Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectief natuurhistorisch onderzoek naar mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

24 oktober 2022 bijgewerkt door: Allievex Corporation
Dit is een natuurhistorisch onderzoek voor kinderen tot 18 jaar bij wie de diagnose Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, ook bekend als Sanfilippo Syndroom Type B) is gesteld. Mucopolysaccharidose type IIIB is een ernstige neurodegeneratieve aandoening. De informatie die uit dit onderzoek is verzameld, kan helpen bij het ontwerpen en interpreteren van latere interventionele onderzoeken. Allievex levert in deze studie geen klinische interventie of studiemedicatie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
44

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Pilar, Argentinië, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brazilië
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanje
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanje, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannen en vrouwen met een gedocumenteerde diagnose van MPSIIIB

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deficiënte NAGLU-enzymactiviteit hebben bij baseline. Bloed op NAGLU-enzymactiviteit zal centraal worden verzameld en geanalyseerd.
  • Is tot 18 jaar
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd en toestemming van de proefpersoon, indien vereist
  • Heeft het vermogen om te voldoen aan protocolvereisten, naar de mening van de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een andere neurologische ziekte die mogelijk cognitieve achteruitgang heeft veroorzaakt (bijv. trauma, meningitis of bloeding) vóór aanvang van het onderzoek
  • Heeft stamceltherapie, gentherapie of enzymvervangende therapie gekregen voor MPS IIIB
  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek onderzoeksmedicatie gekregen of zal in de loop van het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel krijgen
  • Heeft een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan protocolvereisten, het welzijn of de veiligheid van de proefpersoon, of de interpreteerbaarheid van de klinische gegevens van de proefpersoon in gevaar kan brengen.
  • Neemt momenteel deel aan een ander natuurhistorisch onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neurocognitieve functie
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Een beoordeling van de neurologische ontwikkeling zal worden uitgevoerd met behulp van gestandaardiseerde ontwikkelingstests om kwantificeerbare metingen van de neurocognitieve functie te bieden.
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Gedragsfunctie
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Ziektegerelateerd gedrag zal worden beoordeeld met behulp van een MPS IIIB-specifieke gedragsbeoordelingsschaal.
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Kwaliteit van leven-testen
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Er zullen meerdere QoL-tools worden gebruikt om het fysieke, mentale en sociale welzijn van de patiënt vast te leggen en om de impact van de ziekte van de patiënt op de ouder/voogd en het gezin te onderzoeken.
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Slaap gewoonten
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
De slaapgewoonten van patiënten worden beoordeeld met behulp van Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ).
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Ziektespecifieke biomarkers
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Urinemonster voor glycosaminoglycanen (GAG's) en creatinine.
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Biochemische, moleculaire, cellulaire en genetische markers van ziektelast
Tijdsspanne: Eenmalig (bij baselinebezoek)
Bloed- en urinemonsters zullen worden gebruikt om biochemische, moleculair cellulaire en genetische/genomische aspecten van MPS IIIB te evalueren.
Eenmalig (bij baselinebezoek)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Allievex Corporation

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 november 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 oktober 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
11 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
24 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
26 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
24 oktober 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 250-902

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen