Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv naturhistorisk studie av mukopolysakkaridose type IIIB (MPS IIIB)

24. oktober 2022 oppdatert av: Allievex Corporation
Dette er en naturhistorisk studie for barn opp til 18 år som har blitt diagnostisert med Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, også kjent som Sanfilippo Syndrome Type B). Mukopolysakkaridose type IIIB er en alvorlig nevrodegenerativ lidelse. Informasjonen som samles inn fra denne studien kan bidra til å informere utformingen og tolkningen av påfølgende intervensjonsstudier. Ingen klinisk intervensjon eller studiemedisin er gitt av Allievex i denne studien.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
44

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Spania
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spania, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Menn og kvinner med en dokumentert diagnose MPSIIIB

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har mangelfull NAGLU-enzymaktivitet ved baseline. Blod for NAGLU enzymaktivitet vil bli samlet inn og analysert sentralt.
  • Er opp til 18 år
  • Skriftlig informert samtykke fra forelder eller verge og samtykke fra subjekt, om nødvendig
  • Har evne til å etterleve protokollkrav, etter utrederens oppfatning

Ekskluderingskriterier:

  • Har en annen nevrologisk sykdom som kan ha forårsaket kognitiv svikt (f.eks. traumer, hjernehinnebetennelse eller blødning) før studiestart
  • Har mottatt stamcelle-, genterapi eller enzymerstatningsterapi for MPS IIIB
  • Har mottatt undersøkelsesmedisin innen 30 dager før baseline-besøket eller er planlagt å motta undersøkelsesmedisin i løpet av studien
  • Har en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde protokollkrav, forsøkspersonens velvære eller sikkerhet, eller tolkbarheten av forsøkspersonens kliniske data.
  • Deltar for tiden i en annen naturhistorisk studie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nevrokognitiv funksjon
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
En nevroutviklingsvurdering vil bli utført ved bruk av standardiserte utviklingstester for å gi kvantifiserbare mål på nevrokognitiv funksjon.
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Atferdsfunksjon
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Sykdomsrelatert atferd vil bli vurdert ved hjelp av en MPS IIIB spesifikk atferdsvurderingsskala.
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Livskvalitetstester
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Flere QoL-verktøy vil bli brukt for å fange opp fysisk, mentalt og sosialt velvære til pasienten, samt for å undersøke virkningen av pasientens sykdom på forelder/verge og familie.
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Søvnvaner
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Pasientens søvnvaner vil bli vurdert ved hjelp av Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ).
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Sykdomsspesifikke biomarkører
Tidsramme: Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Urinprøve for glykosaminoglykaner (GAG) og kreatinin.
Baseline + hver 24. uke i opptil 240 uker
Biokjemiske, molekylære, cellulære og genetiske markører for sykdomsbelastning
Tidsramme: Én gang (ved baseline-besøk)
Blod- og urinprøver vil bli brukt til å evaluere biokjemiske, molekylære cellulære og genetiske/genomiske aspekter ved MPS IIIB.
Én gang (ved baseline-besøk)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Allievex Corporation

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. november 2017

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2025

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
26. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. oktober 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 250-902

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger