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Estudio de investigación en voluntarios sanos de pacientes con anemia de Fanconi, trastornos mieloproliferativos o mieloma

30 de junio de 2022 actualizado por: Laura Newell, OHSU Knight Cancer Institute

Desregulación de la hematopoyesis en la anemia de Fanconi

FUNDAMENTO: El análisis de muestras de tejido y sangre de voluntarios sanos o pacientes con anemia de Fanconi, mielodisplasia, trastornos mieloproliferativos o mieloma en el laboratorio puede ayudar a los médicos a obtener más información sobre las causas de los cánceres de la sangre.

PROPÓSITO: El propósito de este estudio es analizar en el laboratorio células sanguíneas y de médula ósea de voluntarios sanos o pacientes con anemia de Fanconi, trastornos mieloproliferativos o mieloma.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS:

  • Identificar la función molecular específica de los productos génicos complementarios de la anemia de Fanconi (FA) en células progenitoras hematopoyéticas de pacientes y voluntarios normales.
  • Identifique los defectos funcionales en las células del estroma hematopoyético, incluidos los macrófagos, de pacientes con AF y cánceres de la sangre seleccionados, así como de voluntarios normales.

ESQUEMA: Los leucocitos mononucleares de sangre periférica, los fibroblastos de la piel y los fibroblastos de la médula se recolectan para el análisis de pérdida de función y ganancia de función relacionados con el gen complementario de la anemia de Fanconi.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

213

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Knight Cancer Institute at Oregon Health and Science University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 55 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

El Center for Hematologic Malignances, el Knight Cancer Institute en OHSU y la Clínica de Insuficiencia de la Médula Ósea en el Doernbecher Children's Hospital en OHSU serán centros de reclutamiento.

Descripción

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

  • Cumple con 1 de los siguientes criterios:

    • Diagnóstico de uno de los siguientes:

      • Anemia de Fanconi que requiere biopsia de médula ósea como parte de la atención estándar (adultos y niños)
      • Trastorno mieloproliferativo o mieloma (adultos)

    • Voluntario sano, que cumple con 1 de los siguientes criterios:

      • Mayores de 18 años
      • Donante de trasplante de médula ósea (niños)

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

  • Hemoglobina > 13 g/dL
  • Glóbulos blancos (WBC) > 4000/mm³
  • Recuento de plaquetas > 150.000/mm³
  • Sin signos o síntomas clínicos de infecciones agudas o subagudas (virales, bacterianas o fúngicas)
  • Ninguna anomalía sanguínea conocida (voluntarios sanos)
  • Sin alergias a la lidocaína o xilocaína

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

  • No especificado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Análisis de pérdida de función
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Duración del estudio
Proteínas que se unen a la anemia de Fanconi, producto del gen del grupo de complementación C (FACC) mediante cromatografía de afinidad de lisados ​​nucleares y de células enteras de células normales
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Duración del estudio
Detección de proteínas que se unen al producto del gen FACC utilizando anticuerpos monoclonales específicos para la transducción de señales y proteínas del ciclo celular
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Duración del estudio
Microsecuenciación de proteínas únicas
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Duración del estudio
Ubicación del punto de bloqueo aguas abajo específico impuesto por moléculas antisentido que usan anticuerpos específicos para transducción de señales, ciclo celular o proteínas de reparación para la proteína FACC
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Duración del estudio
Afirmación de que los puntos de bloqueo identificados se recapitulan en células progenitoras de sangre periférica
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Duración del estudio
Identificación de defectos funcionales en células estromales hematopoyéticas de la anemia de Fanconi
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Duración del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

OHSU Knight Cancer Institute

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Laura Newell, MD, OHSU Knight Cancer Institute

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 1975

Finalización primaria (ACTUAL)

23 de agosto de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

23 de agosto de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de mayo de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2009

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

12 de mayo de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

5 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00000823
  • P01HL048546 (NIH)
  • OHSU-HEM-98030-L

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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