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Eine prospektive naturkundliche Studie zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB)

24. Oktober 2022 aktualisiert von: Allievex Corporation
Dies ist eine Studie zum natürlichen Verlauf für Kinder bis 18 Jahre, bei denen Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB, auch als Sanfilippo-Syndrom Typ B bekannt) diagnostiziert wurde. Die Mukopolysaccharidose Typ IIIB ist eine schwere neurodegenerative Erkrankung. Die aus dieser Studie gesammelten Informationen können dazu beitragen, das Design und die Interpretation nachfolgender Interventionsstudien zu informieren. In dieser Studie stellt Allievex keine klinische Intervention oder Studienmedikation zur Verfügung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
44

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Pilar, Argentinien, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Spanien
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männer und Frauen mit einer dokumentierten Diagnose von MPSIIIB

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie eine mangelhafte NAGLU-Enzymaktivität bei Baseline. Blut für die Aktivität des NAGLU-Enzyms wird gesammelt und zentral analysiert.
  • Ist bis 18 Jahre alt
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Probanden, falls erforderlich
  • Hat nach Meinung des Ermittlers die Fähigkeit, die Protokollanforderungen zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Hat vor Studienbeginn eine andere neurologische Erkrankung, die möglicherweise einen kognitiven Rückgang verursacht hat (z. B. Trauma, Meningitis oder Blutung).
  • Hat Stammzellen, Gentherapie oder Enzymersatztherapie für MPS IIIB erhalten
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch ein Prüfpräparat erhalten oder soll im Verlauf der Studie ein Prüfpräparat erhalten
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen, das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Probanden oder die Interpretierbarkeit der klinischen Daten des Probanden einzuhalten.
  • Nimmt derzeit an einer anderen naturkundlichen Studie teil

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neurokognitive Funktion
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Eine Bewertung der neurologischen Entwicklung wird unter Verwendung standardisierter Entwicklungstests durchgeführt, um quantifizierbare Maße der neurokognitiven Funktion bereitzustellen.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Verhaltensfunktion
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Krankheitsbezogene Verhaltensweisen werden anhand einer MPS IIIB-spezifischen Verhaltensbewertungsskala bewertet.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Tests zur Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Mehrere QoL-Tools werden verwendet, um das körperliche, geistige und soziale Wohlbefinden des Patienten zu erfassen und die Auswirkungen der Krankheit des Patienten auf die Eltern/Erziehungsberechtigten und die Familie zu untersuchen.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Schlafgewohnheiten
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Die Schlafgewohnheiten der Patienten werden anhand von Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ) bewertet.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Krankheitsspezifische Biomarker
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Urinprobe für Glykosaminoglykane (GAGs) und Kreatinin.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Biochemische, molekulare, zelluläre und genetische Marker der Krankheitslast
Zeitfenster: Einmal (beim Basisbesuch)
Blut- und Urinproben werden verwendet, um biochemische, molekulare, zelluläre und genetische/genomische Aspekte von MPS IIIB zu bewerten.
Einmal (beim Basisbesuch)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Allievex Corporation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
16. November 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 250-902

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB

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Krankheiten

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Bedingungen

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Drogeninterventionen

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