Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Adalimumab i MPS I, II og VI

29. januar 2026 opdateret af: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fase 1/2 undersøgelse af virkningen af ​​Adalimumab på fysisk funktion og muskuloskeletale sygdom ved mucopolysaccharidosis type I, II og VI

Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelgruppe, enkeltcenterstudie efterfulgt af åben fase, for at evaluere virkningerne af adalimumab sammenlignet med placebo på ændringen fra baseline ved led- og skeletsygdom hos børn og voksne med mucopolysaccharidose (MPS) I, II eller VI.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, enkeltcenterstudie efterfulgt af åben fase, for at evaluere virkningerne af adalimumab sammenlignet med placebo på ændringen fra baseline ved led- og skeletsygdom hos børn og voksne med mucopolysaccharidosis (MPS) I, II eller VI. Børn og voksne diagnosticeret med MPS I, II eller VI med betydelige ledbegrænsninger og smerter vil blive randomiseret til behandling med adalimumab eller placebobehandling i de første 16 uger. Dette vil blive efterfulgt af en 32-ugers åben adalimumab-behandlingsfase.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde ≥5 år;
  • Diagnose af MPS I, II eller VI;
  • Behandling med ERT i ≥1 år eller ingen behandling med ERT i ≥1 år;
  • Vægt ≥15 kg;
  • Signifikante kropslige smerter rapporteret af CHQ-PF50 eller SF-36 (> 1 SD mere alvorlige [under] end gennemsnittet for den generelle befolkning);
  • ≥ 3 led med begrænsninger i bevægelse; og patient eller forælder/værge er i stand til og villig til at give informeret samtykke. For patienter i alderen 7 til 17 år skal der også gives samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med HCT mindre end 2 år før tilmelding;
  • Immunsuppressionsbehandling mindre end 1 år før tilmelding;
  • Aktiv graft versus værtssygdom;
  • Aktuel diagnose eller historie med lymfom eller anden malignitet;
  • Aktuel aktiv infektion;
  • Anamnese med alvorlig opportunistisk infektion (f.eks. bakteriel [Legionella og Listeria]; tuberkulose [TB]; invasive svampeinfektioner; eller virale, parasitære og andre opportunistiske infektioner);
  • Positiv TB-hudtest, positiv Quantiferon-TB Gold TB-test, positiv røntgen af ​​thorax eller en nylig eksponering for TB
  • Kongestiv hjerteinsufficiens defineret ved en ejektionsfraktur
  • Demyeliniserende lidelser (f.eks. lidelser i centralnervesystemet [CNS] inklusive multipel sklerose og optisk neuritis og lidelser i det perifere nervesystem, herunder Guillain-Barre syndrom);
  • Hæmatologiske abnormiteter (f.eks. pancytopeni, aplastisk anæmi);
  • Hepatitis B-infektion (aktiv eller kronisk bærer);
  • Latex følsomhed;
  • Graviditet eller amning;
  • Kendt eller mistænkt allergi over for adalimumab eller relaterede produkter;
  • Deltagelse i samtidig terapeutisk undersøgelse, der involverer et forsøgsstudielægemiddel eller -middel inden for 4 uger efter tilmelding til undersøgelse;
  • Krav til eksponering for levende vacciner, som forventes at forekomme i løbet af undersøgelsens tidsramme; eller
  • Enhver anden social eller medicinsk tilstand, som efterforskeren mener ville udgøre en væsentlig fare for forsøgspersonen, hvis undersøgelsesterapien blev påbegyndt eller være skadelig for undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Adalimumab
20 mg subQ hver anden uge (vægt 15to
Medicin: Adalimumab Injection [Humira]
Efterforskningsmiddel
Placebo komparator: Placebo
Saltvand placebo komparator
Medicin: Saltvandsopløsning til injektion
Placebo komparator
Eksperimentel: Åbent adalimumab
Open-label forlængelse af adalimumab dosis
Medicin: Adalimumab Injection [Humira]
Efterforskningsmiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Smerter - 16 uger
Tidsramme: 16 uger
Gennemsnitlig forskel i kropslige smerter målt ved Børnesundhedsspørgeskemaet - Forældreskema 50 (CHQ-PF50) eller Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) i behandling versus placebo efter 16 uger
16 uger
Adalimumab trug
Tidsramme: 32 uger
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår et dalkoncentrationsmål af adalimumab med hver anden uges dosering
32 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles rækkevidde - 16 uger
Tidsramme: 16 uger
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår en forbedring på 5 grader eller mere i leddets rækkevidde-ot-bevægelse i behandling versus placebo efter 16 uger.
16 uger
Smerter - 52 uger
Tidsramme: 52 uger
Gennemsnitlig forskel i kropslige smerter målt med CHQ-PF50 eller SF-36 efter 52 uger sammenlignet med baseline.
52 uger
Fælles rækkevidde - 52 uger
Tidsramme: 52 uger
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår en forbedring på 5 grader eller mere i leddets rækkevidde-ot-bevægelse efter 52 uger sammenlignet med baseline.
52 uger
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 52 uger
Procentdel af forsøgspersoner, der udvikler en AE og/eller SAE
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. juni 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 31041-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Kliniske forsøg med Adalimumab Injection [Humira]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger