Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label veiligheidsonderzoek van Lusutrombopag (S-888711) bij volwassenen met chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

24 februari 2021 bijgewerkt door: Shionogi

Een open-label veiligheidsonderzoek van S-888711 bij volwassen proefpersonen met recidiverende aanhoudende of chronische immuuntrombocytopenie met of zonder voorafgaande splenectomie

Het primaire doel van deze studie was het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van lusutrombopag bij de behandeling van volwassenen met recidiverende aanhoudende of chronische ITP met of zonder voorafgaande splenectomie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label langetermijnveiligheidsonderzoek van lusutrombopag bij de behandeling van volwassenen met recidiverende aanhoudende of chronische ITP met of zonder voorafgaande splenectomie. Patiënten die deelnemen aan dit onderzoek moeten fase 2-onderzoek 0913M0621 (NCT01054443) hebben voltooid, een dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen dat de werkzaamheid en veiligheid van lusutrombopag evalueerde. > 400.000/μL.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Anaheim, California, Verenigde Staten, 92801
        • Investigator
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90272
        • Investigator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Investigator
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Verenigde Staten, 33426
        • Investigator
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Investigator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30341
        • Investigator
      • Riverdale, Georgia, Verenigde Staten, 30274
        • Investigator
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70006
        • Investigator
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Investigator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Investigator
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Verenigde Staten, 65109
        • Investigator
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64131
        • Investigator
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Investigator
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Investigator
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Investigator
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Investigator
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Investigator
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Investigator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Investigator

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen die eerder deelnamen aan onderzoek 0913M0621 (NCT01054443) en die de behandeling voltooiden of stopten met de behandeling vanwege een aantal bloedplaatjes > 400.000/μL en die bleven voldoen aan alle inclusiecriteria van het vorige onderzoek, zoals hieronder vermeld, inclusief het aantal bloedplaatjes < 50.000/μL, kwamen in aanmerking voor studieparticipatie. Voor de doeleinden van dit onderzoek verwijzen het eerste screeningsbezoek en alle voorafgaande studieperiodes naar onderzoek 0913M0621.
  • Een ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming
  • Mannen en vrouwen ≥ 18 jaar
  • Alle proefpersonen moeten ermee instemmen om barrière-anticonceptie te gebruiken
  • Diagnose van ITP
  • Proefpersonen > 60 jaar moeten een diagnostische beenmergaspiratie hebben gehad
  • Recidiverende aanhoudende of chronische ITP-status, met of zonder voorafgaande splenectomie
  • Proefpersonen die corticosteroïden krijgen, moeten gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening een stabiele dosis hebben
  • Protrombinetijd (PT) en geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) binnen 20% van de bovengrens van normaal (ULN) bij screening
  • Proefpersonen die stabiele doseringen van ciclosporine A, mycofenolaatmofetil, azathioprine of danazol krijgen, zijn toegestaan

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van klinisch belangrijke hemorragische stollingsstoornis
  • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of orale anticonceptiva gebruiken
  • Geschiedenis van alcohol-/drugsmisbruik of afhankelijkheid binnen 1 jaar

  • Gebruik van de volgende medicijnen of behandelingen voorafgaand aan bezoek 1 (dag 1):

    • Binnen 1 week - Rho(D)-immunoglobuline of intraveneus immunoglobuline;
    • Binnen 2 weken - plasmaforesebehandeling;
    • Binnen 4 weken - gebruik van bloedplaatjesaggregatieremmers of antistollingsmiddelen;
    • Binnen 8 weken - rituximab;
    • Binnen 12 weken - alemtuzumab, systemische chemotherapie met meerdere geneesmiddelen, stamceltherapie;
  • Geschiedenis van klinisch significante cardiovasculaire of trombo-embolische aandoeningen binnen 26 weken voorafgaand aan de eerste screening
  • Splenectomie binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste screening

  • Klinisch significante laboratoriumafwijkingen

    • Hemoglobine < 10,0 g/dl voor mannen of vrouwen, niet duidelijk gerelateerd aan ITP
    • Absoluut aantal neutrofielen < 1000/mm3
    • Abnormaal perifeer bloeduitstrijkje met bewijs van fibrose bevestigd door beenmergbiopsie
    • Totaal bilirubine > 1,5 x bovengrens van normaal
    • Alanine-aminotransferase (ALT) > 1,5 x bovengrens van normaal
    • Aspartaataminotransferase (AST) > 1,5 x bovengrens van normaal
    • Creatinine > 1,5 x bovengrens van normaal
    • Humaan immunodeficiëntievirus positief
    • Hepatitis A IgM-antilichaam positief, hepatitis B-oppervlakteantigeen of hepatitis C-antilichaam positief
  • Blootstelling aan eerdere trombopoëtine (TPO)-mimetica/-agonisten (bijv. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] of LGD-4665) binnen 4 weken voorafgaand aan de initiële screening
  • Proefpersonen die niet reageerden op eerdere TPO-mimetica/-agonisten (bijv. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] of LGD-4665)
  • Blootstelling aan een onderzoeksmedicatie binnen 4 weken voorafgaand aan het eerste screeningsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Lusutrombopag
Deelnemers kregen lusutrombopag 0,5 mg eenmaal daags oraal toegediend gedurende maximaal 3 jaar of tot beëindiging van de studie. De dosis werd aangepast op basis van het aantal bloedplaatjes. Als het aantal bloedplaatjes van een proefpersoon < 50.000/μL bleef, had de dosis met 0,25 mg kunnen worden verhoogd tot een maximale dosis van 2,0 mg.
Geneesmiddel: Lusutrombopag
tablet
Andere namen:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het vervolgonderzoek tot 6 weken na de laatste dosis; mediane (spreiding) tijd van studiebehandeling was 148 (10-387) dagen.

Een AE wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een persoon die een farmaceutisch product toegediend krijgt tijdens een klinisch onderzoek, met inbegrip van elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksproduct (IP), al dan niet niet gedacht gerelateerd te zijn aan het IP. AE's die na de initiële toediening van het onderzoeksgeneesmiddel werden gemeld, werden beschouwd als het gevolg van de behandeling.

Een ernstige bijwerking wordt gedefinieerd als elke bijwerking die resulteerde in de dood, levensbedreigend was, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, een aanhoudende of significante handicap/onbekwaamheid, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een belangrijke medische gebeurtenis die, gebaseerd op medisch oordeel, kan de deelnemer in gevaar brengen of medische of chirurgische interventie vereisen om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen.

Een aan de behandeling gerelateerde AE ​​is elke AE die door de onderzoeker is vastgesteld als mogelijk gerelateerd, waarschijnlijk gerelateerd of zeker gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het vervolgonderzoek tot 6 weken na de laatste dosis; mediane (spreiding) tijd van studiebehandeling was 148 (10-387) dagen.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van de reactie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het vervolgonderzoek tot 6 weken na de laatste dosis; mediane (spreiding) tijd van behandeling was 148 (10 - 387) dagen.
De duur van de respons werd gedefinieerd als het percentage van de cumulatieve tijd dat het aantal bloedplaatjes ≥ 50.000 cellen/µL was tijdens het vervolgonderzoek.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het vervolgonderzoek tot 6 weken na de laatste dosis; mediane (spreiding) tijd van behandeling was 148 (10 - 387) dagen.
Aantal deelnemers met de ernstigste bloedingen in verband met ITP tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Bloedingsbeoordelingen werden uitgevoerd in week 1, 2, 3, 4, 5 en 6, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12, en daarna elke 3 maanden tot het einde van de behandeling; mediane (spreiding) tijd van behandeling was 148 (10-387) dagen.

Bloedingsbeoordelingen werden uitgevoerd door de onderzoeker volgens de bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO):

Graad 0: geen bloeding; Graad 1: petechiale bloeding; Graad 2: licht bloedverlies (klinisch significant); Graad 3: ernstig bloedverlies, vereist transfusie (ernstig); Graad 4: slopende bloedverlies, retinale of cerebrale geassocieerd met fataliteit.

Voor elke deelnemer wordt de ernstigste WHO-bloedingsgraad vermeld die tijdens de behandelingsperiode is waargenomen.
Bloedingsbeoordelingen werden uitgevoerd in week 1, 2, 3, 4, 5 en 6, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12, en daarna elke 3 maanden tot het einde van de behandeling; mediane (spreiding) tijd van behandeling was 148 (10-387) dagen.
Percentage deelnemers dat een aantal bloedplaatjes heeft bereikt van < 50.000 cellen/μl, tussen 50.000 en 400.000 cellen/μl en ≥ 400.000 cellen/μl
Tijdsspanne: Bloedplaatjes werden beoordeeld in week 1, 2, 3, 4, 5 en 6, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12, en daarna elke 3 maanden, tot het einde van de behandeling; mediane (spreiding) tijd van behandeling was 148 (10-387) dagen.
Deze analyse omvat het aantal bloedplaatjes dat tijdens de behandelingsperiode is gemeten, ook terwijl de deelnemers noodmedicatie gebruikten.
Bloedplaatjes werden beoordeeld in week 1, 2, 3, 4, 5 en 6, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12, en daarna elke 3 maanden, tot het einde van de behandeling; mediane (spreiding) tijd van behandeling was 148 (10-387) dagen.
Percentage deelnemers dat een aantal bloedplaatjes bereikte van < 50.000 cellen/μl, tussen 50.000 en 400.000 cellen/μl en ≥ 400.000 cellen/μl zonder reddingsmedicatie
Tijdsspanne: Bloedplaatjes werden beoordeeld in week 1, 2, 3, 4, 5 en 6, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12, en daarna elke 3 maanden, tot het einde van de behandeling; mediane (spreiding) tijd van behandeling was 148 (10-387) dagen.
Deze analyse sluit het aantal bloedplaatjes uit dat is gemeten terwijl de deelnemer noodmedicatie gebruikte en gedurende de 4 weken na de noodmedicatie.
Bloedplaatjes werden beoordeeld in week 1, 2, 3, 4, 5 en 6, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12, en daarna elke 3 maanden, tot het einde van de behandeling; mediane (spreiding) tijd van behandeling was 148 (10-387) dagen.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes bij het laatste bezoek
Tijdsspanne: Basislijn en het laatste bezoek (als een proefpersoon meerdere metingen van het aantal bloedplaatjes had voor het specifieke dosisniveau als gevolg van dosisaanpassingen, werd het definitieve aantal bloedplaatjes gebruikt)
Basislijn en het laatste bezoek (als een proefpersoon meerdere metingen van het aantal bloedplaatjes had voor het specifieke dosisniveau als gevolg van dosisaanpassingen, werd het definitieve aantal bloedplaatjes gebruikt)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shionogi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

29 april 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

30 juni 2011

Studie voltooiing (WERKELIJK)

30 juni 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 mei 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 mei 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

24 mei 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

26 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0914M0622

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren