Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoeksstudie bij gezonde vrijwilligers van patiënten met fanconi-anemie, myeloproliferatieve aandoeningen of myeloom

30 juni 2022 bijgewerkt door: Laura Newell, OHSU Knight Cancer Institute

Ontregeling van hematopoëse bij Fanconi-anemie

RATIONALE: Analyse van weefsel- en bloedmonsters van gezonde vrijwilligers of patiënten met Fanconi-anemie, myelodysplasie, myeloproliferatieve aandoeningen of myeloom in het laboratorium kan artsen helpen meer te leren over de oorzaken van bloedkanker.

DOEL: Het doel van deze studie is om in het laboratorium bloed- en beenmergcellen te analyseren van gezonde vrijwilligers of patiënten met Fanconi-anemie, myeloproliferatieve aandoeningen of myeloom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Identificeer de specifieke moleculaire functie van de Fanconi-anemie (FA) die genproducten complementeert in hematopoietische voorlopercellen van patiënten en normale vrijwilligers.
Identificeer functionele defecten in hematopoietische stromale cellen, inclusief macrofagen, van patiënten met FA en geselecteerde bloedkankers, evenals normale vrijwilligers.

OVERZICHT: Mononucleaire leukocyten uit perifeer bloed, huidfibroblasten en mergfibroblasten worden verzameld voor analyse van verlies van functie en functiewinst gerelateerd aan het Fanconi-anemie-complementerende gen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

213

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
    - Knight Cancer Institute at Oregon Health and Science University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 55 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Het Centrum voor Hematologische Maligniteiten, het Knight Cancer Institute in OHSU en de beenmergfalenkliniek in het Doernbecher Children's Hospital in OHSU zullen centra voor rekrutering zijn.

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

Voldoet aan 1 van de volgende criteria:
- Diagnose van een van de volgende:
  - Fanconi's bloedarmoede waarvoor beenmergbiopsie nodig is als onderdeel van de standaardzorg (volwassenen en kinderen)
  - Myeloproliferatieve aandoening of myeloom (volwassenen)
- Gezonde vrijwilliger, die voldoet aan 1 van de volgende criteria:
  - Ouder dan 18 jaar
  - Beenmergtransplantatiedonor (kinderen)

PATIËNTKENMERKEN:

Hemoglobine > 13 g/dL
Witte bloedcellen (WBC) > 4.000/mm³
Aantal bloedplaatjes > 150.000/mm³
Geen klinische tekenen of symptomen van acute of subacute infecties (viraal, bacterieel of schimmel)
Geen bekende bloedafwijking (gezonde vrijwilligers)
Geen allergieën voor lidocaïne of xylocaïne

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

Niet gespecificeerd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Functieverliesanalyses Tijdsspanne: Duur van de studie	Duur van de studie
Eiwitten die binden aan Fanconi-anemie, genproduct van complementatiegroep C (FACC) door affiniteitschromatografie van nucleaire en hele cellysaten van normale cellen Tijdsspanne: Duur van de studie	Duur van de studie
Screening van eiwitten die binden aan het FACC-genproduct met behulp van monoklonale antilichamen die specifiek zijn voor signaaltransductie en celcycluseiwitten Tijdsspanne: Duur van de studie	Duur van de studie
Microsequencing van unieke eiwitten Tijdsspanne: Duur van de studie	Duur van de studie
Locatie van specifiek stroomafwaarts blokpunt opgelegd door antisense-moleculen met behulp van antilichamen die specifiek zijn voor signaaltransductie, celcyclus of reparatie-eiwitten voor het FACC-eiwit Tijdsspanne: Duur van de studie	Duur van de studie
Bevestiging dat de geïdentificeerde blokkades worden gerecapituleerd in voorlopercellen uit perifeer bloed Tijdsspanne: Duur van de studie	Duur van de studie
Identificatie van functionele defecten in Fanconi-anemie hematopoëtische stromale cellen Tijdsspanne: Duur van de studie	Duur van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

OHSU Knight Cancer Institute

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Laura Newell, MD, OHSU Knight Cancer Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 1975

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

23 augustus 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

23 augustus 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 mei 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria