Eficácia e Segurança do Canaquinumabe em Pacientes com Febre Mediterrânea Familiar Resistente à Colchicina

Critério de inclusão:

• Pacientes do sexo masculino e feminino entre 12 e 75 anos de idade com FFM tipo 1 ativa (de acordo com os critérios de Tel-Hashomer para diagnóstico de FFM) apesar da terapia com colchicina (1,5 a 2,0 mg/dia).
• Pacientes intolerantes a doses efetivas de colchicina (1,5 a 2 mg/dia)
• Pacientes com pelo menos 1 ataque agudo típico demonstrado por mês e confirmação genética do diagnóstico (com pelo menos uma das mutações conhecidas do exon 10 do gene MEFV). Pacientes com amiloidose manifestada são excluídos.
• Os pacientes devem ter dados históricos mostrando uma frequência de pelo menos 1 ataque/mês nos últimos 3 meses antes de poderem entrar no período inicial.
• Os pacientes devem ter doença tipo 1 caracterizada por episódios recorrentes e curtos de inflamação e serosite com uma média de pelo menos 1 ataque agudo documentado de FFM por mês durante os 6 meses anteriores e durando aproximadamente 12 a 72 horas.
• Os pacientes tratados com terapias de IL-1 devem completar o washout e ter sofrido pelo menos 2 ataques desde então (p. Anakinra: washout de 3 dias; Rilonacept: washout de 3 semanas)
• Pacientes tratados com drogas anti-TNF devem passar por washout adequado. Antes da randomização, o uso de Etanercept deve ser descontinuado por 4 semanas ou o uso de Adalimumabe ou Infliximabe deve ser descontinuado por 8 semanas.
• Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar dois métodos contraceptivos aceitáveis
• Os pacientes tratados com terapias de interferon devem completar o período de washout de 1 mês.

Critério de exclusão:

• Pacientes com disfunção de órgãos-alvo devido a amiloidose (por exemplo, amiloidose comprovada por biópsia existente ou proteinúria > 0,5 grama por dia)
• Pacientes que tomaram esteróides dentro de 1 mês antes da linha de base
• Presença ou história de qualquer outra doença reumática inflamatória
• Teste PPD positivo (de acordo com a orientação local) onde uma infecção latente ou ativa por TB não pode ser excluída via Quantiferon (T-Spot ou imagem radiográfica, se necessário).
• Pacientes grávidas ou lactantes
• Presença de qualquer infecção ativa ou crônica ou qualquer episódio importante de infecção que exija hospitalização ou tratamento com injetáveis ​​i.v. antibióticos dentro de 30 dias ou antibióticos orais dentro de 14 dias antes da triagem
• História ou malignidade nos últimos 5 anos, exceto para carcinoma escamoso ou basocelular da pele extirpado com sucesso

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados