Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование безопасности лусутромбопага (S-888711) у взрослых с хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП)

24 февраля 2021 г. обновлено: Shionogi

Открытое исследование безопасности S-888711 у взрослых субъектов с рецидивирующей персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопенией с предшествующей спленэктомией или без нее

Основная цель этого исследования заключалась в оценке долгосрочной безопасности лусутромбопага при лечении взрослых с рецидивирующей персистирующей или хронической ИТП с предшествующей спленэктомией или без нее.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было открытое долгосрочное исследование безопасности лусутромбопага при лечении взрослых с рецидивирующей персистирующей или хронической ИТП с предшествующей спленэктомией или без нее. Пациенты, участвующие в этом исследовании, должны были пройти фазу 2 исследования 0913M0621 (NCT01054443), двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с параллельными группами, в котором оценивалась эффективность и безопасность лусутромбопага, в ходе которого они либо завершали лечение, либо прекращали лечение из-за количества тромбоцитов. > 400 000/мкл.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Anaheim, California, Соединенные Штаты, 92801
        • Investigator
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90272
        • Investigator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Investigator
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33426
        • Investigator
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Investigator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30341
        • Investigator
      • Riverdale, Georgia, Соединенные Штаты, 30274
        • Investigator
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Соединенные Штаты, 70006
        • Investigator
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
        • Investigator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Investigator
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Соединенные Штаты, 65109
        • Investigator
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64131
        • Investigator
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
        • Investigator
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Investigator
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Investigator
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Investigator
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Investigator
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Investigator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Investigator

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты, которые ранее участвовали в исследовании 0913M0621 (NCT01054443) и завершили лечение или прекратили лечение из-за количества тромбоцитов > 400 000/мкл и продолжали соответствовать всем критериям включения предыдущего исследования, перечисленным ниже, включая количество тромбоцитов < 50 000/мкл, соответствовали критериям. за участие в исследовании. Для целей настоящего исследования начальный скрининговый визит и весь период до исследования относятся к исследованию 0913M0621.
  • Подписанное и датированное письменное информированное согласие
  • Мужчины и женщины ≥ 18 лет
  • Все субъекты должны дать согласие на использование барьерной контрацепции.
  • Диагностика ИТП
  • Субъекты старше 60 лет должны были пройти диагностическую аспирацию костного мозга.
  • Рецидивирующий персистирующий или хронический статус ИТП с предшествующей спленэктомией или без нее
  • Субъекты, получающие стероидную терапию, должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 2 недель до скрининга.
  • Протромбиновое время (ПВ) и активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ) в пределах 20% от верхней границы нормы (ВГН) при скрининге
  • Субъекты, получающие стабильные дозы циклоспорина А, микофенолата мофетила, азатиоприна или даназола, допускаются.

Критерий исключения:

  • История клинически значимого геморрагического нарушения свертывания крови
  • Женщины, которые беременны, кормят грудью или принимают оральные контрацептивы
  • Злоупотребление алкоголем / наркотиками или зависимость в анамнезе в течение 1 года

  • Использование следующих препаратов или лечения до визита 1 (день 1):

    • В течение 1 нед - иммуноглобулин Rho(D) или внутривенный иммуноглобулин;
    • В течение 2 недель - лечение плазмафорезом;
    • В течение 4-х недель - применение антитромбоцитарных или антикоагулянтных препаратов;
    • В течение 8 недель - ритуксимаб;
    • В течение 12 нед - алемтузумаб, полимедикаментозная системная химиотерапия, терапия стволовыми клетками;
  • История клинически значимого сердечно-сосудистого или тромбоэмболического заболевания в течение 26 недель до первоначального скрининга
  • Спленэктомия в течение 4 недель до первоначального скрининга

  • Клинически значимые лабораторные отклонения

    • Гемоглобин < 10,0 г/дл для мужчин и женщин, явно не связанный с ИТП
    • Абсолютное количество нейтрофилов < 1000/мм3
    • Аномальный мазок периферической крови с признаками фиброза, подтвержденный биопсией костного мозга.
    • Общий билирубин > 1,5 x верхняя граница нормы
    • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) > 1,5 x верхняя граница нормы
    • Аспартатаминотрансфераза (АСТ) > 1,5 x верхний предел нормы
    • Креатинин > 1,5 x верхний предел нормы
    • Вирус иммунодефицита человека положительный
    • Положительный результат на антитела к гепатиту А IgM, положительный результат на поверхностный антиген гепатита В или положительный результат на антитела к гепатиту С
  • Воздействие предшествующих миметиков/агонистов тромбопоэтина (ТПО) (например, элтромбопаг, ромиплостим, E5501 [AKR-501] или LGD-4665) в течение 4 недель до первоначального скрининга
  • Субъекты, не отвечающие на предыдущие миметики/агонисты ТПО (например, элтромбопаг, ромиплостим, E5501 [AKR-501] или LGD-4665)
  • Воздействие исследуемого лекарства в течение 4 недель до первоначального визита для скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Лусутромбопаг
Участники получали лусутромбопаг в дозе 0,5 мг перорально один раз в день на срок до 3 лет или до окончания исследования. Дозу корректировали в зависимости от количества тромбоцитов. Если количество тромбоцитов у субъекта оставалось < 50 000/мкл, дозу можно было увеличить на 0,25 мг до максимальной дозы 2,0 мг.
Лекарство: Лусутромбопаг
планшет
Другие имена:
  • S-888711
  • МУЛЬПЛЕТА®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в расширенном исследовании до 6 недель после последней дозы; среднее (диапазон) время лечения исследуемым препаратом составляло 148 (10–387) дней.

НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у субъекта, которому вводили фармацевтический продукт в ходе клинического исследования, включая любые неблагоприятные и непреднамеренные признаки, симптомы или заболевания, временно связанные с использованием исследуемого продукта (ИП), независимо от того, не считается связанным с IP. Нежелательные явления, о которых сообщалось после первоначального введения исследуемого препарата, расценивались как возникающие при лечении.

Серьезное нежелательное явление определяется как любое НЯ, которое привело к смерти, было опасным для жизни, госпитализации или продлению существующей госпитализации, стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, врожденной аномалии/врожденному дефекту или важному медицинскому событию, которое на основании медицинское заключение, может поставить под угрозу участника или потребовать медицинского или хирургического вмешательства, чтобы предотвратить один из исходов, перечисленных выше.

НЯ, связанное с лечением, — это любое НЯ, которое, по мнению исследователя, возможно связано, возможно связано или определенно связано с исследуемым препаратом.
От первой дозы исследуемого препарата в расширенном исследовании до 6 недель после последней дозы; среднее (диапазон) время лечения исследуемым препаратом составляло 148 (10–387) дней.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продолжительность ответа
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в расширенном исследовании до 6 недель после последней дозы; медиана (диапазон) времени лечения составила 148 (10–387) дней.
Продолжительность ответа определяли как процент кумулятивного времени, когда количество тромбоцитов составляло ≥ 50 000 клеток/мкл во время расширенного исследования.
От первой дозы исследуемого препарата в расширенном исследовании до 6 недель после последней дозы; медиана (диапазон) времени лечения составила 148 (10–387) дней.
Количество участников с наибольшей степенью кровотечения, связанного с ИТП, в период лечения
Временное ограничение: Оценку кровотечения проводили на 1, 2, 3, 4, 5 и 6 неделях, 1, 2, 3, 6, 9 и 12 месяцах, а затем каждые 3 месяца до окончания лечения; среднее (диапазон) время лечения составило 148 (10–387) дней.

Оценку кровотечения проводил исследователь в соответствии со шкалой критериев кровотечения Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ):

0 степень: кровотечения нет; 1 степень: петехиальное кровотечение; 2 степень: легкая кровопотеря (клинически значимая); 3 степень: массивная кровопотеря, требуется переливание крови (тяжелая); 4 степень: изнурительная кровопотеря сетчатки или головного мозга, связанная со смертельным исходом.

Для каждого участника сообщается самая тяжелая степень кровотечения по ВОЗ, наблюдаемая в течение периода лечения.
Оценку кровотечения проводили на 1, 2, 3, 4, 5 и 6 неделях, 1, 2, 3, 6, 9 и 12 месяцах, а затем каждые 3 месяца до окончания лечения; среднее (диапазон) время лечения составило 148 (10–387) дней.
Процент участников, достигших количества тромбоцитов < 50 000 клеток/мкл, от 50 000 до 400 000 клеток/мкл и ≥ 400 000 клеток/мкл
Временное ограничение: Тромбоциты оценивали на неделе 1, 2, 3, 4, 5 и 6, месяцах 1, 2, 3, 6, 9 и 12, а затем каждые 3 месяца до окончания лечения; среднее (диапазон) время лечения составило 148 (10–387) дней.
Этот анализ включает количество тромбоцитов, измеренное в течение периода лечения, в том числе во время приема участниками спасательных препаратов.
Тромбоциты оценивали на неделе 1, 2, 3, 4, 5 и 6, месяцах 1, 2, 3, 6, 9 и 12, а затем каждые 3 месяца до окончания лечения; среднее (диапазон) время лечения составило 148 (10–387) дней.
Процент участников, достигших уровня тромбоцитов < 50 000 клеток/мкл, от 50 000 до 400 000 клеток/мкл и ≥ 400 000 клеток/мкл без применения реанимационных препаратов
Временное ограничение: Тромбоциты оценивали на неделе 1, 2, 3, 4, 5 и 6, месяцах 1, 2, 3, 6, 9 и 12, а затем каждые 3 месяца до окончания лечения; среднее (диапазон) время лечения составило 148 (10–387) дней.
Этот анализ исключает количество тромбоцитов, измеренное в то время, когда участник принимал лекарства для экстренной помощи и в течение 4 недель после приема лекарств для экстренной помощи.
Тромбоциты оценивали на неделе 1, 2, 3, 4, 5 и 6, месяцах 1, 2, 3, 6, 9 и 12, а затем каждые 3 месяца до окончания лечения; среднее (диапазон) время лечения составило 148 (10–387) дней.
Изменение числа тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем на последнем визите
Временное ограничение: Исходный уровень и последний визит (если у субъекта было несколько измерений количества тромбоцитов для определенного уровня дозы из-за корректировки дозы, использовалось окончательное количество тромбоцитов)
Исходный уровень и последний визит (если у субъекта было несколько измерений количества тромбоцитов для определенного уровня дозы из-за корректировки дозы, использовалось окончательное количество тромбоцитов)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shionogi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

29 апреля 2010 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 июня 2011 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 июня 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 мая 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 мая 2010 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

24 мая 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

26 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 0914M0622

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться