Effekt og sikkerhed af Canakinumab hos patienter med colchicin-resistent familiær middelhavsfeber

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige patienter mellem 12 og 75 år med aktiv type 1 FMF-sygdom (ifølge Tel-Hashomer kriterier for diagnose af FMF) trods colchicinbehandling (1,5 til 2,0 mg/dag).
• Patienter, der er intolerante over for effektive doser af colchicin (1,5 til 2 mg/dag)
• Patienter med påvist minimum 1 typisk akut anfald om måneden og genetisk bekræftelse af diagnose (med mindst én af de kendte MEFV-gen exon 10-mutationer). Patienter med manifesteret amyloidose er udelukket.
• Patienter skal have historisk data, der viser en frekvens på mindst 1 anfald/måned inden for de sidste 3 måneder, før de kan komme ind i indkøringsperioden.
• Patienter skal have type 1 sygdom karakteriseret ved tilbagevendende og korte episoder af inflammation og serositis med et gennemsnit på mindst 1 dokumenteret akut FMF-anfald om måneden i løbet af de foregående 6 måneder og varer ca. 12 til 72 timer.
• Patienter, der behandles med IL-1-terapier, skal fuldføre udvaskning og har oplevet mindst 2 anfald siden (f. Anakinra: 3 dages udvaskning; Rilonacept: 3 ugers udvaskning)
• Patienter, der behandles med anti-TNF-lægemidler, skal gennemgå passende udvaskning. Inden randomisering skal brugen af ​​Etanercept seponeres i 4 uger, eller brugen af ​​Adalimumab eller Infliximab skal seponeres i 8 uger.
• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal bruge to acceptable præventionsmetoder
• Patienter, der behandles med interferonbehandlinger, skal gennemføre en udvaskningsperiode på 1 måned.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med end-organ dysfunktion på grund af amyloidose (f. eksisterende biopsi påvist amyloidose eller proteinuri > 0,5 gram pr. dag)
• Patienter, der tager steroider inden for 1 måned før baseline
• Tilstedeværelse eller historie af enhver anden inflammatorisk gigtsygdom
• Positiv PPD-test (ifølge lokal vejledning), hvor en latent eller aktiv TB-infektion ikke kan udelukkes via Quantiferon (T-Spot eller radiografisk billeddannelse, hvis det er nødvendigt).
• Patienter, der er gravide eller ammende
• Tilstedeværelse af enhver aktiv eller kronisk infektion eller enhver større episode af infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med i.v. antibiotika inden for 30 dage eller orale antibiotika inden for 14 dage før screening
• Anamnese eller en malignitet inden for de sidste 5 år, undtagen for vellykket udskåret plade- eller basalcellekarcinom i huden

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende