- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01135329
Verminderde intensiteit beenmergtransplantatie met verwante donor gevolgd door hoge dosis cyclofosfamide voor hematologische kankers
Allogene BMT met verminderde intensiteit, verwante donor met fludarabine, busulfan en hooggedoseerde posttransplantatie-cyclofosfamide voor hematologische maligniteiten
Dit onderzoek wordt gedaan om meer te weten te komen over beenmergtransplantatie met verminderde intensiteit (BMT), ook bekend als een "mini"-transplantatie voor patiënten met bloedkanker, waarbij beenmerg van een familielid wordt gebruikt.
Het belangrijkste doel van de studie is om te bepalen hoe snel het beenmerg van de donor in uw lichaam "neemt". Andere doelen zijn onder meer beschrijven hoeveel mensen het beenmerg accepteren en hoe snel het aantal bloedcellen omhoog gaat; beschrijving van graft-versus-host-ziekte (GVHD) en andere complicaties; en beschrijven hoeveel mensen overleven zonder progressieve kanker en in het algemeen overleven
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Op dit moment zijn er weinig of geen genezingen voor mensen met bloed- of lymfeklierkanker buiten een beenmergtransplantatie (BMT). BMT heeft zich gedurende tientallen jaren van onderzoek ontwikkeld als een effectieve behandeling van verschillende kwaadaardige en niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen.
Dit onderzoek wordt gedaan om meer te weten te komen over beenmergtransplantatie met verminderde intensiteit (BMT), ook bekend als een "mini"-transplantatie voor patiënten met bloedkanker, waarbij beenmerg van een familielid wordt gebruikt. Het beenmerg voor deze transplantatie is afkomstig van een familielid dat een halve of "haplo"-match voor u is. Mogelijke donoren zijn ouders, broers en zussen en kinderen.
"Mini" -transplantaties zijn aan veel mensen met verschillende vormen van kanker gegeven, maar worden als experimenteel beschouwd. Meer dan 200 mensen bij Johns Hopkins hebben na de transplantatie mini-transplantaties met hoge doses cyclofosfamide ondergaan. De chemotherapiecombinatie en andere behandelingen die vóór die transplantaties werden gegeven, waren echter anders dan in deze studie. Hoewel alle chemotherapie en immuunverlagende medicijnen die in deze studie worden gebruikt, zijn goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA), is de combinatie van medicijnen die in deze studie worden gebruikt niet door de FDA goedgekeurd en experimenteel.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
- The Sydney Kimmel Comprehensive Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Eerstegraads verwante donor die minimaal HLA haploidentiek is
In aanmerking komende diagnoses:
Laaggradig non-Hodgkin-lymfoom of plasmacelneoplasma dat is gevorderd tijdens therapie met meerdere middelen, waarbij ten minste twee eerdere therapieën hebben gefaald (met uitzondering van rituximab als monotherapie en steroïden als monotherapie), of in het geval van lymfoom histologische conversie heeft ondergaan:
- Folliculair graad 1 of 2 lymfoom
- Folliculair lymfoom niet anders gespecificeerd
- Marginale zone (of MALT) lymfoom
- Lymfoplasmacytisch lymfoom / macroglobulinemie van Waldenström
- Haarcelleukemie
- Klein lymfatisch lymfoom (SLL) of chronische lymfatische leukemie (CLL)
- Prolymfatische leukemie
- Laaggradig B-cellymfoom, niet gespecificeerd
- Multipel myeloom
- Plasmacelleukemie
- SLL of CLL met een laag risico, gedefinieerd door een 11q- of 17p-deletie, histologische conversie of ziekteprogressie < 6 maanden na een regime dat purine-analogen bevat
Agressief lymfoom dat heeft gefaald bij ten minste één eerder regime van chemotherapie met meerdere middelen, en de patiënt komt niet in aanmerking voor autologe BMT of autologe BMT wordt niet aanbevolen:
- Hodgkin-lymfoom
- Folliculair graad 3 lymfoom
- Mantelcellymfoom of leukemie
- Diffuus grootcellig B-cellymfoom (exclusief primair CZS-lymfoom). Subtypen die in aanmerking komen, zijn onder meer primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom, T-celrijk grootcellig B-cellymfoom en grootcellig B-cellymfoom niet anders gespecificeerd.
- Burkitt-lymfoom/leukemie
- Atypisch Burkitt-lymfoom / leukemie (hooggradig B-cellymfoom, niet geclassificeerd, inclusief die met kenmerken die tussen Burkitt's en diffuus grootcellig B-cellymfoom liggen)
- Anaplastisch grootcellig lymfoom
- Plasmablastisch lymfoom
- Perifeer T-cellymfoom
- Recidiverende of refractaire acute leukemie in tweede of volgende remissie
- Acute leukemie met een laag risico in eerste remissie
AML met ten minste een van de volgende:
- AML voortkomend uit MDS of een myeloproliferatieve aandoening, of secundaire AML
- Aanwezigheid van Flt3 interne tandemduplicaties
- Cytogenetica met een laag risico
Primaire refractaire ziekte
- ALL (leukemie en/of lymfoom) met ten minste een van de volgende:
- Nadelige cytogenetica
- Duidelijk bewijs van hypodiploïdie
Primaire refractaire ziekte
- Biphenotypische leukemie
- MDS met ten minste een van de volgende kenmerken:
- Cytogenetica met een laag risico
- IPSS-score van INT-2 of hoger
- Behandelingsgerelateerde MDS
- MDS gediagnosticeerd vóór de leeftijd van 21 jaar
- Progressie op of gebrek aan respons op standaard therapie met DNA-methyltransferaseremmers
- Levensbedreigende cytopenieën, waaronder die welke over het algemeen meer dan wekelijkse transfusies vereisen
- Interferon- of imatinib-refractaire CML in de eerste chronische fase, of niet-blastaire crisis-CML voorbij de eerste chronische fase
- Philadelphia-chromosoom-negatieve myeloproliferatieve ziekte (waaronder myelofibrose)
- Chronische myelomonocytaire leukemie
Juveniele myelomonocytische leukemie
- Voor patiënten met SLL, CLL of prolymfocytische leukemie, < 20% van de cellulariteit van het beenmerg is bij dit proces betrokken
- Adequate eindorgaanfunctie:
- Linkerventrikelejectiefractie groter dan of gelijk aan 35%
- Bilirubine ≤ 3,0 mg/dl (tenzij vanwege het syndroom van Gilbert of hemolyse), en ALAT en ASAT < 5 x ULN
FEV1 en FVC > 40% van voorspeld; of bij pediatrische patiënten, indien vanwege jonge leeftijd geen longfunctietesten kunnen worden uitgevoerd, zuurstofverzadiging >92% op kamerlucht
- ECOG-prestatiestatus < 2 of Karnofsky- of Lansky-score > 60
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger of borstvoeding
- Ongecontroleerde infectie Opmerking: infectie is toegestaan als er aanwijzingen zijn voor respons op medicatie. Of HIV-geïnfecteerde patiënten in aanmerking komen, wordt per geval bepaald.
- Elke eerdere BMT binnen 3 maanden voorafgaand aan het begin van de conditionering
- Actieve extramedullaire leukemie of bekende actieve betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS) door maligniteit. Een dergelijke ziekte die tot remissie wordt behandeld, is toegestaan.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BMT Allogenic Transplantation
Reduced-intensity transplant with a fludarabine- and busulfan-based preparative regimen.
GVHD prophylaxis with cyclophosphamide, tacrolimus, and mycophenolate mofetil.
|
30 mg/m^2 IV dagelijks op dag -6 tot en met dag -2.
Andere namen:
1 mg/kg oraal OF 0,8 mg/kg IV viermaal daags op dag -6 tot en met dag -3.
Andere namen:
50 mg/kg IV dagelijks op dag +3 en dag +4.
Andere namen:
15 mg/kg oraal driemaal daags (max. dagelijkse dosis van 3 g) vanaf dag +5.
Andere namen:
Gedoseerd op basis van medicijnniveaus; begin op dag +5 met 1 mg IV per dag.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Chimerisme in ongesorteerd perifeer bloed
Tijdsspanne: Dag 60
|
Percentage deelnemers dat chimerisme van volledige donor bereikt in ongesorteerd perifeer bloed.
|
Dag 60
|
|
Chimerisme in CD3+ gesorteerd perifeer bloed
Tijdsspanne: Dag 60
|
Percentage deelnemers dat chimerisme van volledige donor bereikt in CD3+ gesorteerd perifeer bloed
|
Dag 60
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Percentage deelnemers in leven
|
1 jaar
|
|
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Percentage deelnemers in leven zonder terugval of progressie van de ziekte.
|
1 jaar
|
|
Incidentie van terugval
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Percentage deelnemers met terugval of progressie van de ziekte
|
1 jaar
|
|
Sterfte zonder terugval
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Percentage deelnemers dat is overleden door BMT-gerelateerde redenen
|
1 jaar
|
|
Incidentie van graft-versus-host-ziekte (GVHD)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Percentage deelnemers met acute en chronische GVHD.
Acute GVHD wordt beoordeeld volgens Przepiorka-criteria.
Chronische GVHD wordt beoordeeld volgens NIH-consensuscriteria en Seattle-criteria.
|
1 jaar
|
|
Participants Who Failed to Engraft
Tijdsspanne: Day 60
|
Number of participants who failed to engraft
|
Day 60
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Yvette Kasamon, M.D., Johns Hopkins University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- Lymfoom
- Cyclofosfamide
- Hodgkin-lymfoom
- Leukemie
- Allogeen
- Haploidentiek
- Myelodysplastisch syndroom (MDS)
- Acute myeloïde leukemie (AML)
- Fludarabine
- Busulfan
- Niet-myeloablatief
- Beenmergtransplantatie (BMT)
- Verminderde intensiteit
- Non Hodgkin-lymfoom
- Acute lymfatische leukemie (ALL)
- Chronische myeloïde leukemie (CML)
- Chronische myelomonocytaire (CMML)
- Hoogrisico acute leukemie in eerste remissie
- Recidiverende leukemie in remissie
- Hoge dosis cyclofosfamide
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Neoplasmata
- Chronische ziekte
- Ziekte attributen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Hematologische ziekten
- Lymfatische ziekten
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Leukemie, myeloïde
- Beenmergziekten
- Leukemie, Lymfoïde
- Myeloproliferatieve aandoeningen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Leukemie
- Leukemie, myeloïde, acuut
- Lymfoom
- Voorlopercel lymfoblastische leukemie-lymfoom
- Lymfoom, non-Hodgkin
- Myelodysplastische syndromen
- Ziekte van Hodgkin
- Leukemie, Myelogeen, Chronisch, BCR-ABL Positief
- Zwavelverbindingen
- Organische chemicaliën
- Vetzuren
- Lipiden
- Koolwaterstoffen, acyclisch
- Koolwaterstoffen
- Zuren, acyclisch
- Carbonzuren
- Alkanes
- Alcohol
- Butyleenglycolen
- Glycolen
- Mesyleert
- Alkanesulfonaten
- Alkanesulfonzuren
- Sulfonzuren
- Zwavelzuren
- Macrolides
- Lactonen
- Fosforamide mosterd
- Stikstofmosterdverbindingen
- Mosterdverbindingen
- Koolwaterstoffen, gehalogeneerd
- Fosforamides
- Organofosforverbindingen
- Biologische producten
- Complexe mengsels
- Caproates
- Vaccins
- Virale vaccins
- Cyclofosfamide
- Mycofenolzuur
- Tacrolimus
- Busulfan
- fludarabine
- fludarabine fosfaat
- Griepvaccins
Andere studie-ID-nummers
- J1046
- NA_00039363 (Andere identificatie: JHM IRB)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .