Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność adalimumabu w MPS I, II i VI

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Badanie fazy 1/2 wpływu adalimumabu na sprawność fizyczną i choroby układu mięśniowo-szkieletowego w mukopolisacharydozie typu I, II i VI

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, jednoośrodkowe badanie w grupach równoległych, po którym nastąpiła faza otwarta, w celu oceny wpływu adalimumabu w porównaniu z placebo na zmianę w stosunku do stanu początkowego w zakresie chorób stawów i szkieletu u dzieci i dorosłych z mukopolisacharydozą (MPS) I, II lub VI.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, prowadzonym w grupach równoległych, jednoośrodkowym badaniem, po którym następuje faza otwarta, w celu oceny wpływu adalimumabu w porównaniu z placebo na zmianę w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie chorób stawów i szkieletu u dzieci i dorosłych z mukopolisacharydozą (MPS) I, II lub VI. Dzieci i dorośli, u których zdiagnozowano MPS I, II lub VI, ze znacznymi ograniczeniami stawów i bólem, zostaną losowo przydzieleni do grupy leczonej adalimumabem lub placebo przez pierwsze 16 tygodni. Następnie nastąpi 32-tygodniowa otwarta faza leczenia adalimumabem.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
14

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥5 lat;
  • Rozpoznanie MPS I, II lub VI;
  • Leczenie ERT przez ≥1 rok lub brak leczenia ERT przez ≥1 rok;
  • waga ≥15 kg;
  • Znaczący ból ciała zgłaszany przez CHQ-PF50 lub SF-36 (> 1 SD cięższy [poniżej] niż średnia populacji ogólnej);
  • ≥ 3 stawy z ograniczeniem ruchu; oraz Pacjent lub rodzic/opiekun prawny jest w stanie i chce wyrazić świadomą zgodę. W przypadku pacjentów w wieku od 7 do 17 lat wymagana jest również zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia HCT mniej niż 2 lata przed rejestracją;
  • Terapia immunosupresyjna mniej niż 1 rok przed włączeniem;
  • Aktywna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi;
  • Obecna diagnoza lub historia chłoniaka lub innego nowotworu złośliwego;
  • Obecna aktywna infekcja;
  • Historia poważnych infekcji oportunistycznych (np. bakteryjnych [Legionella i Listeria]; gruźlicy [TB]; inwazyjnych infekcji grzybiczych lub wirusowych, pasożytniczych i innych infekcji oportunistycznych);
  • Dodatni test skórny na gruźlicę, pozytywny test na gruźlicę Quantiferon-TB Gold, dodatnie zdjęcie rentgenowskie klatki piersiowej lub niedawna ekspozycja na gruźlicę
  • Zastoinowa niewydolność serca definiowana przez złamanie wyrzutowe
  • zaburzenia demielinizacyjne (np. zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego [OUN], w tym stwardnienie rozsiane i zapalenie nerwu wzrokowego oraz zaburzenia obwodowego układu nerwowego, w tym zespół Guillain-Barre);
  • nieprawidłowości hematologiczne (np. pancytopenia, niedokrwistość aplastyczna);
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (aktywny lub przewlekły nosiciel);
  • wrażliwość na lateks;
  • Ciąża lub karmienie piersią;
  • Znana lub podejrzewana alergia na adalimumab lub produkty pokrewne;
  • Udział w równoczesnym badaniu terapeutycznym obejmującym badany lek lub środek w ciągu 4 tygodni od włączenia do badania;
  • Wymóg dotyczący narażenia na żywą szczepionkę, którego można się spodziewać w ramach czasowych badania; lub
  • Każdy inny stan społeczny lub medyczny, który według badacza stanowiłby poważne zagrożenie dla uczestnika w przypadku rozpoczęcia terapii eksperymentalnej lub byłby szkodliwy dla badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Adalimumab
20 mg subQ co drugi tydzień (waga 15 ton
Lek: Wstrzyknięcie adalimumabu [Humira]
Lek śledczy
Komparator placebo: Placebo
Porównanie soli fizjologicznej z placebo
Lek: Roztwór soli fizjologicznej do wstrzykiwań
Komparator placebo
Eksperymentalny: Adalimumab w badaniu otwartym
Otwarte rozszerzenie dawki adalimumabu
Lek: Wstrzyknięcie adalimumabu [Humira]
Lek śledczy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ból - 16 tygodni
Ramy czasowe: 16 tygodni
Średnia różnica w bólu fizycznym mierzona za pomocą Kwestionariusza Zdrowia Dziecka – Formularz dla rodziców 50 (CHQ-PF50) lub Badanie wyników medycznych – Krótki formularz 36 (SF-36) w leczeniu w porównaniu z placebo po 16 tygodniach
16 tygodni
Koryto adalimumabu
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli docelowe minimalne stężenie adalimumabu przy dawkowaniu co drugi tydzień
32 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zakres ruchomości stawów - 16 tygodni
Ramy czasowe: 16 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli poprawę o 5 stopni lub więcej w zakresie ruchu w stawach podczas leczenia w porównaniu z placebo po 16 tygodniach.
16 tygodni
Ból - 52 tygodnie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Średnia różnica w bólu ciała mierzona za pomocą CHQ-PF50 lub SF-36 po 52 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
52 tygodnie
Zakres ruchomości stawów - 52 tygodnie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli poprawę o co najmniej 5 stopni w zakresie ruchu w stawach po 52 tygodniach w porównaniu ze stanem wyjściowym.
52 tygodnie
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Odsetek pacjentów, u których rozwinął się AE i/lub SAE
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 31041-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na Wstrzyknięcie adalimumabu [Humira]

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami