccaridosi (MPS) I, II o VI.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, monocentrico seguito da una fase in aperto, per valutare gli effetti di adalimumab rispetto al placebo sulla variazione rispetto al basale della malattia articolare e scheletrica nei bambini e adulti con mucopolisaccaridosi (MPS) I, II o VI. Bambini e adulti con diagnosi di MPS I, II o VI, con significative restrizioni articolari e dolore saranno randomizzati al trattamento con adalimumab o al trattamento con placebo per le prime 16 settimane. Questa sarà seguita da una fase di trattamento con adalimumab in aperto di 32 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina ≥5 anni di età;
  • Diagnosi di MPS I, II o VI;
  • Trattamento con ERT per ≥1 anno o nessun trattamento con ERT per ≥1 anno;
  • Peso ≥15 kg;
  • Dolore corporeo significativo riportato dal CHQ-PF50 o SF-36 (> 1 DS più grave [sotto] rispetto alla media della popolazione generale);
  • ≥ 3 articolazioni con limitazioni nel movimento; e il paziente o il genitore/tutore legale è in grado e disposto a fornire il consenso informato. Per i pazienti di età compresa tra 7 e 17 anni deve essere fornito anche il consenso.

Criteri di esclusione:

  • Storia di HCT meno di 2 anni prima dell'arruolamento;
  • Terapia di immunosoppressione meno di 1 anno prima dell'arruolamento;
  • Malattia attiva del trapianto contro l'ospite;
  • Diagnosi attuale o anamnesi di linfoma o altra neoplasia;
  • Infezione attiva in corso;
  • Anamnesi di grave infezione opportunistica (ad es. batterica [Legionella e Listeria]; tubercolosi [TB]; infezioni fungine invasive; o infezioni virali, parassitarie e altre infezioni opportunistiche);
  • Test cutaneo per tubercolosi positivo, test quantiferon-TB Gold per tubercolosi positivo, radiografia del torace positiva o esposizione recente a tubercolosi
  • Insufficienza cardiaca congestizia definita da una frattura da eiezione
  • Disturbi demielinizzanti (ad es. disturbi del sistema nervoso centrale [SNC] inclusa la sclerosi multipla e la neurite ottica e disturbi del sistema nervoso periferico inclusa la sindrome di Guillain-Barré);
  • Anomalie ematologiche (ad esempio, pancitopenia, anemia aplastica);
  • Infezione da epatite B (portatore attivo o cronico);
  • Sensibilità al lattice;
  • Gravidanza o allattamento;
  • Allergia nota o sospetta ad adalimumab o prodotti correlati;
  • Partecipazione a uno studio terapeutico simultaneo che coinvolge un farmaco o agente in studio sperimentale entro 4 settimane dall'arruolamento nello studio;
  • Requisito per l'esposizione a vaccini vivi che si prevede si verifichi durante il periodo di tempo dello studio; o
  • Qualsiasi altra condizione sociale o medica che lo sperimentatore ritenga rappresenterebbe un rischio significativo per il soggetto se la terapia sperimentale fosse iniziata o fosse dannosa per lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Adalimumab
20 mg subQ ogni due settimane (peso 15to
Droga: Iniezione di Adalimumab [Humira]
Droga sperimentale
Comparatore placebo: Placebo
Comparatore placebo salino
Droga: Soluzione salina per iniezione
Comparatore placebo
Sperimentale: Adalimumab in aperto
Estensione in aperto della dose di adalimumab
Droga: Iniezione di Adalimumab [Humira]
Droga sperimentale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dolore - 16 settimane
Lasso di tempo: 16 settimane
Differenza media nel dolore corporeo misurata dal Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) o dal Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) nel trattamento rispetto al placebo a 16 settimane
16 settimane
Trogolo di Adalimumab
Lasso di tempo: 32 settimane
Percentuale di soggetti che raggiungono un obiettivo attraverso la concentrazione di adalimumab a settimane alterne
32 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gamma articolare di movimento - 16 settimane
Lasso di tempo: 16 settimane
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto un miglioramento di 5 gradi o più nella mobilità articolare durante il trattamento rispetto al placebo a 16 settimane.
16 settimane
Dolore - 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane
Differenza media nel dolore corporeo misurata dal CHQ-PF50 o dall'SF-36 a 52 settimane rispetto al basale.
52 settimane
Gamma articolare di movimento - 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane
Percentuale di soggetti che ottengono un miglioramento di 5 gradi o più nella mobilità articolare a 52 settimane rispetto al basale.
52 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 52 settimane
Percentuale di soggetti che sviluppano un EA e/o un SAE
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 giugno 2017

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 31041-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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