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Um estudo prospectivo de história natural da mucopolissacaridose tipo IIIB (MPS IIIB)

24 de outubro de 2022 atualizado por: Allievex Corporation
Este é um estudo de história natural para crianças até 18 anos de idade que foram diagnosticadas com Mucopolissacaridose Tipo IIIB (MPS IIIB, também conhecida como Síndrome de Sanfilippo Tipo B). A mucopolissacaridose tipo IIIB é uma doença neurodegenerativa grave. As informações coletadas deste estudo podem ajudar a informar o desenho e a interpretação de estudos intervencionais subsequentes. Nenhuma intervenção clínica ou medicamento do estudo é fornecido pela Allievex neste estudo.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
44

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Austrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Espanha
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espanha, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06560
        • Gazi university faculty of medicine
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Homens e mulheres com diagnóstico documentado de MPSIIIB

Descrição

Critério de inclusão:

  • Têm atividade enzimática NAGLU deficiente na linha de base. O sangue para a atividade da enzima NAGLU será coletado e analisado centralmente.
  • Tem até 18 anos
  • Consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal e consentimento do sujeito, se necessário
  • Tem a capacidade de cumprir os requisitos do protocolo, na opinião do investigador

Critério de exclusão:

  • Tem outra doença neurológica que pode ter causado declínio cognitivo (por exemplo, trauma, meningite ou hemorragia) antes da entrada no estudo
  • Recebeu células-tronco, terapia genética ou terapia de reposição enzimática para MPS IIIB
  • Recebeu qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias antes da visita inicial ou está programado para receber qualquer medicamento experimental durante o estudo
  • Tem uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, pode comprometer a capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do protocolo, o bem-estar ou a segurança do sujeito ou a interpretabilidade dos dados clínicos do sujeito.
  • Atualmente está participando de outro estudo de história natural

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Função neurocognitiva
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Uma avaliação do neurodesenvolvimento será realizada usando testes de desenvolvimento padronizados para fornecer medidas quantificáveis ​​da função neurocognitiva.
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Função comportamental
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Os comportamentos relacionados à doença serão avaliados usando uma escala de classificação de comportamento específica MPS IIIB.
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Testes de qualidade de vida
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Várias ferramentas de qualidade de vida serão usadas para capturar o bem-estar físico, mental e social do paciente, bem como para examinar o impacto da doença do paciente nos pais/responsáveis ​​e na família.
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Hábitos de sono
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Os hábitos de sono dos pacientes serão avaliados por meio de Questionários de Hábitos de Sono para Crianças (CSHQ).
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Biomarcadores específicos da doença
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Amostra de urina para glicosaminoglicanos (GAGs) e creatinina.
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Marcadores bioquímicos, moleculares, celulares e genéticos da carga de doenças
Prazo: Uma vez (na visita inicial)
Amostras de sangue e urina serão utilizadas para avaliar aspectos bioquímicos, moleculares, celulares e genéticos/genômicos da MPS IIIB.
Uma vez (na visita inicial)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Allievex Corporation

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
16 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de outubro de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 250-902

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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