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BAG3-DCM 자연사 연구

2026년 3월 17일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.

병원성 BAG3 변이와 관련된 확장성 심근병증(DCM) 환자에 대한 관찰 연구

본 국제 관찰 연구의 목적은 18세 이상(≥18세)의 성인 환자에서 병원성 BAG3 변이로 인한 확장성 심근병증(DCM)의 자연 경과에 대해 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
아직 모집하지 않음

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 연구는 후향적 및 전향적 데이터 수집을 모두 포함한 관찰 연구입니다. 본 연구는 현재 표준 치료로 관리되는 질병의 징후와 증상, 주요 임상 사건 및 삶의 질에 미치는 영향을 포함하여 BAG3-DCM의 자연사를 설명하기 위해 설계되었습니다. 견고하고 종단적인 데이터를 생성하기 위해 하이브리드(후향적 및 전향적 데이터 수집) 접근법이 사용되고 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
30

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

확인된 병원성 BAG3 변이로 인한 확장성 심근병증(DCM)을 가진 성인 환자(동의 시점에서 18세 이상)로, 다양한 적절한 치료 환경에서 모집되었습니다.

설명

주요 포함 기준:

다음 모든 기준이 충족되는 경우에만 대상자가 연구에 포함될 수 있습니다:

일반:

  1. 성인 환자로서 정보제공 동의서(즉, ICF 서명) 제공 시점에 만 18세 이상.
  2. 서명된 정보제공 동의서를 제공할 능력과 의향이 있으며, 이는 ICF 및 연구 계획서에 명시된 요구사항과 제한사항을 준수하는 것을 포함합니다.
  3. 등록 12개월 이내에 수행된 경도 내지 중등도의 수축기 기능 장애로 정의된 DCM 진단, 그리고 DCM이 주로 비허혈성임을 주 연구자가 확인함.
  4. CLIA 인증 또는 이에 상응하는 유전자 검사 실험실에 의한 BAG3의 병원성 또는 병원성 가능성이 높은 변이 문서화.
  5. NYHA 분류 I-III

주요 제외 기준:

모든 코호트:

1. 이 연구 결과 해석에 혼란을 줄 수 있는 다른 임상 연구에 등록 시점에 동시 등록된 경우 2. 이전에 유전자 치료를 받은 적이 있음 3. 유전자 검사 결과 환자의 부정맥 또는 심근병증이 BAG3 변이 이외의 다른 유전적 원인과 관련될 수 있음을 나타냄.

4. NYHA 분류 IV 심부전. 5. 등록 6개월 전에 기계적 순환 보조(MCS)의 존재 또는 필요성, 또는 MCS 또는 심장 이식 필요성 예측.

6. 이전 심장 이식 경험. 7. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려짐. 8. 이 연구 계획서에 명시된 대로 추적 관찰을 포함한 연구 절차를 준수할 의향이 없거나, 연구자와 완전히 협조할 의향이 없음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
전향적 코호트 및 후향적(비중재적)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
심장 구조와 기능
기간: 48개월
심혈관 건강을 심장 바이오마커와 심혈관계와 관련된 임상적 결과의 발생을 통해 평가합니다.
48개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
NYHA 분류
기간: 48개월
추적 관찰 기간 동안의 평가
48개월
부정맥 또는 심실 부정맥 위험 요인의 변화
기간: 48개월
임상 결과 발생률을 통해 평가된 건강 상태 변화 평가
48개월
심장 리듬 및 심박수 모니터링 측정
기간: 48개월
추적 기간 동안의 변화 평가
48개월
심장 생체 표지자 및 혈액 단백체학
기간: 48개월
추적 관찰 기간 동안의 변화 평가
48개월
환자 보고 결과 및 삶의 질 측정 항목 평가
기간: 48개월
검증된 설문지를 사용하여 환자 보고 결과와 삶의 질 측정을 평가하십시오.
48개월
건강 상태 변화 평가
기간: 48개월
임상 결과 발생률에 의해 평가된 건강 상태 변화 평가
48개월
무사건 생존율
기간: 48개월
추적 관찰 기간 동안의 평가
48개월
Anti-AAV9 역가
기간: 48개월
시간 경과에 따른 항체 검사 결과 변화
48개월
BAG3 단백질의 조직 발현과 확장형 심근병증 특징
기간: 48개월
단백질 발현 및 조직병리학적 특징의 변화
48개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2032년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2033년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2026년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 3월 17일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2026년 3월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 3월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 3월 17일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • RP-NI-A701-0146

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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