Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Genetische geneesmiddelenstudie van mycofenolzuur (CellCept) bij pediatrische niertransplantatiepatiënten

18 februari 2013 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Farmacogenetica van mycofenolzuur bij niertransplantatiepatiënten

Het doel van deze studie is om te bepalen hoe genen de respons op mycofenolaatmofetil (CellCept) beïnvloeden bij kinderen die een niertransplantatie hebben ondergaan. In de studie zal worden nagegaan hoe verschillen in sommige genen de bloedspiegels van mycofenolaatmofetil in de loop van de tijd bij kinderen beïnvloeden, hoe vaak bijwerkingen optreden en hoe kinderen reageren op mycofenolaatmofetil.

De resultaten kunnen leiden tot een betere dosering op basis van individuele behoeften.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Niertransplantatie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, intramuraal-poliklinisch prospectief observationeel onderzoek om te bepalen of de variabiliteit tussen patiënten in de farmacokinetiek en blootstelling van mycofenolzuur (MPA), bijwerkingen en klinische respons bij pediatrische transplantatiepatiënten (leeftijd 2-18 jaar) verband houdt met identificeerbare farmacogenetische factoren. Specifieke doelstellingen: 1.) Vaststellen of algemene polymorfe variaties in de uridinedifosfaat-glucuronosyltransferasen (UGT's) geassocieerd zijn met interindividuele variabiliteit in de farmacokinetiek en blootstelling van MPA (door het MPA-metabolisme te beïnvloeden). 2.) Vaststellen of veelvoorkomende polymorfe variaties in de uridinedifosfaatglucuronosyltransferasen (UGT's) verband houden met verschillen tussen patiënten in de incidentie van bijwerkingen (door de vorming van de acylglucuronidemetaboliet te beïnvloeden). Geregistreerde proefpersonen zullen mycofenolaatmofetil hebben gekregen als onderdeel van hun klinische zorgstandaard. Verwacht wordt dat het klinische gedeelte van de studie tot 4 uur zal duren tijdens één studiebezoek, inclusief één farmacogenetisch bloedmonster en 4 farmacokinetische bloedmonsters die tot 3 uur na de dosis zijn afgenomen. De te verzamelen veiligheidsgegevens omvatten lichamelijk onderzoek volgens de norm van zorg en veiligheidslaboratoriumtests, evenals gegevens over ongewenste voorvallen en klinische resultaten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Fase

Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Mannelijke proefpersonen en niet-zwangere vrouwelijke proefpersonen in de leeftijd van 2 tot 18 jaar die op het punt staan een niertransplantatie te ondergaan en na de transplantatie een MMF-bevattende immunosuppressieve therapie krijgen.
Een ondertekend en gedateerd Institutional Review Board (IRB) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming van ouders/voogd en een door de IRB goedgekeurd toestemmingsformulier voor kinderen, indien van toepassing.
Proefpersonen met stabiele niertransplantaten die een stabiel regime van MMF volgen (met tacrolimus en steroïden)
Kan klinisch belangrijke afwijkingen vertonen bij klinische en/of laboratoriumevaluaties, alleen als deze afwijkingen verband houden met een onderliggende aandoening zoals bepaald door de hoofdonderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

Kinderen die een behandeling met ciclosporine krijgen die een wisselwerking kunnen hebben met de entero-hepatische recycling van MPA.
Elke medische aandoening (actief of chronisch) of eerdere operatie die de farmacokinetiek van MMF kan verstoren, zoals bepaald door de hoofdonderzoeker.
Gelijktijdige medicatie die de farmacokinetiek van MMF kan verstoren, zoals vastgesteld door de hoofdonderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
De volgende uitkomstmaten zullen worden uitgevoerd tijdens het studiebezoek nadat de patiënt een steady-state dosis mycofenolaatmofetil heeft gekregen: Tijdsspanne: Dag 1	Dag 1
Medicijnmeting van MPA, MPA-G en acyl-MPA-G Tijdsspanne: Dag 1	Dag 1
Genomische DNA-extractie met behulp van standaardprocedures. Patiënten zullen gegenotypeerd worden voor het UGT2B7-, UGT1A8-, UGT1A9-polymorfisme. Tijdsspanne: Dag 1	Dag 1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Gelijktijdige medicatie en dagboek van mycofenolaatmofetil Tijdsspanne: Dag 1	Dag 1
Fysiek examen Tijdsspanne: Dag 1	Dag 1
Veiligheid Laboratoriumtesten Tijdsspanne: Dag 1	Dag 1
Dieetbewaking Tijdsspanne: Dag 1	Dag 1
Melding van ongewenste voorvallen Tijdsspanne: Dag 1	Dag 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Alexander A. Vinks, Pharm.D., Ph.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)