Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

BAG3-DCM Natural History Study

17 maart 2026 bijgewerkt door: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Een observationele studie van patiënten met gedilateerde cardiomyopathie (DCM) geassocieerd met pathogene BAG3-varianten

Het doel van dit internationale observationele onderzoek is om meer te leren over de natuurlijke geschiedenis van gedilateerde cardiomyopathie (DCM) die voortkomt uit pathogene BAG3-varianten bij volwassen patiënten ≥18 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Nog niet aan het werven

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observationele studie met zowel retrospectieve als prospectieve dataverzameling. De studie is ontworpen om de natuurlijke geschiedenis van BAG3-DCM te beschrijven, inclusief de tekenen en symptomen, belangrijke klinische gebeurtenissen en de impact van de ziekte op de kwaliteit van leven zoals deze wordt behandeld met de huidige standaard van zorg. Een hybride (retrospectieve en prospectieve dataverzameling) aanpak wordt gebruikt om robuuste en longitudinale data te genereren.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
30

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen patiënten van 18 jaar en ouder (op het moment van toestemming geven) met bevestigde gedilateerde cardiomyopathie (DCM) als gevolg van pathogene BAG3-varianten, geworven uit een reeks toepasselijke zorgsettings.

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

Proefpersonen komen alleen in aanmerking voor opname in de studie als aan alle volgende criteria wordt voldaan:

Algemeen:

  1. Volwassen patiënten van 18 jaar of ouder op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming (d.w.z. ondertekening van de ICF).
  2. In staat en bereid om ondertekende geïnformeerde toestemming te verlenen, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in de ICF en het protocol.
  3. Diagnose van DCM zoals gedefinieerd door milde tot matige systolische disfunctie uitgevoerd binnen 12 maanden na inclusie en bevestigd door de hoofdonderzoeker dat de DCM overwegend niet-ischemisch is.
  4. Documentatie van een pathogene of waarschijnlijk pathogene variant in BAG3 door een CLIA-gecertificeerd of gelijkwaardig genetisch testlaboratorium.
  5. NYHA-klasse I-III

Belangrijkste exclusiecriteria:

Alle cohorten:

1. Gelijktijdige deelname aan enig ander klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksmiddel wordt gebruikt voor een aandoening op het moment van inclusie in deze studie die de interpretatie van de resultaten van deze studie zou kunnen beïnvloeden. 2. Eerdere behandeling met gentherapie. 3. Genetische testen geven aan dat de aritmie of cardiomyopathie van de patiënt mogelijk verband houdt met een andere genetische etiologie dan een BAG3-variant.

4. NYHA-klasse IV HF. 5. Aanwezigheid van of behoefte aan MCS of voorspelde behoefte aan MCS of harttransplantatie binnen 6 maanden voorafgaand aan inclusie.

6. Eerdere harttransplantatie. 7. Bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV). 8. Onwil om de studievoorwaarden na te leven, inclusief follow-up zoals gespecificeerd in dit protocol, of onwil om volledig mee te werken met de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Prospectieve Cohort en Retrospectief (Niet-interventioneel)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cardiale structuur en functie
Tijdsspanne: 48 maanden
Evalueer de cardiovasculaire gezondheid zoals beoordeeld door cardiale biomarkers en het optreden van klinische uitkomsten gerelateerd aan het cardiovasculaire systeem.
48 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
NYHA-classificatie
Tijdsspanne: 48 maanden
Evaluatie gedurende de follow-upduur
48 maanden
Verandering in aritmieën of risicofactor voor ventriculaire aritmieën
Tijdsspanne: 48 maanden
Evalueer veranderingen in gezondheidstoestand zoals beoordeeld door het optreden van klinische uitkomsten
48 maanden
Hartritme- en hartslagbewakingsmetingen
Tijdsspanne: 48 maanden
Evaluatie van verandering gedurende de follow-up periode
48 maanden
Cardiovasculaire biomarkers en bloedproteomica
Tijdsspanne: 48 maanden
Evaluatie van verandering gedurende de follow-upduur
48 maanden
Evalueer door patiënten gerapporteerde uitkomsten en kwaliteit-van-leven-metingen
Tijdsspanne: 48 maanden
Evalueer door patiënten gerapporteerde uitkomsten en kwaliteit-van-leven-metingen met behulp van gevalideerde vragenlijst.
48 maanden
Evalueer veranderingen in gezondheidstoestand
Tijdsspanne: 48 maanden
Evalueer veranderingen in gezondheidstoestand zoals beoordeeld door het optreden van klinische uitkomsten
48 maanden
Eventvrije overleving
Tijdsspanne: 48 maanden
Evaluatie over de duur van follow-up
48 maanden
Anti-AAV9-titer
Tijdsspanne: 48 maanden
Verandering in antilichaamtestresultaten over de tijd
48 maanden
Weefselexpressie van BAG3-eiwit en DCM-kenmerken
Tijdsspanne: 48 maanden
Verandering in eiwitexpressie en histopathologische kenmerken
48 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 december 2032

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 maart 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
12 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
20 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
20 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 maart 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • RP-NI-A701-0146

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen