Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BAG3-DCM naturlig historiestudie

17. mars 2026 oppdatert av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

En observasjonsstudie av pasienter med dilatert kardiomyopati (DCM) assosiert med patogene BAG3-variantar

Målet med denne internasjonale observasjonsstudien er å lære om den naturlige historien til Dilatert Kardiomyopati (DCM) som oppstår fra patogene BAG3-variantene hos voksne pasienter ≥18 år.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjonsstudie med både retrospektiv og prospektiv datainnsamling. Studien er utformet for å beskrive den naturlige historien til BAG3-DCM, inkludert tegn og symptomer, viktige kliniske hendelser og sykdommens innvirkning på livskvaliteten slik den håndteres med dagens standardbehandling. En hybridtilnærming (retrospektiv og prospektiv datainnsamling) brukes for å generere robuste og longitudinelle data.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne pasienter 18 år og over (på tidspunktet for samtykke) med bekreftet dilatert kardiomyopati (DCM) som skyldes patogene BAG3-variantar, rekruttert frå eit utval av aktuelle omsorgsinnstillingar.

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

Personer er kvalifisert for inkludering i studien bare hvis alle følgende kriterier gjelder:

Generelt:

  1. Voksne pasienter 18 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke (dvs. signering av ICF).
  2. I stand til og villig til å gi signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene oppført i ICF og protokoll.
  3. Diagnose DCM som definert av mild til moderat systolisk dysfunksjon utført innen 12 måneder etter inkludering og bekreftet av hovedforskeren at DCM hovedsakelig er ikke-iskemisk.
  4. Dokumentasjon av en patogen eller sannsynlig patogen variant i BAG3 fra et CLIA-sertifisert eller tilsvarende genetisk testlaboratorium.
  5. NYHA klasse I-III

Viktige eksklusjonskriterier:

Alle kohorter:

1. Samtidig inkludering i en annen klinisk undersøkelse som involverer bruk av et undersøkelsesmiddel for en hvilken som helst tilstand på tidspunktet for inkludering i denne studien som kan forvirre tolkningen av denne studieens resultater 2. Tidligere behandling med genterapi 2. Genetisk testing indikerer at pasientens arytmi eller kardiomyopati kan være relatert til en annen genetisk etiologi enn BAG3-variant.

4. NYHA klasse IV HF. 5. Tilstedeværelse eller behov for MCS eller forventet behov for MCS eller hjertetransplantasjon innen 6 måneder før inkludering.

6. Tidligere hjertetransplantasjon. 7. Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV). 8. Uvilje til å følge studiens prosedyrer, inkludert oppfølging som spesifisert av denne protokollen, eller uvilje til å samarbeide fullt ut med forskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Prospektiv kohort og retrospektiv (ikke-intervensjonell)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kardiell struktur og funksjon
Tidsramme: 48 måneder
Evaluere kardiovaskulær helse som vurdert gjennom hjertebiomarkører og forekomsten av kliniske utfall relatert til kardiovaskulærsystemet.
48 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
NYHA-klassifisering
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering over oppfølgingsperioden
48 måneder
Endring i arytmier eller risikofaktor for ventrikulær arytmi
Tidsramme: 48 måneder
Vurdere endringer i helsetilstand som vurdert gjennom forekomst av kliniske utfall
48 måneder
Hjerterytme- og pulsmonitorering
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering av endring over oppfølgingsperiodens varighet
48 måneder
Kardiologiske biomarkører og blodproteomikk
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering av endring over oppfølgingstidens varighet
48 måneder
Evaluer pasientrapporterte utfall og livskvalitetsmål
Tidsramme: 48 måneder
Evaluer pasientrapporterte resultater og livskvalitetsmål ved hjelp av validerte spørreskjemaer.
48 måneder
Evaluer endringer i helsetilstand
Tidsramme: 48 måneder
Evaluer endringer i helsetilstand vurdert ut fra forekomst av kliniske utfall
48 måneder
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering over oppfølgingstiden
48 måneder
Anti-AAV9-titer
Tidsramme: 48 måneder
Endring i antistoffassay-funn over tid
48 måneder
Vevsekspresjon av BAG3-proteinet og DCM-egenskaper
Tidsramme: 48 måneder
Endring i proteinuttrykk og histopatologiske kjennetegn
48 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2032

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
20. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. mars 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • RP-NI-A701-0146

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger