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Un estudio de seguridad abierto de lusutrombopag (S-888711) en adultos con trombocitopenia inmune crónica (ITP)

24 de febrero de 2021 actualizado por: Shionogi

Un estudio de seguridad abierto de S-888711 en sujetos adultos con trombocitopenia inmunitaria persistente o crónica recidivante con o sin esplenectomía previa

El objetivo principal de este estudio fue evaluar la seguridad a largo plazo de lusutrombopag en el tratamiento de adultos con PTI persistente o crónica recidivante con o sin esplenectomía previa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio abierto de seguridad a largo plazo de lusutrombopag en el tratamiento de adultos con PTI persistente o crónica recidivante con o sin esplenectomía previa. Los pacientes que participen en este estudio deben haber completado el estudio de fase 2 0913M0621 (NCT01054443), un estudio de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo que evaluó la eficacia y seguridad de lusutrombopag durante el cual completaron el tratamiento o lo suspendieron debido a un recuento de plaquetas. > 400.000/μL.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Anaheim, California, Estados Unidos, 92801
        • Investigator
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90272
        • Investigator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Investigator
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Estados Unidos, 33426
        • Investigator
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Investigator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30341
        • Investigator
      • Riverdale, Georgia, Estados Unidos, 30274
        • Investigator
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70006
        • Investigator
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Investigator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Investigator
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Estados Unidos, 65109
        • Investigator
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64131
        • Investigator
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Investigator
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Investigator
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Investigator
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Investigator
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Investigator
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Investigator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Investigator

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Fueron elegibles los sujetos que participaron previamente en el estudio 0913M0621 (NCT01054443) y que completaron el tratamiento o lo suspendieron debido a un recuento de plaquetas > 400 000/μl y continuaron cumpliendo todos los criterios de inclusión del estudio anterior, que se enumeran a continuación, incluidos los recuentos de plaquetas < 50 000/μl. para la participación en el estudio. A los fines de este estudio, la visita de selección inicial y todo el período previo al estudio se refieren al estudio 0913M0621.
  • Un consentimiento informado por escrito firmado y fechado
  • Hombres y mujeres ≥ 18 años de edad
  • Todos los sujetos deben estar de acuerdo en usar anticonceptivos de barrera.
  • Diagnóstico de PTI
  • Los sujetos > 60 años deben haber tenido una aspiración de médula ósea diagnóstica
  • Estado de PTI persistente o crónica recidivante, con o sin esplenectomía previa
  • Los sujetos que reciben terapia con esteroides deben tener una dosis estable durante al menos 2 semanas antes de la selección.
  • Tiempo de protrombina (PT) y tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) dentro del 20 % del límite superior normal (LSN) en la selección
  • Los sujetos que reciben dosis estables de ciclosporina A, micofenolato mofetilo, azatioprina o danazol pueden

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de trastorno hemorrágico de la coagulación clínicamente importante
  • Mujeres embarazadas, lactantes o que toman anticonceptivos orales
  • Antecedentes de abuso o dependencia de alcohol/drogas en el plazo de 1 año

  • Uso de los siguientes medicamentos o tratamiento antes de la Visita 1 (Día 1):

    • Dentro de 1 semana - inmunoglobulina Rho(D) o inmunoglobulina intravenosa;
    • Dentro de 2 semanas - tratamiento de plasmaforesis;
    • Dentro de las 4 semanas: uso de medicamentos antiplaquetarios o anticoagulantes;
    • Dentro de las 8 semanas - rituximab;
    • Dentro de las 12 semanas: alemtuzumab, quimioterapia sistémica con múltiples fármacos, terapia con células madre;
  • Antecedentes de enfermedad cardiovascular o tromboembólica clínicamente significativa en las 26 semanas anteriores a la selección inicial
  • Esplenectomía dentro de las 4 semanas anteriores a la evaluación inicial

  • Anomalías de laboratorio clínicamente significativas

    • Hemoglobina < 10,0 g/dL para hombres o mujeres, no claramente relacionada con PTI
    • Recuento absoluto de neutrófilos < 1000/mm3
    • Frotis de sangre periférica anormal con evidencia de fibrosis confirmada por biopsia de médula ósea
    • Bilirrubina total > 1,5 x límite superior de lo normal
    • Alanina aminotransferasa (ALT) > 1,5 veces el límite superior de lo normal
    • Aspartato aminotransferasa (AST) > 1,5 veces el límite superior de lo normal
    • Creatinina > 1,5 x límite superior de lo normal
    • Virus de la inmunodeficiencia humana positivo
    • Hepatitis A anticuerpos IgM positivos, antígeno de superficie de hepatitis B o anticuerpos de hepatitis C positivos
  • Exposición previa a miméticos/agonistas de la trombopoyetina (TPO) (p. ej., eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] o LGD-4665) en las 4 semanas previas a la selección inicial
  • Sujetos que no responden a miméticos/agonistas de TPO anteriores (p. ej., eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] o LGD-4665)
  • Exposición a un medicamento en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de selección inicial

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Lusutrombopag
Los participantes recibieron lusutrombopag 0,5 mg por vía oral una vez al día durante un máximo de 3 años o hasta la finalización del estudio. La dosis se ajustó en función del recuento de plaquetas. Si el recuento de plaquetas de un sujeto permaneció < 50 000/μL, la dosis podría haberse aumentado en 0,25 mg hasta una dosis máxima de 2,0 mg.
Droga: Lusutrombopag
tableta
Otros nombres:
  • S-888711
  • MULPLETA®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio de extensión hasta 6 semanas después de la última dosis; la mediana (rango) de tiempo en el tratamiento del estudio fue de 148 (10-387) días.

Un AA se define como cualquier evento médico adverso en un sujeto al que se le administró un producto farmacéutico durante el curso de una investigación clínica, incluido cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un producto en investigación (PI), ya sea o no. no se cree que esté relacionado con la PI. Los AA informados después de la administración inicial del fármaco del estudio se consideraron emergentes del tratamiento.

Un evento adverso grave se define como cualquier AA que resultó en la muerte, puso en peligro la vida, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, o una anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médico importante que, según criterio médico, puede poner en peligro al participante o requerir una intervención médica o quirúrgica para evitar uno de los resultados enumerados anteriormente.

Un EA relacionado con el tratamiento es cualquier EA determinado por el investigador como posiblemente relacionado, probablemente relacionado o definitivamente relacionado con el fármaco del estudio.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio de extensión hasta 6 semanas después de la última dosis; la mediana (rango) de tiempo en el tratamiento del estudio fue de 148 (10-387) días.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio de extensión hasta 6 semanas después de la última dosis; la mediana (rango) de tiempo de tratamiento fue de 148 (10 - 387) días.
La duración de la respuesta se definió como el porcentaje del tiempo acumulado en que el recuento de plaquetas fue ≥ 50 000 células/µL durante el estudio de extensión.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio de extensión hasta 6 semanas después de la última dosis; la mediana (rango) de tiempo de tratamiento fue de 148 (10 - 387) días.
Número de participantes con la peor gravedad del sangrado asociado con la PTI durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Se realizaron evaluaciones de sangrado en las Semanas 1, 2, 3, 4, 5 y 6, los Meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12, y cada 3 meses a partir de entonces hasta el final del tratamiento; la mediana (rango) de tiempo de tratamiento fue de 148 (10-387) días.

Las evaluaciones de sangrado fueron realizadas por el investigador de acuerdo con los criterios de la escala de sangrado de la Organización Mundial de la Salud (OMS):

Grado 0: sin sangrado; Grado 1: hemorragia petequial; Grado 2: pérdida de sangre leve (clínicamente significativa); Grado 3: pérdida importante de sangre, requiere transfusión (grave); Grado 4: pérdida de sangre debilitante, retiniana o cerebral asociada con fatalidad.

Para cada participante, se informa el grado de sangrado más grave de la OMS observado durante el período de tratamiento.
Se realizaron evaluaciones de sangrado en las Semanas 1, 2, 3, 4, 5 y 6, los Meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12, y cada 3 meses a partir de entonces hasta el final del tratamiento; la mediana (rango) de tiempo de tratamiento fue de 148 (10-387) días.
Porcentaje de participantes que lograron un recuento de plaquetas de < 50 000 células/μl, entre 50 000 y 400 000 células/μl y ≥ 400 000 células/μl
Periodo de tiempo: Las plaquetas se evaluaron en las Semanas 1, 2, 3, 4, 5 y 6, los Meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12, y cada 3 meses a partir de entonces, hasta el final del tratamiento; la mediana (rango) de tiempo de tratamiento fue de 148 (10-387) días.
Este análisis incluye recuentos de plaquetas medidos durante el período de tratamiento, incluso mientras los participantes tomaban medicamentos de rescate.
Las plaquetas se evaluaron en las Semanas 1, 2, 3, 4, 5 y 6, los Meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12, y cada 3 meses a partir de entonces, hasta el final del tratamiento; la mediana (rango) de tiempo de tratamiento fue de 148 (10-387) días.
Porcentaje de participantes que lograron un recuento de plaquetas de < 50 000 células/μl, entre 50 000 y 400 000 células/μl y ≥ 400 000 células/μl sin medicación de rescate
Periodo de tiempo: Las plaquetas se evaluaron en las Semanas 1, 2, 3, 4, 5 y 6, los Meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12, y cada 3 meses a partir de entonces, hasta el final del tratamiento; la mediana (rango) de tiempo de tratamiento fue de 148 (10-387) días.
Este análisis excluye los recuentos de plaquetas medidos mientras el participante estaba tomando medicamentos de rescate y durante las 4 semanas posteriores a la medicación de rescate.
Las plaquetas se evaluaron en las Semanas 1, 2, 3, 4, 5 y 6, los Meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12, y cada 3 meses a partir de entonces, hasta el final del tratamiento; la mediana (rango) de tiempo de tratamiento fue de 148 (10-387) días.
Cambio desde el inicio en los recuentos de plaquetas en la visita final
Periodo de tiempo: Visita inicial y final (si un sujeto tenía varias mediciones de recuento de plaquetas para el nivel de dosis específico debido a ajustes de dosis, se utilizó el recuento de plaquetas final)
Visita inicial y final (si un sujeto tenía varias mediciones de recuento de plaquetas para el nivel de dosis específico debido a ajustes de dosis, se utilizó el recuento de plaquetas final)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Shionogi

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

29 de abril de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de junio de 2011

Finalización del estudio (ACTUAL)

30 de junio de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de mayo de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

24 de mayo de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

26 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 0914M0622

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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