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BAG3-DCM Natural History Study

17. März 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Eine Beobachtungsstudie von Patienten mit dilatativer Kardiomyopathie (DCM) im Zusammenhang mit pathogenen BAG3-Varianten

Das Ziel dieser internationalen Beobachtungsstudie ist es, mehr über die natürliche Geschichte der dilatativen Kardiomyopathie (DCM) zu erfahren, die durch pathogene BAG3-Varianten bei erwachsenen Patienten ≥18 Jahren verursacht wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Beobachtungsstudie mit retrospektiver und prospektiver Datenerhebung. Die Studie ist darauf ausgelegt, die natürliche Krankheitsgeschichte von BAG3-DCM einschließlich der Anzeichen und Symptome, wichtiger klinischer Ereignisse und der Auswirkungen der Krankheit auf die Lebensqualität unter der aktuellen Standardbehandlung zu beschreiben. Ein hybrider Ansatz (retrospektive und prospektive Datenerhebung) wird verwendet, um robuste und longitudinale Daten zu generieren.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Patienten ab 18 Jahren (zum Zeitpunkt der Einwilligung) mit bestätigter dilatativer Kardiomyopathie (DCM) aufgrund pathogener BAG3-Varianten, die aus einer Reihe geeigneter Versorgungseinrichtungen rekrutiert wurden.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Probanden sind nur dann für die Aufnahme in die Studie berechtigt, wenn alle folgenden Kriterien zutreffen:

Allgemein:

  1. Erwachsene Patienten ab 18 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligungserklärung (d.h. Unterschrift des ICF).
  2. In der Lage und bereit, eine unterschriebene Einwilligungserklärung abzugeben, die die Einhaltung der im ICF und Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen beinhaltet.
  3. Diagnose von DCM, definiert durch leichte bis mittelschwere systolische Dysfunktion, durchgeführt innerhalb von 12 Monaten nach Einschluss und bestätigt durch den Hauptprüfer, dass die DCM überwiegend nicht-ischämisch ist.
  4. Dokumentation einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante in BAG3 durch ein CLIA-zertifiziertes oder gleichwertiges genetisches Testlabor.
  5. NYHA-Klasse I-III

Wichtige Ausschlusskriterien:

Alle Kohorten:

1. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Untersuchung, die die Verwendung eines Prüfpräparats für irgendeinen Zustand zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Studie beinhaltet, was die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen könnte. 2. Vorherige Behandlung mit Gentherapie. 3. Gentests zeigen, dass die Arrhythmie oder Kardiomyopathie des Patienten möglicherweise mit einer anderen genetischen Ätiologie als der BAG3-Variante zusammenhängt.

4. NYHA-Klasse IV HF. 5. Vorhandensein oder Erfordernis von MCS oder vorhergesagter Bedarf für MCS oder Herztransplantation innerhalb von 6 Monaten vor der Aufnahme.

6. Frühere Herztransplantation. 7. Bekannte Infektion mit dem Humanen Immundefizienz-Virus (HIV). 8. Unwilligkeit, die Studienverfahren einschließlich der Nachbeobachtung gemäß diesem Protokoll einzuhalten, oder Unwilligkeit, vollständig mit dem Prüfer zusammenzuarbeiten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Prospektive Kohorte und retrospektiv (nicht-interventionell)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Struktur und Funktion des Herzens
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung der kardiovaskulären Gesundheit anhand von kardialen Biomarkern und des Auftretens klinischer Ergebnisse im Zusammenhang mit dem kardiovaskulären System.
48 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
NYHA-Klassifikation
Zeitfenster: 48 Monate
Evaluation über die Dauer der Nachbeobachtung
48 Monate
Änderung der Arrhythmien oder Risikofaktor für ventrikuläre Arrhythmien
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung von Veränderungen des Gesundheitszustands anhand des Auftretens klinischer Ergebnisse
48 Monate
Herzrhythmus- und Herzfrequenzüberwachungsmaßnahmen
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung der Veränderung über die Dauer der Nachbeobachtung
48 Monate
Kardiale Biomarker und Blutproteomik
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung der Veränderung über die Dauer der Nachbeobachtung
48 Monate
Erheben Sie patientenberichtete Endpunkte und Lebensqualitätsmaße
Zeitfenster: 48 Monate
Erheben Sie patientenberichtete Endpunkte und Lebensqualitätsmaße mittels validierter Fragebögen.
48 Monate
Bewerten Sie Veränderungen im Gesundheitszustand
Zeitfenster: 48 Monate
Bewerten Sie Veränderungen im Gesundheitszustand anhand des Auftretens klinischer Ergebnisse
48 Monate
ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung über die Dauer der Nachbeobachtung
48 Monate
Anti-AAV9-Titer
Zeitfenster: 48 Monate
Änderung der Antikörperassay-Befunde im Zeitverlauf
48 Monate
Gewebeexpression von BAG3-Protein und DCM-Merkmale
Zeitfenster: 48 Monate
Veränderung der Proteinexpression und histopathologischen Merkmale
48 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RP-NI-A701-0146

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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