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Um estudo aberto de segurança de lusutrombopag (S-888711) em adultos com trombocitopenia imune crônica (PTI)

24 de fevereiro de 2021 atualizado por: Shionogi

Um estudo aberto de segurança de S-888711 em indivíduos adultos com trombocitopenia imune persistente ou crônica recorrente com ou sem esplenectomia prévia

O objetivo primário deste estudo foi avaliar a segurança a longo prazo do lusutrombopag no tratamento de adultos com PTI recidivante persistente ou crônica com ou sem esplenectomia prévia.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto de segurança de longo prazo de lusutrombopag no tratamento de adultos com PTI recidivante persistente ou crônica com ou sem esplenectomia prévia. Os pacientes que participam deste estudo devem ter concluído o estudo de Fase 2 0913M0621 (NCT01054443), um estudo duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos que avaliou a eficácia e a segurança do lusutrombopag durante o qual eles completaram o tratamento ou descontinuaram o tratamento devido a uma contagem de plaquetas > 400.000/μL.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Anaheim, California, Estados Unidos, 92801
        • Investigator
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90272
        • Investigator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Investigator
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Estados Unidos, 33426
        • Investigator
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Investigator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30341
        • Investigator
      • Riverdale, Georgia, Estados Unidos, 30274
        • Investigator
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70006
        • Investigator
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Investigator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Investigator
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Estados Unidos, 65109
        • Investigator
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64131
        • Investigator
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Investigator
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Investigator
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Investigator
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Investigator
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Investigator
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Investigator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Investigator

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos que participaram anteriormente do Estudo 0913M0621 (NCT01054443) e que completaram o tratamento ou descontinuaram o tratamento devido a uma contagem de plaquetas > 400.000/μL e continuaram a atender a todos os critérios de inclusão do estudo anterior, listados abaixo, incluindo contagens de plaquetas < 50.000/μL eram elegíveis para participação no estudo. Para o propósito deste estudo, a visita de triagem inicial e todo o período pré-estudo referem-se ao Estudo 0913M0621.
  • Um consentimento informado por escrito assinado e datado
  • Homens e mulheres ≥ 18 anos de idade
  • Todos os indivíduos devem concordar em usar contracepção de barreira
  • Diagnóstico de PTI
  • Indivíduos > 60 anos devem ter uma aspiração diagnóstica de medula óssea
  • Estado de ITP recidivante persistente ou crônica, com ou sem esplenectomia prévia
  • Os indivíduos que recebem terapia com esteróides devem estar em uma dose estável por pelo menos 2 semanas antes da triagem
  • Tempo de protrombina (PT) e tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT) dentro de 20% do limite superior do normal (LSN) na triagem
  • Sujeitos recebendo dosagens estáveis ​​de ciclosporina A, micofenolato de mofetil, azatioprina ou danazol são permitidos

Critério de exclusão:

  • História de distúrbio de coagulação hemorrágica clinicamente importante
  • Mulheres grávidas, lactantes ou tomando anticoncepcionais orais
  • História de abuso ou dependência de álcool/drogas em 1 ano

  • Uso dos seguintes medicamentos ou tratamento antes da Visita 1 (Dia 1):

    • Dentro de 1 semana - imunoglobulina Rho(D) ou imunoglobulina intravenosa;
    • Dentro de 2 semanas - tratamento com plasmaforese;
    • Dentro de 4 semanas - uso de drogas antiplaquetárias ou anticoagulantes;
    • Dentro de 8 semanas - rituximab;
    • Dentro de 12 semanas - alemtuzumab, quimioterapia sistêmica multimedicamentosa, terapia com células-tronco;
  • História de doença cardiovascular ou tromboembólica clinicamente significativa dentro de 26 semanas antes da triagem inicial
  • Esplenectomia dentro de 4 semanas antes da triagem inicial

  • Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas

    • Hemoglobina < 10,0 g/dL para homens ou mulheres, não claramente relacionada à PTI
    • Contagem absoluta de neutrófilos < 1000/mm3
    • Esfregaço de sangue periférico anormal com evidência de fibrose confirmada por biópsia de medula óssea
    • Bilirrubina total > 1,5 x limite superior do normal
    • Alanina aminotransferase (ALT) > 1,5 x limite superior do normal
    • Aspartato aminotransferase (AST) > 1,5 x limite superior do normal
    • Creatinina > 1,5 x limite superior do normal
    • Vírus da imunodeficiência humana positivo
    • Anticorpo IgM de hepatite A positivo, antígeno de superfície de hepatite B ou anticorpo de hepatite C positivo
  • Exposição prévia a miméticos/agonistas de trombopoietina (TPO) (por exemplo, eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] ou LGD-4665) dentro de 4 semanas antes da triagem inicial
  • Indivíduos que não respondem a miméticos/agonistas de TPO anteriores (por exemplo, eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] ou LGD-4665)
  • Exposição a um medicamento investigativo dentro de 4 semanas antes da visita de triagem inicial

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Lusutrombopague
Os participantes receberam lusutrombopag 0,5 mg administrado por via oral uma vez ao dia por até 3 anos ou até o término do estudo. A dose foi ajustada com base na contagem de plaquetas. Se a contagem de plaquetas de um indivíduo permanecesse < 50.000/μL, a dose poderia ter sido aumentada em 0,25 mg até uma dose máxima de 2,0 mg.
Medicamento: Lusutrombopague
tábua
Outros nomes:
  • S-888711
  • MULPLETA®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo no estudo de extensão até 6 semanas após a última dose; o tempo médio (intervalo) no tratamento do estudo foi de 148 (10-387) dias.

Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um indivíduo administrado com um produto farmacêutico durante uma investigação clínica, incluindo qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso de um produto experimental (PI), seja ou não pensado para estar relacionado com o IP. Os EAs relatados após a administração inicial do medicamento do estudo foram considerados emergentes do tratamento.

Um evento adverso grave é definido como qualquer evento adverso que resultou em morte, risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito ou evento médico importante que, com base em julgamento médico, pode comprometer o participante ou exigir intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados listados acima.

Um EA relacionado ao tratamento é qualquer EA determinado pelo investigador como possivelmente relacionado, provavelmente relacionado ou definitivamente relacionado ao medicamento em estudo.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo no estudo de extensão até 6 semanas após a última dose; o tempo médio (intervalo) no tratamento do estudo foi de 148 (10-387) dias.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração da resposta
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo no estudo de extensão até 6 semanas após a última dose; o tempo médio (intervalo) de tratamento foi de 148 (10 - 387) dias.
A duração da resposta foi definida como a porcentagem do tempo cumulativo em que a contagem de plaquetas foi ≥ 50.000 células/µL durante o estudo de extensão.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo no estudo de extensão até 6 semanas após a última dose; o tempo médio (intervalo) de tratamento foi de 148 (10 - 387) dias.
Número de participantes com pior gravidade de sangramento associado à PTI durante o período de tratamento
Prazo: As avaliações de sangramento foram realizadas nas semanas 1, 2, 3, 4, 5 e 6, meses 1, 2, 3, 6, 9 e 12, e a cada 3 meses até o final do tratamento; o tempo médio (intervalo) de tratamento foi de 148 (10-387) dias.

As avaliações de sangramento foram realizadas pelo investigador de acordo com os critérios da escala de sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS):

Grau 0: sem sangramento; Grau 1: sangramento petequial; Grau 2: perda de sangue leve (clinicamente significativa); Grau 3: grande perda de sangue, requer transfusão (grave); Grau 4: perda de sangue debilitante, retiniana ou cerebral associada à fatalidade.

Para cada participante, é relatado o grau de sangramento da OMS mais grave observado durante o período de tratamento.
As avaliações de sangramento foram realizadas nas semanas 1, 2, 3, 4, 5 e 6, meses 1, 2, 3, 6, 9 e 12, e a cada 3 meses até o final do tratamento; o tempo médio (intervalo) de tratamento foi de 148 (10-387) dias.
Porcentagem de participantes que atingiram uma contagem de plaquetas < 50.000 células/μL, entre 50.000 e 400.000 células/μL e ≥ 400.000 células/μL
Prazo: As plaquetas foram avaliadas nas Semanas 1, 2, 3, 4, 5 e 6, Meses 1, 2, 3, 6, 9 e 12, e a cada 3 meses a partir de então, até o final do tratamento; o tempo médio (intervalo) de tratamento foi de 148 (10-387) dias.
Esta análise inclui contagens de plaquetas medidas durante o período de tratamento, inclusive enquanto os participantes tomavam medicamentos de resgate.
As plaquetas foram avaliadas nas Semanas 1, 2, 3, 4, 5 e 6, Meses 1, 2, 3, 6, 9 e 12, e a cada 3 meses a partir de então, até o final do tratamento; o tempo médio (intervalo) de tratamento foi de 148 (10-387) dias.
Porcentagem de participantes que atingiram uma contagem de plaquetas < 50.000 células/μL, entre 50.000 e 400.000 células/μL e ≥ 400.000 células/μL sem medicação de resgate
Prazo: As plaquetas foram avaliadas nas Semanas 1, 2, 3, 4, 5 e 6, Meses 1, 2, 3, 6, 9 e 12, e a cada 3 meses a partir de então, até o final do tratamento; o tempo médio (intervalo) de tratamento foi de 148 (10-387) dias.
Esta análise exclui as contagens de plaquetas medidas enquanto o participante estava tomando medicamentos de resgate e durante as 4 semanas após a medicação de resgate.
As plaquetas foram avaliadas nas Semanas 1, 2, 3, 4, 5 e 6, Meses 1, 2, 3, 6, 9 e 12, e a cada 3 meses a partir de então, até o final do tratamento; o tempo médio (intervalo) de tratamento foi de 148 (10-387) dias.
Mudança da linha de base nas contagens de plaquetas na visita final
Prazo: Linha de base e a visita final (se um indivíduo teve várias medições de contagem de plaquetas para o nível de dose específico devido a ajustes de dose, a contagem de plaquetas final foi usada)
Linha de base e a visita final (se um indivíduo teve várias medições de contagem de plaquetas para o nível de dose específico devido a ajustes de dose, a contagem de plaquetas final foi usada)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Shionogi

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

29 de abril de 2010

Conclusão Primária (REAL)

30 de junho de 2011

Conclusão do estudo (REAL)

30 de junho de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de maio de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de maio de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

24 de maio de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

26 de fevereiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 0914M0622

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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