Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectief natuurhistorisch onderzoek naar mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

24 oktober 2022 bijgewerkt door: Allievex Corporation
Dit is een natuurhistorisch onderzoek voor kinderen tot 18 jaar bij wie de diagnose Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, ook bekend als Sanfilippo Syndroom Type B) is gesteld. Mucopolysaccharidose type IIIB is een ernstige neurodegeneratieve aandoening. De informatie die uit dit onderzoek is verzameld, kan helpen bij het ontwerpen en interpreteren van latere interventionele onderzoeken. Allievex levert in deze studie geen klinische interventie of studiemedicatie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

44

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Pilar, Argentinië, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brazilië
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanje
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanje, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannen en vrouwen met een gedocumenteerde diagnose van MPSIIIB

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deficiënte NAGLU-enzymactiviteit hebben bij baseline. Bloed op NAGLU-enzymactiviteit zal centraal worden verzameld en geanalyseerd.
  • Is tot 18 jaar
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd en toestemming van de proefpersoon, indien vereist
  • Heeft het vermogen om te voldoen aan protocolvereisten, naar de mening van de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een andere neurologische ziekte die mogelijk cognitieve achteruitgang heeft veroorzaakt (bijv. trauma, meningitis of bloeding) vóór aanvang van het onderzoek
  • Heeft stamceltherapie, gentherapie of enzymvervangende therapie gekregen voor MPS IIIB
  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek onderzoeksmedicatie gekregen of zal in de loop van het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel krijgen
  • Heeft een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan protocolvereisten, het welzijn of de veiligheid van de proefpersoon, of de interpreteerbaarheid van de klinische gegevens van de proefpersoon in gevaar kan brengen.
  • Neemt momenteel deel aan een ander natuurhistorisch onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neurocognitieve functie
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Een beoordeling van de neurologische ontwikkeling zal worden uitgevoerd met behulp van gestandaardiseerde ontwikkelingstests om kwantificeerbare metingen van de neurocognitieve functie te bieden.
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Gedragsfunctie
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Ziektegerelateerd gedrag zal worden beoordeeld met behulp van een MPS IIIB-specifieke gedragsbeoordelingsschaal.
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Kwaliteit van leven-testen
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Er zullen meerdere QoL-tools worden gebruikt om het fysieke, mentale en sociale welzijn van de patiënt vast te leggen en om de impact van de ziekte van de patiënt op de ouder/voogd en het gezin te onderzoeken.
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Slaap gewoonten
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
De slaapgewoonten van patiënten worden beoordeeld met behulp van Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ).
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Ziektespecifieke biomarkers
Tijdsspanne: Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Urinemonster voor glycosaminoglycanen (GAG's) en creatinine.
Basislijn + elke 24 weken tot 240 weken
Biochemische, moleculaire, cellulaire en genetische markers van ziektelast
Tijdsspanne: Eenmalig (bij baselinebezoek)
Bloed- en urinemonsters zullen worden gebruikt om biochemische, moleculair cellulaire en genetische/genomische aspecten van MPS IIIB te evalueren.
Eenmalig (bij baselinebezoek)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Allievex Corporation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 november 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 250-902

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose Type IIIB

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Madagascar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren