- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00404560
Detectie en karakterisering van infecties en vatbaarheid voor infecties
Screeningsprotocol voor detectie en karakterisering van infecties en vatbaarheid voor infecties
Deze screeningstudie zal de oorzaken onderzoeken van immuunstoornissen die de witte bloedcellen aantasten, die zich verdedigen tegen infecties, en zal proberen om betere middelen te ontwikkelen voor de diagnose en behandeling van deze immuunstoornissen. Dit is een screeningonderzoek met 2 bezoeken en patiënten van wie is vastgesteld dat ze geïnteresseerd zijn in aanvullende onderzoeken of behandelingen, zullen worden gevraagd toestemming te geven voor deelname aan een geschikt vervolgonderzoek van de NIH. Deze studie dekt niet de kosten van het eerste bezoek aan NIH voor reis of verblijf, maar dekt wel het volgende bezoek als dat er is. Een financiële beoordeling kan bepalen of de patiënt in aanmerking komt voor financiële hulp. Deze studie neemt geen kinderen onder de 2 jaar op.
Patiënten waarvan bekend is of vermoed wordt dat ze vatbaarder zijn voor infecties en hun bloedverwanten kunnen in aanmerking komen voor deze studie, ter beoordeling van de hoofdonderzoeker. Patiënten en familieleden kunnen de volgende procedures ondergaan:
- Persoonlijke en familiale medische geschiedenis.
- Lichamelijk onderzoek en bloed- en urineonderzoek.
- Studies van de ademhalingsfunctie (longfunctietesten)
- Tandheelkundig onderzoek.
- Oogonderzoek.
- Genetische test
- Opgeslagen monsters voor toekomstige analyse
- Microscopisch onderzoek van speeksel, wonddrainage of om medische redenen verwijderd weefsel voor cel-, hormoon- of DNA-onderzoek.
Bovendien zullen patiënten worden gevraagd toestemming te krijgen voor onderzoekers om voorafgaand aan het eerste bezoek hun medische dossiers, eerdere testresultaten of radiografische onderzoeken op te vragen. Patiënten zullen worden gevraagd beeldvormende onderzoeken te ondergaan, zoals een thoraxfoto, CT-scan of MRI-scan.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Steven M Holland, M.D.
- Telefoonnummer: (301) 402-7684
- E-mail: sholland@mail.nih.gov
Studie Contact Back-up
- Naam: Carla D Williams, R.N.
- Telefoonnummer: (301) 443-9460
- E-mail: carla.williams@nih.gov
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- Werving
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contact:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Telefoonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
PATIËNTEN:
- Patiënten waarvan bekend is of vermoed wordt dat ze vatbaar zijn voor infecties en hun gezonde bloedverwanten komen in aanmerking voor inschrijving.
- Deelnemers moeten ouder zijn dan 1 maand. Er zal geen limiet zijn wat betreft geslacht, ras of handicap.
- Patiënten moeten een primaire arts hebben buiten de NIH en kunnen worden verplicht om een brief van hun arts in te dienen waarin hun relevante gezondheidsgeschiedenis wordt gedocumenteerd.
- De deelnemer of de voogd van de deelnemer zal bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven na eerste advies door klinisch personeel. Afzonderlijke toestemmingsformulieren voor alle interventieprocedures zullen worden verkregen na uitleg van de specifieke procedure.
- Patiënten en familieleden moeten akkoord gaan met het bewaren van bloed en weefsel voor toekomstig onderzoek naar het immuunsysteem en/of andere medische aandoeningen.
- Patiënten en familieleden kunnen tegelijkertijd worden ingeschreven voor andere protocollen, zolang de hoofdonderzoeker hiervan op de hoogte wordt gesteld.
- De patiënt moet op dit protocol zijn ingeschreven om familieleden te laten inschrijven.
De patiënt- en patiëntrelatieve cohorten omvatten de volgende speciale populaties:
- Kinderen: Kinderen zijn in deze studie opgenomen omdat immuundefecten zich in de vroege kinderjaren kunnen voordoen, en een vroege diagnose of karakterisering kan de proefpersonen ten goede komen. Kinderen die niet voldoen aan de leeftijds- en gewichtscriteria voor zorg in het Klinisch Centrum, mogen alleen een monsterafname krijgen.
- Volwassenen met een wilsbeperking: Patiënten en familieleden van patiënten kunnen voor zichzelf geïnformeerde toestemming geven of, als ze niet in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven, zal het onderzoeksteam toestemming krijgen van de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger. Patiënten met onderliggende immuunstoornissen, auto-immuunverschijnselen of ernstige infecties kunnen soms delirium, encefalopathie of coma vertonen en kunnen daarom geen geïnformeerde toestemming geven. Het uitsluiten van patiënten die geen toestemming kunnen geven, kan een negatieve invloed hebben op de toegang van patiënten tot medische therapie bij de NIH en op de rekrutering voor onderzoek. Het uitsluiten van patiënten die geen toestemming kunnen geven, zou ons in wezen ook verbieden om patiënten te evalueren die een hoger risico lopen op nadelige gevolgen en daarom ons begrip van ziekte vertekenen. Evenzo kunnen ingeschreven proefpersonen die de mogelijkheid verliezen om doorlopende toestemming te geven tijdens studiedeelname, doorgaan met de studie. De risico's en voordelen van deelname voor proefpersonen die niet in staat zijn om toestemming te geven, moeten identiek zijn aan die beschreven voor minder kwetsbare patiënten.
UITSLUITINGSCRITERIA:
- Een goed begrepen verworven afwijking die leidt tot infectiegevoeligheid, zoals HIV, cytotoxische chemotherapie of actieve maligniteit, kan een adequate verklaring zijn voor de infectiediathese. Dit kan reden zijn voor uitsluiting indien, naar de mening van de onderzoekers, de aanwezigheid van een dergelijk ziekteproces de evaluatie significant belemmert (van toepassing op patiënten en hun bloedverwanten).
- Ernstige of ongebruikelijke infecties of ziektebeelden vereisen vaak zeer gespecialiseerde teams en instellingen. Sommige doorverwezen gevallen kunnen niet op de juiste manier worden behandeld bij de NIH en kunnen niet in aanmerking komen voor toelating, zoals bepaald door de hoofdonderzoeker.
- Zwangerschap
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
---|
gezonde bloedverwanten
familieleden die niet ziek zijn met een bekend of vermoed infectiegevoeligheidssyndroom
|
Patiënten
patiënten die een infectie of vatbaarheid voor infecties hebben of vermoed worden om dergelijke aandoeningen verder te karakteriseren
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
bepaling van een discrete diagnose van een infecterend agens, een onderliggende vatbaarheidskenmerk of beide.
Tijdsspanne: bij diagnose of na het tweede bezoek
|
patiënten bij wie is vastgesteld dat ze een diagnose of syndroom hebben waarvoor verder onderzoek bij de NIH nodig is, zal worden gevraagd toestemming te geven voor deelname aan een geschikt onderzoek voor verdere diagnose en/of behandeling
|
bij diagnose of na het tweede bezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Steven M Holland, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Chien WW, Leiding JW, Hsu AP, Zalewski C, King K, Holland SM, Brewer C. Auditory and vestibular phenotypes associated with GATA3 mutation. Otol Neurotol. 2014 Apr;35(4):577-81. doi: 10.1097/MAO.0000000000000238.
- Saijo T, Chen J, Chen SC, Rosen LB, Yi J, Sorrell TC, Bennett JE, Holland SM, Browne SK, Kwon-Chung KJ. Anti-granulocyte-macrophage colony-stimulating factor autoantibodies are a risk factor for central nervous system infection by Cryptococcus gattii in otherwise immunocompetent patients. mBio. 2014 Mar 18;5(2):e00912-14. doi: 10.1128/mBio.00912-14.
- Spinner MA, Sanchez LA, Hsu AP, Shaw PA, Zerbe CS, Calvo KR, Arthur DC, Gu W, Gould CM, Brewer CC, Cowen EW, Freeman AF, Olivier KN, Uzel G, Zelazny AM, Daub JR, Spalding CD, Claypool RJ, Giri NK, Alter BP, Mace EM, Orange JS, Cuellar-Rodriguez J, Hickstein DD, Holland SM. GATA2 deficiency: a protean disorder of hematopoiesis, lymphatics, and immunity. Blood. 2014 Feb 6;123(6):809-21. doi: 10.1182/blood-2013-07-515528. Epub 2013 Nov 13.
- West RR, Hsu AP, Holland SM, Cuellar-Rodriguez J, Hickstein DD. Acquired ASXL1 mutations are common in patients with inherited GATA2 mutations and correlate with myeloid transformation. Haematologica. 2014 Feb;99(2):276-81. doi: 10.3324/haematol.2013.090217. Epub 2013 Sep 27.
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 070033
- 07-I-0033
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .