Effekt og sikkerhet av Canakinumab hos pasienter med kolkisinresistent familiær middelhavsfeber

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige pasienter mellom 12 og 75 år med aktiv type 1 FMF sykdom (i henhold til Tel-Hashomer kriterier for diagnose av FMF) til tross for kolkisinbehandling (1,5 til 2,0 mg/dag).
• Pasienter som er intolerante overfor effektive doser kolkisin (1,5 til 2 mg/dag)
• Pasienter med påvist minimum 1 typisk akutt angrep per måned og genetisk bekreftelse av diagnose (med minst én av de kjente MEFV-genekson 10-mutasjonene). Pasienter med manifestert amyloidose er ekskludert.
• Pasienter må ha historisk data som viser en frekvens på minst 1 angrep/måned innen de siste 3 månedene før de kan gå inn i innkjøringsperioden.
• Pasienter må ha type 1 sykdom karakterisert ved tilbakevendende og korte episoder med betennelse og serositt med et gjennomsnitt på minst 1 dokumentert akutt FMF-anfall per måned i løpet av de siste 6 månedene og varer i ca. 12 til 72 timer.
• Pasienter som behandles med IL-1-behandlinger må fullføre utvaskingen og ha opplevd minst 2 anfall siden (f.eks. Anakinra: 3 dagers utvasking; Rilonacept: 3 ukers utvasking)
• Pasienter som behandles med anti-TNF legemidler må gjennomgå passende utvasking. Før randomisering må bruken av Etanercept seponeres i 4 uker eller bruken av Adalimumab eller Infliximab må seponeres i 8 uker.
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må bruke to akseptable prevensjonsmetoder
• Pasienter som behandles med interferonbehandlinger må gjennomføre en utvaskingsperiode på 1 måned.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med endeorgandysfunksjon på grunn av amyloidose (f. eksisterende biopsi påvist amyloidose eller proteinuri > 0,5 gram per dag)
• Pasienter som tar steroider innen 1 måned før baseline
• Tilstedeværelse eller historie med annen inflammatorisk revmatisk sykdom
• Positiv PPD-test (i henhold til lokal veiledning) der en latent eller aktiv TB-infeksjon ikke kan utelukkes via Quantiferon (T-Spot eller røntgenbilde om nødvendig).
• Pasienter som er gravide eller ammende
• Tilstedeværelse av enhver aktiv eller kronisk infeksjon eller enhver større infeksjonsepisode som krever sykehusinnleggelse eller behandling med i.v. antibiotika innen 30 dager eller orale antibiotika innen 14 dager før screening
• Anamnese eller en malignitet i løpet av de siste 5 årene, med unntak av vellykket utskåret plateepitel- eller basalcellekarsinom i huden

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde