Uitbreidingsstudie van subcutaan humaan immunoglobuline bij patiënten met primaire immunodeficiëntie (PID)
Een multicenter uitbreidingsonderzoek naar de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van immunologisch globuline subcutaan (humaan) IgPro20 bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntie (PID)
Studie Overzicht
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Florida
-
North Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33408
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen met primaire humorale immunodeficiëntie die hebben deelgenomen aan de studie ZLB04_009CR (NCT00419341), namelijk met een diagnose van Common Variable Immunodeficiency (CVID) zoals gedefinieerd door PAGID (Pan-American Group for Immunodeficiency) en ESID (European Society for Immunodeficiency) of X- gekoppelde agammaglobulinemie (XLA) zoals gedefinieerd door PAGID en ESID
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten medisch goedgekeurde anticonceptie gebruiken en ermee instemmen deze te blijven gebruiken en moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest ondergaan
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Aanhoudende ernstige bacteriële infectie op het moment van screening
- Maligniteiten van lymfoïde cellen zoals lymfatische leukemie, non-Hodgkin-lymfoom en immunodeficiëntie met thymoom
- Hypoalbuminemie, eiwitverliezende enteropathieën en proteïnurie (gedefinieerd door totale urine-eiwitconcentratie > 0,2 g/L)
- Andere significante medische aandoeningen die het risico voor de patiënt kunnen vergroten
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden in de loop van het onderzoek
- Een positief resultaat bij screening op een van de volgende virale markers: Humaan immunodeficiëntievirus (HIV), Hepatitis C-virus (HCV) of Hepatitis B-virus (HBV)
- Concentratie aspartaataminotransferase (ASAT) of alanineaminotransferase (ALAT) > 2,5 maal de bovengrens van de normaalwaarde (UNL) bij voltooiing Bezoek aan onderzoek ZLB04_009CR (NCT00419341)
- Creatinineconcentratie > 1,5 maal UNL bij voltooiingsbezoek aan studie ZLB04_009CR (NCT00419341)
- Deelname aan een studie met een ander onderzoeksproduct dan IgPro20 binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
- Bewijs van niet-coöperatieve houding
- Elke aandoening die waarschijnlijk de evaluatie van het onderzoeksgeneesmiddel of een bevredigend verloop van de studie verstoort
- Proefpersonen die werknemers zijn op de onderzoekslocatie, familieleden of echtgenoot van de onderzoeker
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: IgPro20
De IgPro20-dosis zal dezelfde zijn als in het vorige hoofdonderzoek ZLB04_009CR (NCT00419341) wekelijks of tweemaal per week subcutaan toegediend (in het laatste geval wordt de helft van een wekelijkse dosis gebruikt)
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal ernstige bacteriële infecties op jaarbasis (intention-to-treat-populatie)
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal infecties en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen. Acute ernstige bacteriële infecties omvatten longontsteking, bacteriëmie/septicemie, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële meningitis en visceraal abces. |
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
Aantal ernstige bacteriële infecties op jaarbasis (populatie werkzaamheid per protocol)
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal infecties en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen. Acute ernstige bacteriële infecties omvatten longontsteking, bacteriëmie/septicemie, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële meningitis en visceraal abces. |
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerd percentage van elke infectie
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal infecties en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen.
|
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
Dalspiegels van totale immunoglobuline G (IgG) serumconcentraties
Tijdsspanne: Vóór infusie in week 1, 24, 48, 72 en 96
|
Gemiddelde van individuele mediane totale IgG-dalconcentratie.
|
Vóór infusie in week 1, 24, 48, 72 en 96
|
|
Aantal dagen zonder werk / school / kleuterschool / dagopvang of onvermogen om normale activiteiten uit te voeren als gevolg van infectie
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
|
Geannualiseerd aantal dagen werkloos / school / kleuterschool / dagopvang of onvermogen om normale activiteiten uit te voeren als gevolg van infectie
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal dagen zonder werk/school/kleuterschool/dagopvang of onvermogen om normale activiteiten uit te voeren als gevolg van infectie, en het totale aantal studiedagen van proefpersonen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast aan 365 dagen.
|
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
Aantal dagen ziekenhuisopname wegens infectie
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
|
Geannualiseerd aantal ziekenhuisopnames als gevolg van infectie
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal dagen ziekenhuisopname als gevolg van infectie en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen.
|
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
Gebruik van antibiotica voor profylaxe en behandeling van infecties
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Geannualiseerd aantal dagen met antibiotica voor profylaxe en behandeling van infecties.
|
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
Percentage van alle AE's op basis van verwantschap en ernst
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Het aantal bijwerkingen was het aantal bijwerkingen ten opzichte van het aantal toegediende infusies. Ten minste mogelijk gerelateerde AE's omvatten mogelijk gerelateerde AE's, waarschijnlijk gerelateerde AE's en gerelateerde AE's. Milde AE: interfereerde niet met routinematige activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren. |
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
Verwantschap en ernst van alle AE's (percentage van het totale aantal AE's)
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Ten minste mogelijk gerelateerde AE's omvatten mogelijk gerelateerde AE's, waarschijnlijk gerelateerde AE's en gerelateerde AE's. Milde AE: interfereerde niet met routinematige activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren. |
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
Aantal proefpersonen met een tijdelijk geassocieerd ongewenst voorval (AE) binnen 24 of 72 uur na een infusie
Tijdsspanne: Binnen 24 of 72 uur na elke infusie
|
Bijwerkingen werden als tijdelijk geassocieerd beschouwd als ze optraden tussen het begin van de infusie en binnen 24 of 72 uur na het einde van de infusie.
|
Binnen 24 of 72 uur na elke infusie
|
|
Snelheid van tijdelijk geassocieerde bijwerkingen binnen 24 of 72 uur na een infusie
Tijdsspanne: Binnen 24 of 72 uur na elke infusie
|
Het aantal bijwerkingen was het aantal bijwerkingen ten opzichte van het aantal toegediende infusies. Bijwerkingen werden als tijdelijk geassocieerd beschouwd als ze optraden tussen het begin van de infusie en binnen 24 of 72 uur na het einde van de infusie. |
Binnen 24 of 72 uur na elke infusie
|
|
Aantal proefpersonen dat milde, matige of ernstige lokale bijwerkingen meldt
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
Naast de standaard MedDRA System Organ Class (SOC) AE-toewijzingen, werd de categorie 'lokale reacties' gedefinieerd om de mogelijkheid te bieden voor een gecombineerde analyse van lokale reacties en omvatte bijwerkingen van oedeem op de infusieplaats, reactie op de infusieplaats, pijn op de injectieplaats huiduitslag op de injectieplaats en reactie op de injectieplaats. Milde AE: interfereerde niet met routinematige activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren. |
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 104 weken
|
|
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen van baseline tot het voltooiingsbezoek in vitale functies
Tijdsspanne: In week 1, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Vitale functies omvatten bloeddruk (systolisch en diastolisch), hartslag en lichaamstemperatuur.
|
In week 1, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
|
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen van baseline tot het voltooiingsbezoek in routinematige laboratoriumparameters
Tijdsspanne: In week 1 en voltooiing van de studie (ongeveer 104 weken)
|
Routinematige laboratoriumparameters omvatten parameters voor hematologie, bloedchemie en urineonderzoek.
|
In week 1 en voltooiing van de studie (ongeveer 104 weken)
|
|
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen van baseline tot het voltooiingsbezoek in virale veiligheidsmarkeringen
Tijdsspanne: In week 1 en voltooiing van de studie (ongeveer 104 weken)
|
Virale veiligheidsmarkers omvatten humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-1, HIV-2, hepatitis A-virus (HAV), HBV, HCV en parvovirus B19.
|
In week 1 en voltooiing van de studie (ongeveer 104 weken)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IgPro20_3001
- 1473 (Andere identificatie: CSL Behring)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .