Werkzaamheid en veiligheid van Canakinumab bij patiënten met colchicine-resistente familiale mediterrane koorts

Inclusiecriteria:

• Mannelijke en vrouwelijke patiënten tussen 12 en 75 jaar met actieve type 1 FMF-ziekte (volgens Tel-Hashomer-criteria voor de diagnose van FMF) ondanks behandeling met colchicine (1,5 tot 2,0 mg/dag).
• Patiënten die intolerant zijn voor effectieve doses colchicine (1,5 tot 2 mg/dag)
• Patiënten met minimaal 1 typische acute aanval per maand en genetische bevestiging van de diagnose (met ten minste één van de bekende MEFV-gen exon 10-mutaties). Patiënten met gemanifesteerde amyloïdose zijn uitgesloten.
• Patiënten moeten historische gegevens hebben die een frequentie van ten minste 1 aanval/maand in de afgelopen 3 maanden laten zien voordat ze de inloopperiode kunnen ingaan.
• Patiënten moeten type 1-ziekte hebben die wordt gekenmerkt door terugkerende en korte episodes van ontsteking en serositis met gemiddeld ten minste 1 gedocumenteerde acute FMF-aanval per maand gedurende de voorgaande 6 maanden en die ongeveer 12 tot 72 uur duurde.
• Patiënten die met IL-1-therapieën worden behandeld, moeten een wash-out voltooien en hebben sindsdien ten minste 2 aanvallen gehad (bijv. Anakinra: uitspoeling van 3 dagen; Rilonacept: wash-out van 3 weken)
• Patiënten die worden behandeld met anti-TNF-geneesmiddelen moeten een geschikte wash-out ondergaan. Voorafgaand aan randomisatie moet het gebruik van Etanercept gedurende 4 weken worden gestaakt of moet het gebruik van Adalimumab of Infliximab gedurende 8 weken worden gestaakt.
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten twee aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken
• Patiënten die worden behandeld met interferontherapieën moeten een wash-outperiode van 1 maand doorlopen.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten met eindorgaandisfunctie als gevolg van amyloïdose (bijv. bestaande biopsie bewezen amyloïdose of proteïnurie > 0,5 gram per dag)
• Patiënten die steroïden gebruikten binnen 1 maand voorafgaand aan de baseline
• Aanwezigheid of geschiedenis van een andere inflammatoire reumatische aandoening
• Positieve PPD-test (volgens lokale richtlijnen) waarbij een latente of actieve tbc-infectie niet kan worden uitgesloten via Quantiferon (T-Spot of radiografische beeldvorming indien nodig).
• Patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
• Aanwezigheid van een actieve of chronische infectie of een ernstige infectie-episode die ziekenhuisopname of behandeling met i.v. antibiotica binnen 30 dagen of orale antibiotica binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening
• Voorgeschiedenis of een maligniteit in de afgelopen 5 jaar, behalve bij succesvol weggesneden plaveisel- of basaalcelcarcinoom van de huid

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn