- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00433862
Moleculaire veranderingen en biomarkers bij chronische myeloproliferatieve aandoeningen
30 juni 2017 bijgewerkt door: National Institutes of Health Clinical Center (CC)
De drie belangrijkste chronische myeloproliferatieve aandoeningen zijn polycythaemia vera (PV), essentiële trombocythemie (ET) en idiopathische myelofibrose (IMF).
Dit zijn klonale neoplastische ziekten die worden gekenmerkt door proliferatie van een of meer hematopoietische lijnen.
Onlangs is een mutatie van het Janus Kinase 2 (JAK2)-gen gevonden die leidt tot de vervanging van valine door fenylalanine op positie 617 van het JAK2-eiwit, JAK2 V617F, bij 76% tot 97% van de patiënten met PV, 29% tot 57%. % van de patiënten met ET en 50% van de patiënten met IMF.
Deze mutatie verleent constitutieve activiteit aan het JAK2-eiwit en lijkt een belangrijke rol te spelen in de pathobiologie van deze aandoeningen.
Niet alle patiënten met myeloproliferatieve aandoeningen hebben echter deze mutatie en het is mogelijk niet de primaire oorzaak van deze ziekten.
Het primaire doel van deze prospectieve natuurhistorische studie is het onderzoeken van de moleculaire basis van deze ziekten in groepen patiënten die JAK2 V617F hebben en in degenen die dat niet hebben.
Een tweede doel is het identificeren van biomarkers voor PV en de andere myeloproliferatieve aandoeningen die gemakkelijker te meten zijn dan JAK2 V617F.
Gedurende 3 jaar zullen ongeveer 150 patiënten met myeloproliferatieve aandoeningen worden bestudeerd.
De onderzoeken omvatten de verzameling van 40 ml tot 50 ml perifeer bloed van elke proefpersoon.
Het bloed zal worden gebruikt om de gen- en eiwitexpressie van neutrofielen, genpolymorfismen en plasma-eiwitniveaus te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Gedetailleerde beschrijving
De drie belangrijkste chronische myeloproliferatieve aandoeningen zijn polycythaemia vera (PV), essentiële trombocythemie (ET) en idiopathische myelofibrose (IMF).
Dit zijn klonale neoplastische ziekten die worden gekenmerkt door proliferatie van een of meer hematopoietische lijnen.
Onlangs is een mutatie van het Janus Kinase 2 (JAK2)-gen gevonden die leidt tot de vervanging van valine door fenylalanine op positie 617 van het JAK2-eiwit, JAK2 V617F, bij 76% tot 97% van de patiënten met PV, 29% tot 57%. % van de patiënten met ET en 50% van de patiënten met IMF.
Deze mutatie verleent constitutieve activiteit aan het JAK2-eiwit en lijkt een belangrijke rol te spelen in de pathobiologie van deze aandoeningen.
Niet alle patiënten met myeloproliferatieve aandoeningen hebben echter deze mutatie en het is mogelijk niet de primaire oorzaak van deze ziekten.
Het primaire doel van deze prospectieve natuurhistorische studie is het onderzoeken van de moleculaire basis van deze ziekten in groepen patiënten die JAK2 V617F hebben en in degenen die dat niet hebben.
Een tweede doel is het identificeren van biomarkers voor PV en de andere myeloproliferatieve aandoeningen die gemakkelijker te meten zijn dan JAK2 V617F.
Gedurende 3 jaar zullen ongeveer 150 patiënten met myeloproliferatieve aandoeningen worden bestudeerd.
De onderzoeken omvatten de verzameling van 40 ml tot 50 ml perifeer bloed van elke proefpersoon.
Het bloed zal worden gebruikt om de gen- en eiwitexpressie van neutrofielen, genpolymorfismen en plasma-eiwitniveaus te beoordelen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
8
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20422
- VA Medical Center, Washington D.C.
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
INSLUITINGSCRITERIA:
- Diagnose of vermoedelijke diagnose van PV, ET of IMF. De criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie zullen worden gebruikt voor het diagnosticeren van deze aandoening. In het kort, de criteria voor PV zijn hemoglobine groter dan 18,5 g/dl bij mannen en groter dan 16,5 g/dl bij vrouwen en splenomegalie bij palpatie bij afwezigheid van secundaire erythrocytose. Als splenomegalie afwezig is, moet de patiënt voldoen aan 2 van de volgende 4 minder belangrijke criteria: aantal bloedplaatjes groter dan 400 x 10(9)/l, aantal leukocyten groter dan 12 x 10(9)/l, mergbiopsie met trilineage toename in cellulariteit en laag serum erytropoëtinegehalte. De criteria voor EF zijn een aantal bloedplaatjes groter dan 600 x 10(9)/L zonder bekende oorzaak van reactieve trombocytose en een normaal hemoglobine. De criteria voor IMF zijn fibrose van het beenmerg en splenomegalie zonder voorafgaande PV, ET of chronische myeloïde leukemie.
- Zowel mannelijke als vrouwelijke proefpersonen zullen worden bestudeerd.
- Elke etnische groep.
- 18 jaar of ouder.
UITSLUITINGSCRITERIA:
Onderwerpen worden uitgesloten als ze een van de volgende voorwaarden hebben:
- Verhoogd aantal bloedcellen als gevolg van een andere ziekte dan chronische myeloproliferatie.
- Ken de geschiedenis van bloedarmoede (hematocriet minder dan 12,0 mg / dL).
- Zwangerschap.
- Infectie met HIV, hepatitis B of hepatitis C.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- DAMESHEK W. Some speculations on the myeloproliferative syndromes. Blood. 1951 Apr;6(4):372-5. No abstract available.
- Spivak JL. Polycythemia vera: myths, mechanisms, and management. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4272-90. doi: 10.1182/blood-2001-12-0349. Epub 2002 Aug 8. No abstract available.
- el-Kassar N, Hetet G, Briere J, Grandchamp B. Clonality analysis of hematopoiesis in essential thrombocythemia: advantages of studying T lymphocytes and platelets. Blood. 1997 Jan 1;89(1):128-34.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
6 februari 2007
Studie voltooiing
19 mei 2010
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 februari 2007
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 februari 2007
Eerst geplaatst (Schatting)
12 februari 2007
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 juli 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juni 2017
Laatst geverifieerd
19 mei 2010
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Neoplasmata
- Neoplasmata per site
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen
- Bloedplaatjesstoornissen
- Beenmergneoplasmata
- Hematologische neoplasmata
- Primaire myelofibrose
- Ziekte
- Trombocytose
- Trombocytemie, essentieel
- Myeloproliferatieve aandoeningen
- Polycytemie Vera
- Polycytemie
Andere studie-ID-nummers
- 070090
- 07-CC-0090
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Polycytemie Vera
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiDompé Farmaceutici S.p.AWervingMyelofibrose (PMF) | Post-essentiële trombocytemie Myelofibrose (ET-MF) | Post-polycythemia vera-gerelateerde myelofibrose (PV-MF)Verenigde Staten
-
PharmaEssentia Japan K.K.WervingPolycytemie Vera (PV)Japan
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidPolycytemie Vera (PV)Verenigde Staten
-
PharmaEssentia Japan K.K.Werving
-
PharmaEssentia Japan K.K.Voltooid
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.WervingFlebotomie afhankelijke polycytemie VeraVerenigde Staten, Canada, Hongarije, Verenigd Koninkrijk, Australië, Polen
-
Novartis PharmaceuticalsBeëindigdPrimaire myelofibrose | Post-polycytemie Vera | Post-essentiële trombocytopenieVerenigde Staten
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); Celgene; The Leukemia and Lymphoma SocietyIngetrokkenPrimaire myelofibrose | Polycythaemia Vera, post-polycythemische myelofibrosefaseVerenigde Staten
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterEli Lilly and Company; Incyte CorporationWervingMyelofibrose als gevolg van en na polycythaemia veraVerenigde Staten
-
CelgeneWervingPrimaire myelofibrose | Myeloproliferatieve aandoeningen | Bloedarmoede | Myelofibrose | Post-polycytemie Vera MyelofibroseFrankrijk, België, Oostenrijk, Spanje, Australië, Canada, Japan, Verenigde Staten, Korea, republiek van, Israël, Italië, China, Tsjechië, Duitsland, Griekenland, Ierland, Polen, Verenigd Koninkrijk, Roemenië, Hongkong, Hongarije, C... en meer