- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00880789
Veiligheid, toxiciteit en MTD van één intraveneuze IV-injectie van donor-CTL's specifiek voor CMV en adenovirus (ACT-CAT)
Adoptieve overdracht van T-cellen uit navelstrengbloed om CMV- en adenovirusinfecties na transplantatie te voorkomen en te behandelen
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
We zijn van plan om op een speciale manier T-cellen uit het navelstrengbloed te kweken in het laboratorium, om te kijken of ze kunnen helpen bij het voorkomen of behandelen van infecties bij transplantatiepatiënten met deze virussen. Deze therapie met speciaal getrainde T-cellen (CTL's genaamd) is werkzaam geweest tegen deze virussen wanneer de cellen zijn gemaakt van donorbloed en worden gegeven aan patiënten die beenmerg- of bloedstamceltransplantaties ondergaan. We willen uitzoeken of we CTL's kunnen gebruiken die we maken van navelstrengbloed om virale infecties te voorkomen of te behandelen wanneer de immuniteit van de patiënt zwak is na ontvangst van de navelstrengbloedtransplantatie. Deze cellen worden "CMV/AdV-specifieke CTL's" genoemd omdat ze deze twee virussen kunnen aanvallen.
De arts heeft al een navelstrengbloedeenheid gevonden die geschikt is voor de transplantatie van de patiënt. Als de patiënt instemt met dit onderzoek, nemen we vóór de transplantatie 5-10 ml (1-2 theelepels) van deze navelstrengbloedeenheid. We nemen alleen zoveel navelstrengbloed af als beschikbaar is in een speciaal ingevroren kleine fractie van de navelstrengbloedeenheid.
Dit navelstrengbloed gaan we gebruiken om T-cellen in het lab te laten groeien. Uit dit bloed zullen we eerst een speciaal type cellen laten groeien, dendritische cellen genaamd, en we zullen een speciaal geproduceerd humaan virus (adenovirus) dat het CMVpp65-gen in deze dendritische cellen brengt. De dendritische cellen worden bestraald zodat ze niet kunnen groeien en worden vervolgens gebruikt om de T-cellen te stimuleren. Deze stimulatie zal de T-cellen trainen om cellen met CMV en adenovirus op hun oppervlak te doden.
We zullen dan grote aantallen van deze AdV/CMV-specifieke CTL's laten groeien door meer stimulatie met EBV-geïnfecteerde B-cellen (die we zullen maken van het navelstrengbloed door ze in het laboratorium te infecteren met EBV). We zullen ook het speciale virus in deze B-cellen stoppen zodat ook zij AdV/CMV hebben. Nogmaals, deze B-cellen zullen worden behandeld met straling zodat ze niet kunnen groeien. Zodra we genoeg T-cellen hebben gemaakt, zullen we ze testen om er zeker van te zijn dat ze cellen doden die zijn geïnfecteerd met Adenovirus en CMV. Om er zeker van te zijn dat deze cellen het eigen gezonde weefsel van de patiënt niet aantasten, testen we deze cellen tegen enkele van de bloedcellen die we in het laboratorium gaan kweken. Deze worden gebruikt om te controleren of de AdV/CMV CTL ze kan aanvallen. Als alternatief kunnen we bloed afnemen van een familielid in de eerste graad of een klein stukje huid van de patiënt nemen om huidcellen te laten groeien, wat ook kan worden gebruikt om te controleren of AdV/CMV CTL hen kan aanvallen. De huidbiopsie kan tegelijkertijd met een andere procedure worden uitgevoerd, zoals een beenmergbiopsie.
De AdV/CMV CTL-cellen van de navelstrengdonor worden ontdooid en gedurende een periode van maximaal 10 minuten in de IV-lijn geïnjecteerd. Patiënten kunnen premedicatie krijgen met Benadryl en Tylenol. Als de patiënt ermee instemt en als hij/zij goed genoeg is, zal één dosis CTL worden gegeven op of na dag 30 na de transplantatie. Als de patiënt geen AdV/CMV-infectie heeft, zullen we hem tijdens dit onderzoek geen antivirale medicatie toedienen, maar zullen we de patiënt nauwlettend volgen om te controleren op AdV/CMV-infectie. Als de patiënt vóór de CTL-infusie een AdV/CMV-infectie heeft, kunnen ze tijdens dit onderzoek ook worden behandeld met antivirale medicatie. We zullen de patiënten nauwlettend volgen op AdV/CMV-infectie door bloed en mogelijk urine en ontlasting te verzamelen en ze te testen op AdV/CMV.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
INSLUITINGSCRITERIA:
Opnamecriteria op het moment van aanbesteding:
- Patiënt met kwaadaardige of niet-kwaadaardige ziekten die in aanmerking komen voor transplantatie.
- Patiënten moeten een enkele CB-eenheid hebben die overeenkomt met de patiënt op 4, 5 of 6/6 HLA klasse I (serologische) en II (moleculaire) antigenen. De eenheid moet worden gecryopreserveerd in twee fracties, met een minimum van 2,5 x 10^7 totale cellen met kern per kg vóór ontdooien in de fractie die zal worden gebruikt voor de primaire transplantatie. De resterende fractie zal worden gebruikt om de CTL's te genereren die op dag 30 of daarna moeten worden gegeven, zoals hieronder beschreven.
Inclusiecriteria op het moment van CTL-infusie:
- Ontvangers van een enkele navelstrengbloedeenheid gefractioneerd in 2 fracties (d.w.z. van een HLA-gematchte of niet-overeenkomende niet-verwante donor) transplantatie met risico op of met CMV/adenovirale ziekte of reactivering.
- Lansky/Karnofsky scoort 60 of hoger
- Absoluut aantal neutrofielen (ANC) groter dan 500/ul.
- Geen bewijs van GVHD> Graad II op het moment van inschrijving.
- Levensverwachting > 30 dagen
- Afwezigheid van ernstige nierziekte (creatinine > x 3 normaal voor leeftijd)
- Afwezigheid van ernstige leverziekte. Direct bilirubine moet lager zijn dan 3 mg/dl en ASAT lager dan 5x de bovengrens van normaal
- De patiënt moet ten minste 30 dagen na de transplantatie zijn om in aanmerking te komen voor CTL
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming en/of ondertekende instemmingsregel van patiënt, ouder of voogd.
- Patiënt niet op Fi02 van >60%
UITSLUITINGSCRITERIA:
Uitsluitingscriteria op het moment van aanschaf:
- Zwanger of borstvoeding gevend
- Patiënten met actieve ziekte van het centrale zenuwstelsel
- Patiënten met prestatiestatus Karnofsky <70%
- Patiënten met graad 3 of 4 of primaire myelofibrose
- Patiënten met geschikte verwante donoren
Uitsluitingscriteria op het moment van CTL-infusie:
- Zwanger of borstvoeding gevend
- Steroïden niet kunnen afbouwen tot 0,5 mg/kg/dag of minder prednison.
- Patiënten met andere ongecontroleerde infecties (behalve CMV en/of adenovirus en/of EBVemia bij afwezigheid van PTLD). Voor bacteriële infecties moeten patiënten een definitieve behandeling krijgen en gedurende 72 uur voorafgaand aan inschrijving geen tekenen van voortschrijdende infectie vertonen. Voor schimmelinfecties moeten patiënten definitieve systemische antischimmeltherapie krijgen en gedurende 1 week voorafgaand aan inschrijving geen tekenen van voortschrijdende infectie vertonen. Voortschrijdende infectie wordt gedefinieerd als hemodynamische instabiliteit die toe te schrijven is aan sepsis of nieuwe symptomen, verergering van fysieke tekenen of radiografische bevindingen die toe te schrijven zijn aan infectie. Aanhoudende koorts zonder andere tekenen of symptomen wordt niet geïnterpreteerd als voortschrijdende infectie.
- Patiënten met minder dan 50% donorchimerisme in perifeer bloed of beenmerg of patiënten met terugval van de oorspronkelijke ziekte.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Dosisniveau één: 5x10^6/m2
CTL-dosis gegeven vanaf dag +30 na SCT (stamceltransplantatie).
Voor de proef worden twee patiënten in elk cohort toegewezen en gedurende 30 dagen na IV-injectie van getransduceerde T-cellen gevolgd voor evaluatie van DLT's.
Elke groep telt maximaal 18 patiënten.
De uiteindelijke MTD zal de dosis zijn die waarschijnlijk het dichtst bij de beoogde toxiciteit ligt op deze eindpunten.
De proef gaat door totdat minimaal 12 patiënten zijn behandeld.
De proef stopt wanneer het maximum aantal van 18 patiënten is behandeld, of wanneer zes patiënten zijn behandeld bij de huidige MTD.
We verwachten daarom tussen de 12 en 18 patiënten in deze studie op te nemen.
|
CTL-dosis gegeven vanaf dag +30 na SCT (stamceltransplantatie).
Voor de proef worden twee patiënten in elk cohort toegewezen en gedurende 30 dagen na IV-injectie van getransduceerde T-cellen gevolgd voor evaluatie van DLT's.
Elke groep telt maximaal 18 patiënten.
De uiteindelijke MTD zal de dosis zijn die waarschijnlijk het dichtst bij de beoogde toxiciteit ligt op deze eindpunten.
De proef gaat door totdat minimaal 12 patiënten zijn behandeld.
De proef stopt wanneer het maximum aantal van 18 patiënten is behandeld, of wanneer zes patiënten zijn behandeld bij de huidige MTD.
We verwachten daarom tussen de 12 en 18 patiënten in deze studie op te nemen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de veiligheid, toxiciteit en MTD te bepalen van één intraveneuze injectie van van een donor afkomstige cytotoxische T-lymfocyten (CTL's) die specifiek zijn voor CMV en adenovirus, gegeven aan patiënten met of risico lopen op CMV en adenovirusziekte na navelstrengbloedtransplantatie
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de haalbaarheid te evalueren van het genereren van een voldoende aantal van navelstrengbloed afgeleide cytotoxische T-lymfocyten (CTL's) specifiek voor CMV en Adenovirus
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Om de impact van deze CTL's op adenovirus-specifieke T-lymfocyten immuunreconstitutie te evalueren.
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Evalueren van het herstel van virusspecifieke immuniteit na CTL-infusie en de correlatie ervan met virale klaring en/of bescherming tegen virale infectie/ziekte.
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Caridad A. Martinez, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 23668-ACT CAT
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .