Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie naukowe przeprowadzone na zdrowych ochotnikach pacjentów z niedokrwistością Fanconiego, zaburzeniami mieloproliferacyjnymi lub szpiczakiem

30 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Laura Newell, OHSU Knight Cancer Institute

Dysregulacja hematopoezy w niedokrwistości Fanconiego

UZASADNIENIE: Analiza próbek tkanek i krwi od zdrowych ochotników lub pacjentów z niedokrwistością Fanconiego, mielodysplazją, zaburzeniami mieloproliferacyjnymi lub szpiczakiem w laboratorium może pomóc lekarzom dowiedzieć się więcej o przyczynach nowotworów krwi.

CEL: Celem pracy jest laboratoryjna analiza komórek krwi i szpiku kostnego zdrowych ochotników lub pacjentów z niedokrwistością Fanconiego, zaburzeniami mieloproliferacyjnymi lub szpiczakiem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

Zidentyfikuj specyficzną funkcję molekularną niedokrwistości Fanconiego (FA) uzupełniającej produkty genowe w hematopoetycznych komórkach progenitorowych od pacjentów i zdrowych ochotników.
Zidentyfikuj defekty funkcjonalne hematopoetycznych komórek zrębowych, w tym makrofagów, od pacjentów z FA i wybranymi nowotworami krwi, a także od zdrowych ochotników.

ZARYS: Leukocyty jednojądrzaste krwi obwodowej, fibroblasty skóry i fibroblasty szpiku są zbierane w celu analizy utraty funkcji i wzmocnienia funkcji związanych z genem uzupełniającym niedokrwistość Fanconiego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

213

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
    - Knight Cancer Institute at Oregon Health and Science University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 55 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Ośrodkami rekrutacyjnymi będą Centrum Chorób Hematologicznych, Knight Cancer Institute w OHSU oraz klinika Niewydolność Szpiku Kostnego w Szpitalu Dziecięcym Doernbecher w OHSU.

Opis

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

Spełnia 1 z następujących kryteriów:
- Diagnoza jednego z następujących:
  - Niedokrwistość Fanconiego wymagająca biopsji szpiku kostnego w ramach standardowej opieki (dorośli i dzieci)
  - Zaburzenie mieloproliferacyjne lub szpiczak (dorośli)
- Zdrowy ochotnik, spełniający 1 z poniższych kryteriów:
  - Wiek powyżej 18 lat
  - Dawcy szpiku kostnego (dzieci)

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Hemoglobina > 13 g/dl
Białe krwinki (WBC) > 4000/mm³
Liczba płytek krwi > 150 000/mm³
Brak klinicznych objawów ostrej lub podostrej infekcji (wirusowej, bakteryjnej lub grzybiczej)
Brak znanych nieprawidłowości krwi (zdrowi ochotnicy)
Brak alergii na lidokainę lub ksylokainę

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

Nieokreślony

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Utrata analiz funkcji Ramy czasowe: Czas trwania badania	Czas trwania badania
Białka wiążące się z niedokrwistością Fanconiego, produkt genu grupy komplementacji C (FACC) przez chromatografię powinowactwa lizatów jądrowych i całych komórek normalnych komórek Ramy czasowe: Czas trwania badania	Czas trwania badania
Badania przesiewowe białek wiążących się z produktem genu FACC przy użyciu przeciwciał monoklonalnych specyficznych dla transdukcji sygnału i białek cyklu komórkowego Ramy czasowe: Czas trwania badania	Czas trwania badania
Mikrosekwencjonowanie unikalnych białek Ramy czasowe: Czas trwania badania	Czas trwania badania
Lokalizacja określonego punktu blokującego w dół narzuconego przez cząsteczki antysensowne przy użyciu przeciwciał specyficznych dla transdukcji sygnału, cyklu komórkowego lub białek naprawczych dla białka FACC Ramy czasowe: Czas trwania badania	Czas trwania badania
Potwierdzenie, że zidentyfikowane punkty bloku są rekapitulowane w komórkach progenitorowych z krwi obwodowej Ramy czasowe: Czas trwania badania	Czas trwania badania
Identyfikacja defektów funkcjonalnych krwiotwórczych komórek podścieliska niedokrwistości Fanconiego Ramy czasowe: Czas trwania badania	Czas trwania badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

OHSU Knight Cancer Institute

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

Główny śledczy: Laura Newell, MD, OHSU Knight Cancer Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 1975

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

23 sierpnia 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

23 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości