Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Spinale afwijkingen bij neurofibromatose type 1 (NF1) (Spine)

30 april 2018 bijgewerkt door: David Viskochil, University of Utah
Het doel van deze studie is het bepalen van de incidentie en klinische geschiedenis van neurofibromatose type 1-gerelateerde spinale afwijkingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Neurofibromatose type 1 (NF1) is een veel voorkomende genetische aandoening die gepaard gaat met afwijkingen aan de wervelkolom die variëren en scoliose, neurofibromen, meningoceles en werveldefecten kunnen omvatten. Skeletafwijkingen komen voor bij meer dan een derde van de personen met de aandoening. Deze afwijkingen zijn onvoorspelbaar en de pathogenese, natuurlijke geschiedenis en klinische uitkomst blijven relatief onduidelijk.

Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de incidentie en klinische geschiedenis van NF1-gerelateerde spinale afwijkingen bij kinderen met NF1, over een periode van 3 jaar.

In de studie zullen onderzoekers kinderen tussen 6 en 9 jaar inschrijven bij wie de diagnose NF1 is gesteld om te kijken naar veranderingen in de wervelkolom. Deelnemers aan het onderzoek worden jaarlijks gevolgd voor in totaal 4 evaluaties. Evaluaties kunnen botscans, röntgenfoto's van de wervelkolom, magnetische resonantie beeldvorming (MRI), computertomografie (CT) scans en urinemonsters omvatten.

Informatie verkregen uit deze studie kan leiden tot een beter begrip van de oorzaken van botziekte bij NF1 en tot een betere behandeling.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

112

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University Health Care, 50 North Medical Drive

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 9 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Het cohort wordt geworven vanuit een eerstelijnskliniek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van NF1
  • Leeftijd ouder dan 6 jaar op het moment van inschrijving
  • Leeftijd jonger dan 9 jaar en 1 dag op het moment van inschrijving
  • Tanner Stage niet groter dan 1

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaand chirurgisch herstel van de wervelkolom
  • Curve met kort segment (4-6 wervels) met een Cobb-hoek van 45° of meer
  • Hormoonvervangingstherapie
  • Chronisch gebruik van steroïden
  • Tibiale pseudoartrose
  • Andere chronische medische problemen waarvan bekend is dat ze botgezondheid beïnvloeden (d.w.z. diabetes mellitus, hersenverlamming, enz.)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Neurofibromatose type 1
Kinderen met neurofibromatose type 1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Scoliose en zijn progressie
Tijdsspanne: 4 jaar
4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verschillen in andere botgezondheidsvariabelen zoals gemeten door thoracale MRI's, Dexa (röntgenfoto's die de botdichtheid meten), pQCT (een dwarsdoorsnede van het scheenbeen), urine-analyse en scoli-series (röntgenfoto's om scoliose op te sporen).
Tijdsspanne: 4 jaar
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Utah

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Viskochil, MD, PhD, Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, University of Utah

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 februari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

13 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15464
  • R01NS050509 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neurofibromatose type 1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren