Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om erachter te komen hoe fesoterodine werkt bij kinderen van 6 tot 17 jaar met overactiviteit van de blaas veroorzaakt door een neurologische aandoening

12 januari 2021 bijgewerkt door: Pfizer

EEN 24 WEKEN GERANDOMISEERDE, OPEN-LABEL, STUDIE OM DE VEILIGHEID EN WERKZAAMHEID VAN FESOTERODINE TE EVALUEREN BIJ PERSONEN VAN 6 TOT 17 JAAR MET SYMPTOMEN VAN DETRUSOR-OVERACTIVITEIT GEASSOCIEERD MET EEN NEUROLOGISCHE AANDOENING (NEUROGENE DETRUSOR-OVERACTIVITEIT)

Het doel van de studie is na te gaan of het geneesmiddel fesoterodine een bruikbare behandeling is bij kinderen met overactiviteit van de blaasspieren veroorzaakt door een neurologische aandoening. Kinderen zullen tussen de 6 en 17 jaar oud zijn. Dit wordt gedaan door te achterhalen hoe goed het werkt, wat het lichaam met fesoterodine doet, welke bijwerkingen worden ervaren en de veiligheid van fesoterodine. Het wordt vergeleken met het medicijn oxybutynine, dat al beschikbaar is voor de behandeling van de aandoening.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

181

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen, Urologie
    • Bruxelles-capitale
      • Bruxelles, Bruxelles-capitale, België, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • Duitsland
    • Nordrhein-westfalen
      • Mönchengladbach, Nordrhein-westfalen, Duitsland, 41063
        • Kliniken Maria Hilf GmbH
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Filippijnen
    • NCR
      • Quezon City, NCR, Filippijnen, 1100
        • Philippine Children's Medical Center
  • Finland
      • Tampere, Finland, 33520
        • Tampere University Hospital
  • Frankrijk
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Centre d'investigation Clinique
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Groupement Hospitalier Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Nice, Frankrijk, 06200
        • Hôpitaux Pédiatriques de Nice CHU-Lenval
  • Griekenland
      • Larissa, Griekenland, 41110
        • University General Hospital of Larisa/ Urology Department
      • Thessaloniki, Griekenland, 56429
        • Aristotle University Of Thessaloniki
  • Indië
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indië, 141 008
        • Department of Pediatrics, Christian Medical College and Hospital
  • Italië
      • Cagliari, Italië, 09134
        • Azienda Ospedaliera G. Brotzu, Dipartimento di Medicina interna-
      • Firenze, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Roma, Italië, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Vicenza, Italië, 36100
        • ULSS 6 VICENZA - Ospedale San Bortolo di Vicenza
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Italië, 71013
        • I.R.C.C.S. - Ospedale "Casa Sollievo della Sofferenza" - Dipartimento Scienze Chirurgiche
  • Japan
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japan, 474 8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Chiba, Japan
      • Chiba-shi, Chiba, Japan, Japan, 266-0007
        • Chiba Children's Hospital
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japan, 650-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 3908621
        • Shinshu University Hospital
    • Osaka
      • Izumi-shi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japan, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Koshigaya Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka-shi, Shizuoka, Japan, 420 8660
        • Shizuoka Children's Hospital
    • Tochigi
      • Shimotsuga-gun, Tochigi, Japan, 321 0293
        • Dokkyo Medical University Hospital / Urology
      • Shimotsuke, Tochigi, Japan, 329 0498
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital / Urology
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Ankara Universitesi Tip Fakultesi Ibni Sina Hastanesi
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Uroloji Anabilim Dali
      • Istanbul, Kalkoen, 34390
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi
    • Konya / Turkey
      • Konya, Konya / Turkey, Kalkoen, 42080
        • Necmettin Erbakan Universitesi Meram Tip Fakultesi
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, republiek van, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, republiek van, 08308
        • Korea University Guro Hospital
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen, LT-50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas klinikos
      • Vilnius, Litouwen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
    • Selangor
      • Batu Caves, Selangor, Maleisië, 68100
        • Hospital Selayang
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Klinika Chorob Nerek i Nadcisnienia Dzieci i Mlodziezy
      • Poznan, Polen, 61-512
        • Specjalistyczny Gabinet Lekarski Paweł Kroll
  • Russische Federatie
      • Kazan, Russische Federatie, 420138
        • Children's Republican Clinical Hospital, Department of Pediatric Surgery
      • Moscow, Russische Federatie, 105425
        • Scientific Research Institute of Urology named after N.A.Lopatkin of the Hertsen Federal Medical
      • Moscow, Russische Federatie, 119991
        • FGBNU Scientific center of children health
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • SSS - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Y.E.Veltishchev GBOU VPO
    • Republic OF Tatarstan
      • Kazan, Republic OF Tatarstan, Russische Federatie, 420012
        • Kazan State Medical University
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
      • Bratislava, Slowakije, 831 01
        • J. BREZA MEDICAL s.r.o.
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Malaga, Spanje, 29011
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85715
        • Urological Associates of Southern Arizona
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • CHOC Children's Urology Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Georgia Urology, P.A.
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Judson L. Hawk Jr. M.D.
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University Outpatient Center
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50266
        • The Iowa Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • UNC Chapel Hill Memorial Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • UNC Memorial Hospital Pediatric Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Liberty Township, Ohio, Verenigde Staten, 45044
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02915
        • Pharma Resource
      • East Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02914
        • Advanced Radiology
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02904
        • University Urological Associates, Inc
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02905
        • University Urological Associates, Inc.
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Zuid-Afrika
    • Western CAPE
      • Cape Town, Western CAPE, Zuid-Afrika, 7700
        • Red Cross Children'S Hospital
  • Zweden
      • Uppsala, Zweden, 751 85
        • Akademiska Barnsjukhuset
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • Universitäts-Kinderspital beider Basel

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen van 6 tot 17 jaar oud
  • Proefpersonen met een stabiele neurologische ziekte en neurogene detrusoroveractiviteit
  • Onderwerpen die schone intermitterende katheterisatie gebruiken, mogen deelnemen

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige medicijnen die het risico voor proefpersonen kunnen verhogen of studieresultaten kunnen verwarren
  • Andere medische aandoeningen die het risico voor proefpersonen kunnen verhogen of studieresultaten kunnen verwarren
  • Contra-indicaties voor het gebruik van fesoterodine of oxybutynine

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fesoterodine PR 4 mg
Fesoterodine PR 4 mg gedurende 12 weken in actieve vergelijkingsperiode, gevolgd door 12 weken in veiligheidsverlengingsperiode
Geneesmiddel: Fesoterodine PR 4 mg
Fesoterodine 4 mg tablet eenmaal daags gedurende 24 weken
Experimenteel: Fesoterodine PR 8 mg
Fesoterodine 8 mg gedurende de eerste week, gevolgd door 11 weken met 8 mg in de actieve-controleperiode, gevolgd door 12 weken in de veiligheidsverlengingsperiode.
Geneesmiddel: Fesoterodine PR 8 mg
Fesoterodine PR 8 mg tablet eenmaal daags gedurende 24 weken, de eerste week 4 mg.
Geneesmiddel: Fesoterodine PR 8 mg
Fesoterodine 8 mg tablet eenmaal daags gedurende 24 weken, waarbij de eerste week 4 mg is.
Actieve vergelijker: Oxybutynine
Geneesmiddel: Oxybutynine
Oxybutynine-tabletten met verlengde afgifte volgens goedgekeurde pediatrische etikettering gedurende 12 weken met dosistitratiefase gedurende de eerste 4 weken om dosisoptimalisatie te bereiken.
Geneesmiddel: Fesoterodine PR
Fesoterodine 4 mg of 8 mg tabletten eenmaal daags gedurende 12 weken na 12 weken oxybutinine. Degenen die zijn toegewezen aan 8 mg, nemen de eerste week 4 mg.
Andere namen:
  • Veiligheidsuitbreidingsfase
Experimenteel: Fesoterodine BIC 2 mg
Fesoterodine BIC 2 mg gedurende 12 weken werkzaamheidsperiode, gevolgd door 12 weken veiligheidsverlengingsperiode.
Geneesmiddel: Fesoterodine BIC 2 mg
Fesoterodine BIC 2 mg tablet eenmaal daags gedurende 24 weken.
Experimenteel: Fesoterodine BIC 4 mg
Fesoterodine BIC 4 mg gedurende de eerste week, gevolgd door 11 weken met 8 mg in de werkzaamheidsperiode, gevolgd door 12 weken in de veiligheidsverlengingsperiode.
Geneesmiddel: Fesoterodine BIC 4 mg
Fesoterodine BIC 4 mg tablet eenmaal daags gedurende 24 weken, waarbij de eerste week 2 mg is.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in maximale cystometrische blaascapaciteit in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De maximale cystometrische blaascapaciteit (in milliliter) werd gedefinieerd als de maximaal toelaatbare cystometrische capaciteit, totdat het ledigen of lekken begint of bij een druk van >=40 centimeter (cm) water (H2O).
Basislijn, week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in detrusordruk bij maximale blaascapaciteit in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Detrusordruk (in cm H2O) bij maximale urineblaascapaciteit werd gemeten met behulp van urodynamische testen.
Basislijn, week 12
Aantal deelnemers met verschuiving vanaf baseline in week 12 bij onvrijwillige detrusorcontracties (IDC): actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
In deze uitkomstmaat zijn dienstgegevens gerapporteerd met behulp van 4 categorieën: (1) aantal deelnemers dat geen IDC had bij baseline en in week 12, (2) aantal deelnemers dat geen IDC had bij baseline maar IDC had bij week 12, (3) aantal deelnemers dat IDC had bij baseline maar geen IDC in week 12, en (4) aantal deelnemers dat IDC had bij baseline en in week 12.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in blaasvolume bij eerste onwillekeurige detrusorcontractie (IDC) in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het blaasvolume (in milliliter) bij de eerste IDC werd gemeten met behulp van urodynamische testen.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in blaascompliantie in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Blaascompliantie werd gedefinieerd als verandering in blaasvolume in milliliter (ml) gedeeld door verandering in blaasdruk in cm H2O (gedurende dezelfde tijd waarin verandering in blaasvolume werd geschat).
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddeld aantal micties per 24 uur in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het gemiddelde aantal micties per 24 uur werd berekend als het totale aantal micties gedeeld door het totale aantal dagboekdagen verzameld op het beoordelingstijdstip. Aantal dagboekdagen verzameld op het beoordelingstijdstip = aantal kalenderdagen waarop het dagboek werd ingevuld, ook al was het geen volledige periode van 24 uur. Deze uitkomstmaat werd alleen berekend voor deelnemers met >0 micties bij baseline.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddeld aantal katheterisaties per 24 uur in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het gemiddelde aantal katheterisaties per 24 uur werd berekend als het totale aantal katheterisaties gedeeld door het totale aantal verzamelde dagboekdagen op het beoordelingstijdstip. Aantal dagboekdagen verzameld op het beoordelingstijdstip = aantal kalenderdagen waarop het dagboek is ingevuld; zelfs als het geen volledige periode van 24 uur was. Deze uitkomstmaat werd alleen berekend voor deelnemers met >0 katheterisaties bij baseline.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddeld aantal micties of katheterisaties per 24 uur in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het gemiddelde aantal micties of katheterisaties gecombineerd per 24 uur werd berekend als het totale aantal micties en katheterisaties gecombineerd gedeeld door het totale aantal verzamelde dagboekdagen op het beoordelingspunt. Aantal verzamelde dagboekdagen op het beoordelingstijdstip = aantal kalenderdagen waarop het dagboek werd ingevuld; zelfs als het geen volledige periode van 24 uur (uur) was. Dit resultaat werd geëvalueerd bij die deelnemers die mictie of katheterisaties >0 hadden bij baseline.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddeld aantal incontinentie-episodes per 24 uur in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het gemiddelde aantal incontinentie-episodes per 24 uur werd berekend als het totale aantal incontinentie-episodes gedeeld door het totale aantal verzamelde dagboekdagen op het beoordelingstijdstip. Aantal verzamelde dagboekdagen op het beoordelingstijdstip = aantal kalenderdagen waarop het dagboek werd ingevuld; zelfs als het geen volledige periode van 24 uur was. Deze uitkomstmaat werd alleen berekend voor deelnemers met >0 incontinentie-episodes bij baseline.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddeld aantal urgentie-episodes per 24 uur in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het gemiddelde aantal urgentie-episodes per 24 uur werd berekend als het totale aantal urgentie-episodes gedeeld door het totale aantal dagboekdagen verzameld op het beoordelingstijdstip. Aantal verzamelde dagboekdagen op het beoordelingstijdstip = aantal kalenderdagen waarop het dagboek werd ingevuld; zelfs als het geen volledige periode van 24 uur was. Urgentie-episodes werden gedefinieerd als urgentie gemarkeerd als 'ja' in het dagboek. Deze uitkomstmaat werd alleen berekend voor deelnemers met >0 urgentie-episodes bij baseline.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddeld volume dat per mictie vervalt in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het gemiddelde mictievolume per mictie werd berekend als de som van het mictievolume gedeeld door het totale aantal mictie-episodes met een geregistreerd mictievolume groter dan 0.
Basislijn, week 12
Verandering t.o.v. baseline in gemiddeld ongeldig volume per katheterisatie in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het gemiddelde volume per katheterisatie werd berekend als de som van het geledigde volume gedeeld door het totale aantal katheterisaties, met een geregistreerd geledigd volume groter dan 0.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddeld ongeldig volume per mictie of katheterisatie in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het gemiddelde geplastificeerde volume per mictie of katheterisatie werd berekend als de som van het geplastificeerde volume gedeeld door het totale aantal mictie- of catheterisatie-episodes met een geregistreerd geledigd volume groter dan 0. Dit resultaat werd geëvalueerd bij die deelnemers die micties of catheterisaties >0 hadden bij baseline .
Basislijn, week 12
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's): actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een onderzoeksproduct ontving zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking; medisch belangrijke gebeurtenissen. Een tijdens de behandeling optredende AE ​​werd gedefinieerd als een gebeurtenis die optrad tijdens de behandelingsperiode en die vóór de behandeling afwezig was, of verergerde tijdens de behandelingsperiode ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. Bijwerkingen omvatten zowel alle ernstige als niet-ernstige bijwerkingen.
Basislijn tot week 12
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's): veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Week 12 tot week 26 (inclusief 2 weken follow-up na laatste dosis)
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een onderzoeksproduct ontving zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking; medisch belangrijke gebeurtenissen. Een tijdens de behandeling optredende AE ​​werd gedefinieerd als een gebeurtenis die optrad tijdens de behandelingsperiode en die vóór de behandeling afwezig was, of verergerde tijdens de behandelingsperiode ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. Bijwerkingen omvatten zowel alle ernstige als niet-ernstige bijwerkingen.
Week 12 tot week 26 (inclusief 2 weken follow-up na laatste dosis)
Verandering ten opzichte van baseline in gezichtsscherpte in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Gezichtsscherpte (VA) werd beoordeeld met behulp van de Snellen-methode, waarbij logaritme van minimale resolutiehoek (logMAR) -eenheden werden afgeleid van de Snellen-verhoudingen. Deelnemers moesten letters van de kaart lezen op een afstand van 6 meter of 4 meter. VA/Snellen-ratio = afstand tussen de kaart en de deelnemer, gedeeld door de afstand waarop de deelnemer de kaart zonder beperkingen kon zien of lezen; uitgedrukt als decimaal. logMAR = log10 (1/decimaal VA). In deze uitkomstmaat zijn de gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gezichtsscherpte in week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
VA werd beoordeeld met behulp van de Snellen-methode, waarbij logMAR-eenheden werden afgeleid van de Snellen-verhoudingen. Deelnemers moesten letters van de kaart lezen op een afstand van 6 meter of 4 meter. VA/Snellen-ratio = afstand tussen de kaart en de deelnemer, gedeeld door de afstand waarop de deelnemer de kaart zonder beperkingen kon zien of lezen; uitgedrukt als decimaal. logMAR = log10 (1/decimaal VA). In deze uitkomstmaat zijn de gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in visuele accommodatie in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De visuele accommodatie was de afstand voor elk oog waarop het zicht wazig werd en werd berekend als het gemiddelde van metingen in drievoud. De deelnemers concentreerden zich op een enkele letter van de 20/40-lijn van een ooggrafiek en de grafiek werd langzaam naar de deelnemer bewogen totdat de letter vervaagde. Op dit punt werd voor elk oog de afstand van oog tot letter gemeten. In deze uitkomstmaat zijn de gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in visuele accommodatie in week 24: veiligheidsuitbreidingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De visuele accommodatie is de afstand voor elk oog waarop het zicht wazig werd en werd berekend als het gemiddelde van metingen in drievoud. De deelnemers concentreerden zich op een enkele letter van de 20/40-lijn van een ooggrafiek en de grafiek werd langzaam naar de deelnemer bewogen totdat de letter vervaagde. Op dit punt werd voor elk oog de afstand van oog tot letter gemeten. In deze uitkomstmaat zijn de gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in Child Behavior Checklist (CBCL) T-score (afgeleide score) in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
CBCL: vragenlijst van 120 items die wordt beantwoord door de ouder/verzorger van het kind om de gedrags- en emotionele problemen van een kind te beoordelen. Schaal voor elk item: 0= niet waar, 1= enigszins/soms waar, 2= zeer waar/vaak waar. Van de 120 items werden er 103 gecategoriseerd in 8 domeinen; agressief gedrag, angstig/depressief, aandachtsproblemen, regelovertredend gedrag, sociale problemen, somatische klachten, denkproblemen, teruggetrokken. Samenvattende scores: Internaliserende problemen=angstig/depressief + teruggetrokken + somatische klachten; Externaliserende problemen = het overtreden van regels + agressief gedrag. Totaal aantal problemen=8 domeinen + andere 17 items. Ruwe scores voor elk domein, samenvatting en totale problemen = som van scores van gerelateerde items. Met behulp van de tool Assessment Data Manager (ADM) werden onbewerkte scores getransformeerd/afgeleid in standaard T-scores, bereik: elk domein=50 tot 100, internaliserende problemen=34 tot 100, externaliserende problemen=33 tot 100, totale problemen=24 tot 100. Lagere T-score voor elke 8 domeinen, 2 samenvattende en totale problemenscores = betere resultaten.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in Child Behavior Checklist (CBCL) T-score (afgeleide score) in week 24: veiligheidsuitbreidingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
CBCL: vragenlijst van 120 items die wordt beantwoord door de ouder/verzorger van het kind om de gedrags- en emotionele problemen van een kind te beoordelen. Schaal voor elk item: 0= niet waar, 1= enigszins/soms waar, 2= zeer waar/vaak waar. Van de 120 items werden er 103 gecategoriseerd in 8 domeinen; agressief gedrag, angstig/depressief, aandachtsproblemen, regelovertredend gedrag, sociale problemen, somatische klachten, denkproblemen, teruggetrokken. Samenvattende scores: Internaliserende problemen=angstig/depressief + teruggetrokken + somatische klachten; Externaliserende problemen = het overtreden van regels + agressief gedrag. Totaal aantal problemen=8 domeinen + andere 17 items. Ruwe scores voor elk domein, samenvatting en totale problemen = som van scores van gerelateerde items. Met behulp van de tool Assessment Data Manager (ADM) werden onbewerkte scores getransformeerd/afgeleid in standaard T-scores, bereik: elk domein=50 tot 100, internaliserende problemen=34 tot 100, externaliserende problemen=33 tot 100, totale problemen=24 tot 100. Lagere T-score voor elke 8 domeinen, 2 samenvattende en totale problemenscores = betere resultaten.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in totale score van de checklist voor gedrag van kinderen (ruwe score) in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
CBCL: Het bestond uit 120 items over gedrag en emotionele problemen. Ouder/verzorger van kind beantwoordde 120 items, elk op schaal: 0= niet waar, 1= enigszins/soms waar, 2= heel/vaak waar. 103 items werden ingedeeld in 8 domeinen: agressief gedrag: totale scorebereik (TSR)= 0 tot 36, angstig/depressief: TSR= 0 tot 26, aandachtsproblemen: TSR= 0 tot 20, regelovertredend gedrag: TSR= 0 tot 34, sociale problemen: TSR= 0 tot 22, somatische klachten: TSR= 0 tot 22, denkproblemen: TSR= 0 tot 30, teruggetrokken (TSR)= 0 tot 16. Regelovertredend en agressief gedrag samengevat tot externaliserende problemen met een TSR= 0 tot 70. Angstig/depressief, teruggetrokken, somatische klachten samengevat tot internaliserende problemen met een TSR= 0 tot 64. Alle 103 items van 8 domeinen en andere 17 resterende items werden gecombineerd om totale problemen TSR = 0 tot 240 te geven. TSR voor elk domein, samenvatting en totale problemen was respectievelijk de som van scores van gerelateerde items. Lagere scores voor elk domein, samenvatting en totale problemen = betere resultaten.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in totale score van de checklist voor gedrag van kinderen (ruwe score) in week 24: veiligheidsuitbreidingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
CBCL: Het bestond uit 120 items over gedrag en emotionele problemen. Ouder/verzorger van kind beantwoordde 120 items, elk op schaal: 0= niet waar, 1= enigszins/soms waar, 2= heel/vaak waar. 103 items werden ingedeeld in 8 domeinen: agressief gedrag: totale scorebereik (TSR)= 0 tot 36, angstig/depressief: TSR= 0 tot 26, aandachtsproblemen: TSR= 0 tot 20, regelovertredend gedrag: TSR= 0 tot 34, sociale problemen: TSR= 0 tot 22, somatische klachten: TSR= 0 tot 22, denkproblemen: TSR= 0 tot 30, teruggetrokken (TSR)= 0 tot 16. Regelovertredend en agressief gedrag samengevat tot externaliserende problemen met een TSR= 0 tot 70. Angstig/depressief, teruggetrokken, somatische klachten samengevat tot internaliserende problemen met een TSR= 0 tot 64. Alle 103 items van 8 domeinen en andere 17 resterende items werden gecombineerd om totale problemen TSR = 0 tot 240 te geven. TSR voor elk domein, samenvatting en totale problemen was respectievelijk de som van scores van gerelateerde items. Lagere scores voor elk domein, samenvatting en totale problemen = betere resultaten.
Basislijn, week 24
Verandering van basislijn in tijd tot voltooiing Beoordeling van gegroefde Pegboard-test, groep met 10 pinnen in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Bij deze uitkomstmaat werd deelnemers gevraagd om binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden) 10 gegroefde pinnen in de gaten te steken. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand. De tijd die nodig was om de test te voltooien, was omgekeerd gecorreleerd met het cognitieve vermogen.
Basislijn, week 12
Verandering van basislijn in tijd tot voltooiing Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep met 10 pinnen in week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Bij deze uitkomstmaat werd deelnemers gevraagd om binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden) 10 gegroefde pinnen in de gaten te steken. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand. De tijd die nodig was om de test te voltooien, was omgekeerd gecorreleerd met het cognitieve vermogen.
Basislijn, week 24
Verandering van basislijn in tijd tot voltooiing Beoordeling van gegroefde Pegboard-test, groep met 25 pinnen in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. In deze uitkomstmaat werd deelnemers gevraagd om 25 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand. De tijd die nodig was om de test te voltooien, was omgekeerd gecorreleerd met het cognitieve vermogen.
Basislijn, week 12
Verandering van basislijn in tijd tot voltooiing Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep met 25 pinnen in week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. In deze uitkomstmaat werd deelnemers gevraagd om 25 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand. De tijd die nodig was om de test te voltooien, was omgekeerd gecorreleerd met het cognitieve vermogen.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in aantal gevallen pinnen Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep met 10 pinnen in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Deelnemers werd gevraagd om 10 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). In deze uitkomstmaat werd het aantal haringen gemeten dat viel tijdens het plaatsen van de gaten. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in het aantal gevallen pinnen Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep van 10 pinnen in week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Deelnemers werd gevraagd om 10 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). In deze uitkomstmaat werd het aantal haringen gemeten dat viel tijdens het plaatsen van de gaten. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in aantal gevallen pinnen Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep met 25 pinnen in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Deelnemers werd gevraagd om 25 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). In deze uitkomstmaat werd het aantal haringen gemeten dat viel tijdens het plaatsen van de gaten. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in het aantal gevallen pinnen Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep met 25 pinnen in week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Deelnemers werd gevraagd om 25 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). In deze uitkomstmaat werd het aantal haringen gemeten dat viel tijdens het plaatsen van de gaten. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in aantal correct geplaatste pinnen Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep met 10 pinnen in week 12: actieve comparatorfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Deelnemers werd gevraagd om 10 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). In deze uitkomstmaat werd het aantal correct geplaatste pinnen gemeten tijdens het plaatsen van de gaten. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in aantal correct geplaatste pinnen Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep van 10 pinnen in week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Deelnemers werd gevraagd om 10 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). In deze uitkomstmaat werd het aantal correct geplaatste pinnen gemeten tijdens het plaatsen van de gaten. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in aantal correct geplaatste pinnen Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep met 25 pinnen in week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Deelnemers werd gevraagd om 25 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). In deze uitkomstmaat werd het aantal correct geplaatste pinnen gemeten tijdens het plaatsen van de gaten. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in aantal correct geplaatste pinnen Beoordeling van gegroefde pegboard-test, groep met 25 pinnen in week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De gegroefde pegboard-test was een manipulatieve behendigheidstest die de psychomotorische snelheid, fijne motorische controle en snelle visuele motorische coördinatie beoordeelde. Het bestond uit een klein bord van 25 holes met willekeurig geplaatste slots. Pinnen met een sleutel langs één kant moeten worden gedraaid om in het gat te passen voordat ze kunnen worden ingebracht. Deelnemers werd gevraagd om 25 gegroefde pinnen in de gaten te steken binnen de gegeven tijdslimiet (maximaal 300 seconden). In deze uitkomstmaat werd het aantal correct geplaatste pinnen gemeten tijdens het plaatsen van de gaten. De taak moet voor elke hand één keer worden voltooid; eerst de dominante hand gebruiken, gevolgd door de niet-dominante hand.
Basislijn, week 24
Aantal deelnemers dat voldoet aan vooraf gedefinieerde criteria voor waarden van vitale functies vanaf baseline tot en met week 12: actieve comparator/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Vooraf gedefinieerde criteria voor vitale functies: 1) a) systolische bloeddruk (SBP) van =30 mmHg stijging, c) verandering >=30 mmHg daling; 2) a) diastolische bloeddruk (DBP) van =20 mmHg toename, c) verandering >=20 mmHg afname; 3) a) hartslagwaarde van 120 bpm.
Basislijn tot week 12
Aantal deelnemers dat voldoet aan vooraf gedefinieerde criteria voor waarden van vitale functies vanaf baseline tot en met week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Vooraf gedefinieerde criteria voor vitale functies: 1) a) systolische bloeddruk (SBP) van =30 mmHg stijging, c) verandering >=30 mmHg daling; 2) a) diastolische bloeddruk (DBP) van =20 mmHg toename, c) verandering >=20 mmHg afname; 3) a) hartslagwaarde van 120 bpm.
Basislijn tot week 24
Aantal deelnemers met klinisch significante urineweginfecties (UTI): actieve comparator/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Week 1 t/m week 12
Klinisch significante urineweginfectie, geteld als bijwerking, werd gedefinieerd als: positieve urinecultuur met een uropathogeen (gedefinieerd als >=10^5 kolonievormende eenheid per milliliter [CFU/ml]) en de aanwezigheid van symptomen, of pyurie (gedefinieerd als > 50 witte bloedcellen [WBC] per hoogdoorlaatfilter [hpf]) en de aanwezigheid van symptomen, of een positieve urinekweek met een uropathogeen (gedefinieerd als >=10^5 CFU/ml) met of zonder symptomen bij een deelnemer met een gedocumenteerde geschiedenis van vesicoureterale reflux (VUR).
Week 1 t/m week 12
Aantal deelnemers met klinisch significante urineweginfecties (UTI): veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Week 12 t/m week 26
Klinisch significante urineweginfectie, geteld als bijwerking, werd gedefinieerd als: positieve urinekweek met een uropathogeen (gedefinieerd als >=10^5 CFU/ml) en de aanwezigheid van symptomen, of pyurie (gedefinieerd als >50 WBC per hpf en de aanwezigheid van symptomen, of positieve urinekweek met een uropathogeen (gedefinieerd als >=10^5 CFU/ml) met of zonder symptomen bij een deelnemer met een gedocumenteerde voorgeschiedenis van VUR.
Week 12 t/m week 26
Aantal deelnemers met klinische laboratoriumafwijkingen: actieve comparator/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Week 1 t/m week 12
Hematologie: hemoglobine, hematocriet, erytrocyten 1,2*ULN. Klinische chemie: bilirubine, direct, bilirubine >1,5*ULN, aspartaataminotransferase (AT), alanine AT, gammaglutamyltransferase, lactaatdehydrogenase, alkalische fosfatase >3,0*ULN, eiwit, albumine, fosfaat 1,2*ULN, bloedureumstikstof, creatinine >1,3*ULN, uraat >1,2*ULN, natrium1,05*ULN, kalium, chloride, calciumbicarbonaat1.1*ULN, glucose1.5*ULN, creatinekinase >2,0*ULN. Urineonderzoek: soortelijk gewicht 1.030, pH 8, urine glucose, ketonen, urine eiwit, urine hemoglobine, urine bilirubine, nitriet, >=1, urine erythrocyten, urine leukocyten >=20, epitheelcellen >=6, bacteriën >20.
Week 1 t/m week 12
Aantal deelnemers met klinische laboratoriumafwijkingen: veiligheidsuitbreidingsfase
Tijdsspanne: Week 12 t/m week 26
Hematologie: hemoglobine, hematocriet, erytrocyten 1,2*ULN. Klinische chemie: bilirubine, direct, bilirubine >1,5*ULN, aspartaataminotransferase (AT), alanine AT, gammaglutamyltransferase, lactaatdehydrogenase, alkalische fosfatase >3,0*ULN, eiwit, albumine, fosfaat 1,2*ULN, bloedureumstikstof, creatinine >1,3*ULN, uraat >1,2*ULN, natrium1,05*ULN, kalium, chloride, calciumbicarbonaat1.1*ULN, glucose1.5*ULN, creatinekinase >2,0*ULN. Urineonderzoek: soortelijk gewicht 1.030, pH 8, glucose in de urine, ketonen, urine-eiwit, hemoglobine in de urine, bilirubine in de urine, nitriet, >=1, erytrocyten in de urine, leukocyten in de urine >=20, epitheelcellen >=6, bacteriën >20.
Week 12 t/m week 26
Verandering ten opzichte van baseline in post-void residueel (PVR) volume in week 4 en week 12: actieve vergelijkingsfase/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 12
Meting van het restvolume na de leegte werd gemeten door middel van een echografie. Het PVR-volume werd alleen beoordeeld voor deelnemers die geen schone intermitterende katheterisatie uitvoerden of voor deelnemers die >1 urineweginfectie hadden tijdens het onderzoek.
Basislijn, week 4, 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in restvolume na de leegte in week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Meting van het restvolume na de leegte werd gemeten door middel van een echografie. Het PVR-volume werd alleen beoordeeld voor deelnemers die geen schone intermitterende katheterisatie uitvoerden of voor deelnemers die >1 urineweginfectie hadden tijdens het onderzoek.
Basislijn, week 24
Aantal deelnemers met klinisch relevante veranderingen in bevindingen van lichamelijk onderzoek vanaf baseline tot week 12: actieve comparator/werkzaamheidsfase
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Lichamelijk onderzoek omvatte beoordeling van het algemene uiterlijk en de huid, hoofd, oren, ogen, neus, mond, keel, ademhalings-, cardiovasculaire, gastro-intestinale, musculoskeletale en neurologische systemen. Klinisch relevante veranderingen in fysieke bevindingen werden beoordeeld door de onderzoeker.
Basislijn tot week 12
Aantal deelnemers met klinisch relevante veranderingen in bevindingen van lichamelijk onderzoek vanaf baseline tot week 24: veiligheidsverlengingsfase
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Lichamelijk onderzoek omvatte beoordeling van het algemene uiterlijk en de huid, hoofd, oren, ogen, neus, mond, keel, ademhalings-, cardiovasculaire, gastro-intestinale, musculoskeletale en neurologische systemen. Klinisch relevante veranderingen in fysieke bevindingen werden beoordeeld door de onderzoeker.
Basislijn tot week 24
Absorptiesnelheidsconstante (Ka) van fesoterodine
Tijdsspanne: Week 4, dag 1: pre-dosis (wanneer de dosis in de kliniek wordt toegediend) of als de dosis thuis wordt ingenomen tot 3 uur voor aankomst in de kliniek, monsterafname net na aankomst in de kliniek, 5 uur na de dosis, 8-10 uur na -dosis (als deelnemers in de kliniek bleven)
Absorptiesnelheidsconstante wordt gebruikt om de snelheid te bepalen waarmee het geneesmiddel het lichaam binnenkomt. Farmacokinetische (PK) analyse werd niet afzonderlijk uitgevoerd voor elke dosis fesoterodine in respectievelijke cohorten en werd gecombineerd voor PK-analyse met behulp van PK-modelleringsaanpak.
Week 4, dag 1: pre-dosis (wanneer de dosis in de kliniek wordt toegediend) of als de dosis thuis wordt ingenomen tot 3 uur voor aankomst in de kliniek, monsterafname net na aankomst in de kliniek, 5 uur na de dosis, 8-10 uur na -dosis (als deelnemers in de kliniek bleven)
Schijnbare orale klaring (CL/F) van fesoterodine
Tijdsspanne: Week 4, dag 1: pre-dosis (wanneer de dosis in de kliniek wordt toegediend) of als de dosis thuis wordt ingenomen tot 3 uur voor aankomst in de kliniek, monsterafname net na aankomst in de kliniek, 5 uur na de dosis, 8-10 uur na -dosis (als deelnemers in de kliniek bleven)
De klaring bepaalt de snelheid waarmee een geneesmiddel wordt gemetaboliseerd of geëlimineerd door normale biologische processen. PK-analyse werd niet afzonderlijk uitgevoerd voor elke dosis fesoterodine in respectievelijke cohorten en werd gecombineerd voor PK-analyse met behulp van PK-modelleringsaanpak.
Week 4, dag 1: pre-dosis (wanneer de dosis in de kliniek wordt toegediend) of als de dosis thuis wordt ingenomen tot 3 uur voor aankomst in de kliniek, monsterafname net na aankomst in de kliniek, 5 uur na de dosis, 8-10 uur na -dosis (als deelnemers in de kliniek bleven)
Distributievolume (Vd) van fesoterodine
Tijdsspanne: Week 4, dag 1: pre-dosis (wanneer de dosis in de kliniek wordt toegediend) of als de dosis thuis wordt ingenomen tot 3 uur voor aankomst in de kliniek, monsterafname net na aankomst in de kliniek, 5 uur na de dosis, 8-10 uur na -dosis (als deelnemers in de kliniek bleven)
Distributievolume wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig moet worden verdeeld om de gewenste plasmaconcentratie van een geneesmiddel te produceren. PK-analyse werd niet afzonderlijk uitgevoerd voor elke dosis fesoterodine in respectievelijke cohorten en werd gecombineerd voor PK-analyse met behulp van PK-modelleringsaanpak.
Week 4, dag 1: pre-dosis (wanneer de dosis in de kliniek wordt toegediend) of als de dosis thuis wordt ingenomen tot 3 uur voor aankomst in de kliniek, monsterafname net na aankomst in de kliniek, 5 uur na de dosis, 8-10 uur na -dosis (als deelnemers in de kliniek bleven)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juli 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 maart 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

19 maart 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A0221047
  • 2010-022475-55 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren