Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En prospektiv naturhistorisk studie av mukopolysackaridos typ IIIB (MPS IIIB)

24 oktober 2022 uppdaterad av: Allievex Corporation
Detta är en naturhistorisk studie för barn upp till 18 år som har diagnostiserats med mukopolysackaridos typ IIIB (MPS IIIB, även känt som Sanfilippo syndrom typ B). Mukopolysackaridos typ IIIB är en allvarlig neurodegenerativ störning. Den information som samlats in från denna studie kan hjälpa till att informera utformningen och tolkningen av efterföljande interventionsstudier. Ingen klinisk intervention eller studieläkemedel tillhandahålls av Allievex i denna studie.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
44

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanien
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 14 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Hanar och kvinnor med en dokumenterad diagnos av MPSIIIB

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har bristfällig NAGLU-enzymaktivitet vid baslinjen. Blod för NAGLU-enzymaktivitet kommer att samlas in och analyseras centralt.
  • Är upp till 18 år
  • Skriftligt informerat samtycke från förälder eller vårdnadshavare och samtycke från försöksperson, om så krävs
  • Har förmåga att följa protokollkrav, enligt utredarens uppfattning

Exklusions kriterier:

  • Har en annan neurologisk sjukdom som kan ha orsakat kognitiv försämring (t.ex. trauma, hjärnhinneinflammation eller blödning) innan studiestart
  • Har fått stamcells-, genterapi eller enzymersättningsterapi för MPS IIIB
  • Har fått någon prövningsmedicin inom 30 dagar före baslinjebesöket eller är planerad att få något prövningsläkemedel under studiens gång
  • Har ett medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som, enligt utredarens uppfattning, kan äventyra patientens förmåga att följa protokollkrav, patientens välbefinnande eller säkerhet eller tolkningsbarheten av patientens kliniska data.
  • Deltar för närvarande i en annan naturhistorisk studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neurokognitiv funktion
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
En neuroutvecklingsbedömning kommer att utföras med hjälp av standardiserade utvecklingstester för att ge kvantifierbara mått på neurokognitiv funktion.
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Beteendefunktion
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Sjukdomsrelaterade beteenden kommer att bedömas med hjälp av en MPS IIIB-specifik beteendeklassningsskala.
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Livskvalitetstester
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Flera QoL-verktyg kommer att användas för att fånga patientens fysiska, mentala och sociala välbefinnande samt för att undersöka effekten av patientens sjukdom på förälder/vårdnadshavare och familj.
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Sömnvanor
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Patienternas sömnvanor kommer att bedömas med hjälp av Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ).
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Sjukdomsspecifika biomarkörer
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Urinprov för glykosaminoglykaner (GAG) och kreatinin.
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Biokemiska, molekylära, cellulära och genetiska markörer för sjukdomsbörda
Tidsram: En gång (vid baslinjebesöket)
Blod- och urinprover kommer att användas för att utvärdera biokemiska, molekylära cellulära och genetiska/genomiska aspekter av MPS IIIB.
En gång (vid baslinjebesöket)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Allievex Corporation

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
16 november 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 oktober 2025

Avslutad studie (Förväntat)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
11 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
19 juli 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
24 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
26 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 oktober 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 250-902

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar