- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01135329
Reduceret intensitet, relateret donor knoglemarvstransplantation efterfulgt af højdosis cyclophosphamid til hæmatologiske kræftformer
Reduceret intensitet, relateret donor allogen BMT med fludarabin, busulfan og højdosis posttransplantation cyclophosphamid til hæmatologiske maligniteter
Denne forskning udføres for at lære mere om knoglemarvstransplantation med reduceret intensitet (BMT), også kendt som en "mini"-transplantation til patienter med blodkræft, ved hjælp af knoglemarv fra en pårørende.
Hovedmålet med undersøgelsen er at bestemme, hvor hurtigt donorens knoglemarv "tager" i din krop. Andre mål inkluderer at beskrive, hvor mange mennesker der accepterer knoglemarven, og hvor hurtigt blodtallene kommer op; beskriver graft-versus-host-sygdom (GVHD) og andre komplikationer; og beskriver hvor mange mennesker der overlever uden fremadskridende kræft og overlever samlet set
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
På nuværende tidspunkt er der få eller ingen kure for mennesker med kræft i blodet eller lymfekirtlerne uden for en knoglemarvstransplantation (BMT). BMT har udviklet sig over flere årtiers forskning som en effektiv behandling af forskellige maligne og ikke-maligne hæmatologiske sygdomme.
Denne forskning udføres for at lære mere om knoglemarvstransplantation med reduceret intensitet (BMT), også kendt som en "mini"-transplantation til patienter med blodkræft, ved hjælp af knoglemarv fra en pårørende. Knoglemarven til denne transplantation kommer fra en slægtning, der er en halv-match eller "haplo" match til dig. Mulige donorer omfatter forældre, søskende og børn.
"Mini"-transplantationer er blevet givet til mange mennesker med forskellige kræftformer, men betragtes som eksperimentelle. Over 200 personer hos Johns Hopkins har modtaget minitransplantationer med høje doser cyclophosphamid efter transplantationen. Imidlertid var kombinationen af kemoterapi og anden behandling, der blev givet før disse transplantationer, anderledes end i denne undersøgelse. Selvom alle de kemoterapi- og immunsænkende lægemidler, der anvendes i denne undersøgelse, er godkendt af Food and Drug Administration (FDA), er kombinationen af medicin, der anvendes i denne undersøgelse, ikke godkendt af FDA og er eksperimentel.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
- The Sydney Kimmel Comprehensive Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Førstegradsrelateret donor, som er mindst HLA haploidentisk
Kvalificerede diagnoser:
Lavgradigt non-Hodgkins lymfom eller plasmacelle-neoplasma, der er udviklet under multiagensbehandling, har fejlet mindst to tidligere behandlinger (eksklusive enkeltstof rituximab og enkeltstofsteroider), eller i tilfælde af lymfom, der har gennemgået histologisk konvertering:
- Follikulært grad 1 eller 2 lymfom
- Follikulært lymfom ikke andet specificeret
- Marginal zone (eller MALT) lymfom
- Lymfoplasmacytisk lymfom / Waldenstroms makroglobulinæmi
- Hårcelleleukæmi
- Lille lymfatisk lymfom (SLL) eller kronisk lymfatisk leukæmi (CLL)
- Prolymfocytisk leukæmi
- Lavgradigt B-celle lymfom, uspecificeret
- Myelomatose
- Plasmacelleleukæmi
- Dårlig-risiko SLL eller CLL, defineret ved en 11q eller 17p deletion, histologisk konvertering eller sygdomsprogression < 6 måneder efter en purinanalog-holdig kur
Aggressivt lymfom, der har svigtet mindst én tidligere behandling med multiagent kemoterapi, og patienten enten ikke er berettiget til autolog BMT eller autolog BMT, anbefales ikke:
- Hodgkin lymfom
- Follikulært grad 3 lymfom
- Mantelcellelymfom eller leukæmi
- Diffust storcellet B-celle lymfom (eksklusive primært CNS lymfom). Kvalificerede undertyper omfatter primært mediastinalt storcellet B-celle lymfom, T-celle rigt stort B-celle lymfom og stort B-cellet lymfom, der ikke er specificeret på anden måde.
- Burkitts lymfom/leukæmi
- Atypisk Burkitts lymfom/leukæmi (højgradigt B-celle lymfom, uklassificeret, inklusive det med træk mellem Burkitts og diffust storcellet B-celle lymfom)
- Anaplastisk storcellet lymfom
- Plasmablastisk lymfom
- Perifert T-celle lymfom
- Tilbagefaldende eller refraktær akut leukæmi i anden eller efterfølgende remission
- Dårlig risiko for akut leukæmi i første remission
AML med mindst én af følgende:
- AML som følge af MDS eller en myeloproliferativ lidelse eller sekundær AML
- Tilstedeværelse af Flt3 interne tandem duplikationer
- Dårlig risiko cytogenetik
Primær refraktær sygdom
- ALL (leukæmi og/eller lymfom) med mindst én af følgende:
- Uønsket cytogenetik
- Tydelige tegn på hypodiploidi
Primær refraktær sygdom
- Bifænotypisk leukæmi
- MDS med mindst én af følgende funktioner:
- Dårlig risiko cytogenetik
- IPSS-score på INT-2 eller højere
- Behandlingsrelateret MDS
- MDS diagnosticeret før alder 21 år
- Progression på eller manglende respons på standard behandling med DNA-methyltransferasehæmmere
- Livstruende cytopenier, inklusive dem, der generelt kræver mere end ugentlige transfusioner
- Interferon- eller imatinib-refraktær CML i første kroniske fase eller ikke-blast krise CML ud over første kroniske fase
- Philadelphia kromosom negativ myeloproliferativ sygdom (herunder myelofibrose)
- Kronisk myelomonocytisk leukæmi
Juvenil myelomonocytisk leukæmi
- For patienter med SLL, CLL eller prolymfocytisk leukæmi er < 20 % af knoglemarvscellulariteten involveret af denne proces
- Tilstrækkelig endeorganfunktion:
- Venstre ventrikulær ejektionsfraktion større end eller lig med 35 %
- Bilirubin ≤ 3,0 mg/dL (medmindre det skyldes Gilberts syndrom eller hæmolyse), og ALAT og ASAT < 5 x ULN
FEV1 og FVC > 40% af forudsagt; eller hos pædiatriske patienter, hvis ude af stand til at udføre lungefunktionsprøver på grund af ung alder, iltmætning >92 % på rumluft
- ECOG præstationsstatus < 2 eller Karnofsky eller Lansky score > 60
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende
- Ukontrolleret infektion Bemærk: Infektion er tilladt, hvis der er tegn på respons på medicin. Berettigelse af HIV-inficerede patienter vil blive afgjort fra sag til sag.
- Enhver tidligere BMT inden for 3 måneder før start af konditionering
- Aktiv ekstra-medullær leukæmi eller kendt aktiv involvering af centralnervesystemet (CNS) ved malignitet. En sådan sygdom behandlet til remission er tilladt.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BMT Allogenic Transplantation
Reduced-intensity transplant with a fludarabine- and busulfan-based preparative regimen.
GVHD prophylaxis with cyclophosphamide, tacrolimus, and mycophenolate mofetil.
|
30 mg/m^2 IV dagligt på dag -6 til og med dag -2.
Andre navne:
1 mg/kg PO ELLER 0,8 mg/kg IV fire gange dagligt på dag -6 til og med dag -3.
Andre navne:
50 mg/kg IV dagligt på dag +3 og dag +4.
Andre navne:
15 mg/kg PO tre gange dagligt (maks. daglig dosis på 3g) startende på dag +5.
Andre navne:
Doseret baseret på lægemiddelniveauer; begynde på dag +5 med 1 mg IV dagligt.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kimærisme i usorteret perifert blod
Tidsramme: Dag 60
|
Procentdel af deltagere, der opnår fuld-donor-kimerisme i usorteret perifert blod.
|
Dag 60
|
|
Kimærisme i CD3+ sorteret perifert blod
Tidsramme: Dag 60
|
Procentdel af deltagere, der opnår fuld-donor-kimerisme i CD3+-sorteret perifert blod
|
Dag 60
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af deltagere i live
|
1 år
|
|
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af deltagere i live uden sygdomstilbagefald eller progression.
|
1 år
|
|
Forekomst af tilbagefald
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af deltagere, der oplever sygdomstilbagefald eller progression
|
1 år
|
|
Ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af deltagere, der døde på grund af BMT-relaterede årsager
|
1 år
|
|
Forekomst af graft-versus-host-sygdom (GVHD)
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af deltagere, der oplever akut og kronisk GVHD.
Akut GVHD er bedømt efter Przepiorka-kriterier.
Kronisk GVHD er bedømt efter NIH-konsensuskriterier og Seattle-kriterier.
|
1 år
|
|
Participants Who Failed to Engraft
Tidsramme: Day 60
|
Number of participants who failed to engraft
|
Day 60
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Yvette Kasamon, M.D., Johns Hopkins University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- Lymfom
- Cyclofosfamid
- Hodgkins lymfom
- Leukæmi
- Allogen
- Haploidentisk
- Myelodysplastisk syndrom (MDS)
- Akut myeloid leukæmi (AML)
- Fludarabin
- Busulfan
- Ikke-myeloablativ
- Knoglemarvstransplantation (BMT)
- Reduceret intensitet
- Non-hodgkins lymfom
- Akut lymfatisk leukæmi (ALL)
- Kronisk myeloid leukæmi (CML)
- Kronisk myelomonocytisk (CMML)
- Højrisiko akut leukæmi i første remission
- Tilbagefaldende leukæmi i remission
- Højdosis cyclophosphamid
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Neoplasmer
- Kronisk sygdom
- Sygdomsegenskaber
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Hæmatologiske sygdomme
- Lymfesygdomme
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Leukæmi, myeloid
- Knoglemarvssygdomme
- Leukæmi, lymfoid
- Myeloproliferative lidelser
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Leukæmi
- Leukæmi, Myeloid, Akut
- Lymfom
- Precursorcelle lymfoblastisk leukæmi-lymfom
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Myelodysplastiske syndromer
- Hodgkins sygdom
- Leukæmi, myelogen, kronisk, BCR-ABL positiv
- Svovlforbindelser
- Organiske kemikalier
- Fedtsyrer
- Lipider
- Kulbrinter, acyklisk
- Kulbrinter
- Syrer, acyklisk
- Carboxylsyrer
- Alkaner
- Alkoholer
- Butylenglycoler
- Glycols
- Mesylater
- Alkanesulfonater
- Alkanesulfonsyrer
- Sulfonsyrer
- Svovlsyrer
- Makrolider
- Lactoner
- Fosforamid -sennep
- Nitrogen sennepsforbindelser
- Sennepsforbindelser
- Kulbrinter, halogeneret
- Phosphoramider
- Organophosphorforbindelser
- Biologiske produkter
- Komplekse blandinger
- Caproates
- Vacciner
- Virale vacciner
- Cyclofosfamid
- Mycophenolsyre
- Tacrolimus
- Busulfan
- fludarabin
- Fludarabinphosphat
- Influenza -vacciner
Andre undersøgelses-id-numre
- J1046
- NA_00039363 (Anden identifikator: JHM IRB)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Fludarabin
-
Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...Aktiv, ikke rekrutterendeAkut myeloid leukæmi (AML) | Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)Italien
-
Beijing BiotechRekrutteringFremskreden eller metastatisk clear cell renalt karcinomKina
-
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...AfsluttetPsoriasis | Gigt, psoriasisForenede Stater
-
Beijing BiotechRekrutteringAvancerede solide tumorer | Metastatiske faste tumorer | TROP2-Expressing Solid TumorsKina
-
Naoyuki G. Saito, M.D., Ph.D.Trukket tilbageAkut myeloid leukæmi | Myelodysplastiske syndromer | Kronisk myeloid leukæmi | Akut lymfatisk leukæmiForenede Stater
-
Institut Paoli-CalmettesIkke rekrutterer endnu
-
University of PennsylvaniaNational Cancer Institute (NCI)Ikke rekrutterer endnuKolorektal cancer | Adenocarcinom i bugspytkirtlen | Ikke-småcellet lungekræft | CholangiocarcinomForenede Stater
-
Nantes University HospitalCyceronRekruttering
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeGynækologisk kræft | Livmoderhalskræft | Æggelederkræft | Primær peritoneal kræftForenede Stater
-
Emory UniversityAfsluttetSeglcellesygdom | KnoglemarvstransplantationForenede Stater