Badanie mające na celu sprawdzenie, jak działa fezoterodyna u dzieci w wieku od 6 do 17 lat z nadreaktywnością pęcherza spowodowaną stanem neurologicznym
12 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Pfizer
24-TYGODNIOWE BADANIE OTWARTE, RANDOMIZOWANE W CELU OCENY BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI STOSOWANIA FEZOTERODYNY U OSÓB W WIEKU OD 6 DO 17 LAT Z OBJAWAMI NADMIERNEJ AKTYWNOŚCI WYPIERACZA ZWIĄZANEJ Z CHOROBAMI NEUROLOGICZNYMI (NADMIERNA AKTYWNOŚĆ WYPIERACZA NEUROGENNEGO)
Celem badania jest ustalenie, czy lek fezoterodyna jest użytecznym lekiem u dzieci z nadreaktywnością mięśni pęcherza moczowego spowodowaną stanem neurologicznym.
Dzieci będą w wieku od 6 do 17 lat.
Odbywa się to poprzez ustalenie, jak dobrze działa, co organizm robi z fezoterodyną, jakie są skutki uboczne i bezpieczeństwo fezoterodyny.
Zostanie porównany z lekiem oksybutyniną, który jest już dostępny w leczeniu tej choroby.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
181
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Western CAPE
-
Cape Town, Western CAPE, Afryka Południowa, 7700
- Red Cross Children'S Hospital
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen, Urologie
-
-
Bruxelles-capitale
-
Bruxelles, Bruxelles-capitale, Belgia, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonia, 13419
- Tallinn Children's Hospital
-
-
-
-
-
Kazan, Federacja Rosyjska, 420138
- Children's Republican Clinical Hospital, Department of Pediatric Surgery
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 105425
- Scientific Research Institute of Urology named after N.A.Lopatkin of the Hertsen Federal Medical
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 119991
- FGBNU Scientific center of children health
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
- SSS - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Y.E.Veltishchev GBOU VPO
-
-
Republic OF Tatarstan
-
Kazan, Republic OF Tatarstan, Federacja Rosyjska, 420012
- Kazan State Medical University
-
-
-
-
NCR
-
Quezon City, NCR, Filipiny, 1100
- Philippine Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Tampere, Finlandia, 33520
- Tampere University Hospital
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Francja, 69677
- Centre d'investigation Clinique
-
Bron Cedex, Francja, 69677
- Groupement Hospitalier Est - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Nice, Francja, 06200
- Hôpitaux Pédiatriques de Nice CHU-Lenval
-
-
-
-
-
Larissa, Grecja, 41110
- University General Hospital of Larisa/ Urology Department
-
Thessaloniki, Grecja, 56429
- Aristotle University Of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Malaga, Hiszpania, 29011
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Indie, 141 008
- Department of Pediatrics, Christian Medical College and Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06100
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi Ibni Sina Hastanesi
-
Ankara, Indyk, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Uroloji Anabilim Dali
-
Istanbul, Indyk, 34390
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi
-
-
Konya / Turkey
-
Konya, Konya / Turkey, Indyk, 42080
- Necmettin Erbakan Universitesi Meram Tip Fakultesi
-
-
-
-
Aichi
-
Obu, Aichi, Japonia, 474 8710
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Chiba, Japan
-
Chiba-shi, Chiba, Japan, Japonia, 266-0007
- Chiba Children's Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japonia, 813-0017
- Fukuoka Children's Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonia, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Hyogo
-
Kobe, Hyogo, Japonia, 650-0047
- Hyogo prefectural kobe children's hospital
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japonia, 232-8555
- Kanagawa Children's Medical Center
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japonia, 3908621
- Shinshu University Hospital
-
-
Osaka
-
Izumi-shi, Osaka, Japonia, 594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
-
-
Saitama
-
Koshigaya, Saitama, Japonia, 343-8555
- Dokkyo Medical University Koshigaya Hospital
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka-shi, Shizuoka, Japonia, 420 8660
- Shizuoka Children's Hospital
-
-
Tochigi
-
Shimotsuga-gun, Tochigi, Japonia, 321 0293
- Dokkyo Medical University Hospital / Urology
-
Shimotsuke, Tochigi, Japonia, 329 0498
- Jichi Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital / Urology
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Kaunas, Litwa, LT-50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas klinikos
-
Vilnius, Litwa, LT-08406
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
-
Selangor
-
Batu Caves, Selangor, Malezja, 68100
- Hospital Selayang
-
-
-
-
Nordrhein-westfalen
-
Mönchengladbach, Nordrhein-westfalen, Niemcy, 41063
- Kliniken Maria Hilf GmbH
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Klinika Chorob Nerek i Nadcisnienia Dzieci i Mlodziezy
-
Poznan, Polska, 61-512
- Specjalistyczny Gabinet Lekarski Paweł Kroll
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Republika Korei, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Republika Korei, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Republika Korei, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Korea
-
Seoul, Korea, Republika Korei, 08308
- Korea University Guro Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85715
- Urological Associates of Southern Arizona
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Childrens Hospital of Orange County
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- CHOC Children's Urology Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Georgia Urology, P.A.
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Judson L. Hawk Jr. M.D.
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
- Loyola University Outpatient Center
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50266
- The Iowa Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- UNC Chapel Hill Memorial Hospital
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- UNC Memorial Hospital Pediatric Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Liberty Township, Ohio, Stany Zjednoczone, 45044
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Rhode Island
-
East Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02915
- Pharma Resource
-
East Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02914
- Advanced Radiology
-
Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02904
- University Urological Associates, Inc
-
Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02905
- University Urological Associates, Inc.
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- Universitäts-Kinderspital beider Basel
-
-
-
-
-
Uppsala, Szwecja, 751 85
- Akademiska Barnsjukhuset
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 833 40
- Narodny ustav detskych chorob
-
Bratislava, Słowacja, 831 01
- J. BREZA MEDICAL s.r.o.
-
-
-
-
-
Tainan, Tajwan, 704
- National Cheng Kung University Hospital
-
-
-
-
-
Cagliari, Włochy, 09134
- Azienda Ospedaliera G. Brotzu, Dipartimento di Medicina interna-
-
Firenze, Włochy, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Roma, Włochy, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Vicenza, Włochy, 36100
- ULSS 6 VICENZA - Ospedale San Bortolo di Vicenza
-
-
Foggia
-
San Giovanni Rotondo, Foggia, Włochy, 71013
- I.R.C.C.S. - Ospedale "Casa Sollievo della Sofferenza" - Dipartimento Scienze Chirurgiche
-
-
-
-
-
Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 13 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby w wieku od 6 do 17 lat
- Osoby ze stabilną chorobą neurologiczną i neurogenną nadreaktywnością wypieracza
- Pacjenci stosujący czyste przerywane cewnikowanie mogą uczestniczyć
Kryteria wyłączenia:
- Jednoczesne leki, które mogą zwiększać ryzyko dla uczestników lub zakłócać wyniki badań
- Inne stany medyczne, które mogą zwiększać ryzyko dla uczestników lub zakłócać wyniki badań
- Przeciwwskazania do stosowania fezoterodyny lub oksybutyniny
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fezoterodyna PR 4 mg
Fezoterodyna PR 4 mg przez 12 tygodni w aktywnym okresie porównawczym, następnie 12 tygodni w okresie przedłużenia bezpieczeństwa
|
Tabletka fezoterodyny 4 mg raz na dobę przez 24 tygodnie
|
|
Eksperymentalny: Fezoterodyna PR 8 mg
Fezoterodyna 8 mg przez pierwszy tydzień, następnie 11 tygodni w dawce 8 mg w aktywnym okresie kontrolnym, a następnie 12 tygodni w przedłużonym okresie bezpieczeństwa.
|
Fesoterodyna PR 8 mg tabletka raz na dobę przez 24 tygodnie, pierwszy tydzień to 4 mg.
Fezoterodyna 8 mg tabletka raz na dobę przez 24 tygodnie, pierwszy tydzień to 4 mg.
|
|
Aktywny komparator: Oksybutynina
|
Tabletki o przedłużonym uwalnianiu oksybutyniny zgodnie z zatwierdzoną etykietą pediatryczną przez 12 tygodni z fazą dostosowywania dawki przez pierwsze 4 tygodnie w celu osiągnięcia optymalizacji dawki.
Fezoterodyna 4 mg lub 8 mg tabletki raz na dobę przez 12 tygodni po 12 tygodniach oksybutyniny.
Ci, którym przydzielono 8 mg, będą przyjmować 4 mg przez pierwszy tydzień.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Fezoterodyna BIC 2 mg
Fezoterodyna BIC 2 mg przez 12 tygodni w okresie skuteczności, następnie 12 tygodni w okresie przedłużenia bezpieczeństwa.
|
Fezoterodyna BIC 2 mg tabletka raz na dobę przez 24 tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: Fezoterodyna BIC 4 mg
Fezoterodyna BIC 4 mg przez pierwszy tydzień, następnie 11 tygodni w dawce 8 mg w okresie skuteczności, a następnie 12 tygodni w okresie przedłużenia bezpieczeństwa.
|
Fezoterodyna BIC 4 mg tabletka raz na dobę przez 24 tygodnie, przy czym pierwszy tydzień to 2 mg.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana maksymalnej pojemności pęcherza cystometrycznego w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu: faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Maksymalną pojemność cystometryczną pęcherza moczowego (w mililitrach) zdefiniowano jako maksymalną tolerowaną pojemność cystometryczną do momentu rozpoczęcia mikcji lub wycieku lub przy ciśnieniu >=40 centymetrów (cm) wody (H2O).
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej ciśnienia wypieracza przy maksymalnej pojemności pęcherza w 12. tygodniu: faza aktywnego komparatora/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ciśnienie wypieracza (w cm H2O) przy maksymalnej pojemności pęcherza moczowego mierzono za pomocą badania urodynamicznego.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12. tygodniu w zakresie mimowolnych skurczów wypieracza (IDC): faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
W tym pomiarze wyników dane dotyczące zmiany zostały zgłoszone przy użyciu 4 kategorii: (1) liczba uczestników, którzy nie mieli IDC na początku badania i w 12. tygodniu, (2) liczba uczestników, którzy nie mieli IDC na początku badania, ale mieli IDC w tygodniu 12, (3) liczba uczestników, którzy mieli IDC na początku badania, ale bez IDC w 12. tygodniu, oraz (4) liczba uczestników, którzy mieli IDC na początku i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana objętości pęcherza moczowego w stosunku do wartości początkowej przy pierwszym mimowolnym skurczu wypieracza (IDC) w 12. tygodniu: faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Objętość pęcherza (w mililitrach) przy pierwszym IDC mierzono za pomocą badania urodynamicznego.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana podatności pęcherza moczowego w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu: faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Podatność pęcherza zdefiniowano jako zmianę objętości pęcherza w mililitrach (ml) podzieloną przez zmianę ciśnienia w pęcherzu w cm H2O (w tym samym czasie, kiedy oceniano zmianę objętości pęcherza).
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana średniej liczby mikcji w ciągu 24 godzin w 12. tygodniu w stosunku do wartości początkowej: faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Średnią liczbę mikcji w ciągu 24 godzin obliczono jako całkowitą liczbę mikcji podzieloną przez całkowitą liczbę dni w dzienniku zebranych w punkcie czasowym oceny.
Liczba dni dziennika zebranych w punkcie czasowym oceny = liczba dni kalendarzowych, w których dziennik został wypełniony, nawet jeśli nie był to pełny okres 24 godzin.
Ta miara wyniku została obliczona tylko dla uczestników z >0 mikcji na początku badania.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana średniej liczby cewnikowań na 24 godziny w 12. tygodniu w stosunku do wartości początkowej: faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Średnią liczbę cewnikowań na 24 godziny obliczono jako całkowitą liczbę cewnikowań podzieloną przez całkowitą liczbę dni dziennika zebranych w punkcie czasowym oceny.
Liczba dni dziennika zebranych w punkcie czasowym oceny = liczba dni kalendarzowych, w których dziennik został wypełniony; nawet jeśli nie był to pełny okres 24 godzin.
Ta miara wyniku została obliczona tylko dla uczestników z >0 cewnikowaniami na początku badania.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana średniej liczby mikcji lub cewnikowania w ciągu 24 godzin w 12. tygodniu w stosunku do wartości początkowej: faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Średnią liczbę mikcji lub cewnikowań łącznie w ciągu 24 godzin obliczono jako całkowitą liczbę mikcji i cewnikowań łącznie podzieloną przez całkowitą liczbę dni dziennika zebranych w punkcie oceny.
Liczba dni dziennika zebranych w punkcie czasowym oceny = liczba dni kalendarzowych, w których dziennik został wypełniony; nawet jeśli nie były to pełne 24 godziny (godziny).
Ten wynik oceniano u tych uczestników, którzy mieli mikcję lub cewnikowanie > 0 na początku badania.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana średniej liczby epizodów nietrzymania moczu w ciągu 24 godzin w 12. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych: faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Średnią liczbę epizodów nietrzymania moczu w ciągu 24 godzin obliczono jako całkowitą liczbę epizodów nietrzymania moczu podzieloną przez całkowitą liczbę dni dziennika zebranych w punkcie czasowym oceny.
Liczba dni dziennika zebranych w punkcie czasowym oceny = liczba dni kalendarzowych, w których dziennik został wypełniony; nawet jeśli nie był to pełny okres 24 godzin.
Ta miara wyniku została obliczona tylko dla uczestników z >0 epizodami nietrzymania moczu na początku badania.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana średniej liczby epizodów parcia naglącego w ciągu 24 godzin w 12. tygodniu w stosunku do wartości początkowej: faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Średnią liczbę epizodów parcia naglącego w ciągu 24 godzin obliczono jako całkowitą liczbę epizodów parcia naglącego podzieloną przez całkowitą liczbę dni w dzienniku zebranych w punkcie czasowym oceny.
Liczba dni dziennika zebranych w punkcie czasowym oceny = liczba dni kalendarzowych, w których dziennik został wypełniony; nawet jeśli nie był to pełny okres 24 godzin.
Epizody parcia naglącego zdefiniowano jako pilność zaznaczoną w dzienniczku jako „tak”.
Ta miara wyniku została obliczona tylko dla uczestników z >0 epizodami parcia naglącego na początku badania.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana średniej objętości oddanej mikcji w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu: faza aktywnego komparatora/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Średnią objętość mikcji na mikcję obliczono jako sumę objętości mikcji podzieloną przez całkowitą liczbę epizodów mikcji z zarejestrowaną objętością mikcji większą niż 0.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana średniej objętości oddanej mikcji w stosunku do wartości początkowej na cewnikowanie w 12. tygodniu: faza aktywnego komparatora/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Średnią objętość na cewnikowanie obliczono jako sumę objętości oddanej mikcji podzieloną przez całkowitą liczbę cewnikowań, z zarejestrowaną objętością mikcji większą niż 0.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana średniej objętości oddanej mikcji w stosunku do wartości początkowej na mikcję lub cewnikowanie w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Średnią objętość mikcji na mikcję lub cewnikowanie obliczono jako sumę objętości mikcji podzieloną przez całkowitą liczbę epizodów mikcji lub cewnikowania z zarejestrowaną objętością mikcji większą niż 0. Wynik ten oceniano u tych uczestników, którzy mieli mikcję lub cewnikowanie > 0 na początku badania .
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Liczba uczestników poddawanych leczeniu Pojawiające się zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE): faza aktywnego leku porównawczego/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany produkt bez względu na możliwość związku przyczynowego.
SAE było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia; ważne medycznie zdarzenia.
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie, które pojawiło się w okresie leczenia i którego nie było przed leczeniem lub które uległo pogorszeniu w okresie leczenia w stosunku do stanu przed leczeniem.
AE obejmowały zarówno wszystkie poważne, jak i inne niż poważne zdarzenia niepożądane.
|
Linia bazowa do 12. tygodnia
|
|
Liczba uczestników poddawanych leczeniu Występujące zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE): Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Tydzień 12 do tygodnia 26 (w tym 2 tygodnie obserwacji po ostatniej dawce)
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany produkt bez względu na możliwość związku przyczynowego.
SAE było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia; ważne medycznie zdarzenia.
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie, które pojawiło się w okresie leczenia i którego nie było przed leczeniem lub które uległo pogorszeniu w okresie leczenia w stosunku do stanu przed leczeniem.
AE obejmowały zarówno wszystkie poważne, jak i inne niż poważne zdarzenia niepożądane.
|
Tydzień 12 do tygodnia 26 (w tym 2 tygodnie obserwacji po ostatniej dawce)
|
|
Zmiana ostrości wzroku w stosunku do wartości wyjściowej w 12. tygodniu: faza aktywnego komparatora/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ostrość wzroku (VA) oceniano metodą Snellena, gdzie logarytm jednostek minimalnego kąta rozdzielczości (logMAR) wyprowadzono ze stosunków Snellena.
Zadaniem uczestników było odczytanie liter z planszy z odległości 20 stóp/6 metrów lub 4 metrów.
Stosunek VA/Snellena = odległość między wykresem a uczestnikiem, podzielona przez odległość, z jakiej uczestnik mógł widzieć lub czytać wykres bez upośledzenia; wyrażona w postaci dziesiętnej.
logMAR = log10 (1/wartość dziesiętna VA).
W tym pomiarze wyników dane przedstawiono oddzielnie dla prawego i lewego oka.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana ostrości wzroku w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
VA oceniano metodą Snellena, gdzie jednostki logMAR wyprowadzono ze stosunków Snellena.
Zadaniem uczestników było odczytanie liter z planszy z odległości 20 stóp/6 metrów lub 4 metrów.
Stosunek VA/Snellena = odległość między wykresem a uczestnikiem, podzielona przez odległość, z jakiej uczestnik mógł widzieć lub czytać wykres bez upośledzenia; wyrażona w postaci dziesiętnej.
logMAR = log10 (1/wartość dziesiętna VA).
W tym pomiarze wyników dane przedstawiono oddzielnie dla prawego i lewego oka.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana akomodacji wzrokowej w porównaniu z wartością wyjściową w 12. tygodniu: faza aktywnego komparatora/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Akomodacja wizualna była odległością dla każdego oka, przy której widzenie stawało się niewyraźne i została obliczona jako średnia z pomiarów w trzech powtórzeniach.
Uczestnicy skupiali się na pojedynczej literze linii 20/40 wykresu oka, a wykres przesuwano powoli w kierunku uczestnika, aż litera się rozmyła.
W tym momencie dla każdego oka mierzono odległość od oka do litery.
W tym pomiarze wyników dane przedstawiono oddzielnie dla prawego i lewego oka.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w akomodacji wizualnej w tygodniu 24: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Akomodacja wzrokowa to odległość dla każdego oka, przy której widzenie stało się niewyraźne i została obliczona jako średnia z pomiarów w trzech powtórzeniach.
Uczestnicy skupiali się na pojedynczej literze linii 20/40 wykresu oka, a wykres przesuwano powoli w kierunku uczestnika, aż litera się rozmyła.
W tym momencie dla każdego oka mierzono odległość od oka do litery.
W tym pomiarze wyników dane przedstawiono oddzielnie dla prawego i lewego oka.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej na podstawie listy kontrolnej zachowań dzieci (CBCL) T-Score (wynik pochodny) w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
CBCL: Kwestionariusz składający się ze 120 pozycji, na który odpowiada rodzic/opiekun dziecka, w celu oceny behawioralnych, emocjonalnych problemów dziecka.
Skala dla każdej pozycji: 0 = nieprawda, 1 = trochę/czasami prawda, 2= bardzo prawda/często prawda.
Spośród 120 pozycji 103 podzielono na 8 domen; agresywne zachowanie, niepokój/depresja, problemy z uwagą, łamanie zasad, problemy społeczne, dolegliwości somatyczne, problemy z myśleniem, wycofanie.
Podsumowanie wyników: problemy z internalizacją = niepokój/depresja + wycofanie + skargi somatyczne; Eksternalizacja problemów = łamanie zasad + agresywne zachowanie.
Suma problemów=8 domen + 17 innych pozycji.
Surowe wyniki dla każdej domeny, podsumowanie i łączna liczba problemów = suma wyników powiązanych elementów.
Za pomocą narzędzia Assessment Data Manager (ADM) surowe wyniki przekształcono/wyprowadzono na standardowe T-score, zakres: każda domena = 50 do 100, internalizacja problemów = 34 do 100, eksternalizacja problemów = 33 do 100, wszystkie problemy = 24 do 100.
Niższy T-score dla każdych 8 domen, 2 sumaryczne i łączne wyniki problemów = lepsze wyniki.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali T z listy kontrolnej zachowań dzieci (CBCL) (wynik pochodny) w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
CBCL: Kwestionariusz składający się ze 120 pozycji, na który odpowiada rodzic/opiekun dziecka, w celu oceny behawioralnych, emocjonalnych problemów dziecka.
Skala dla każdej pozycji: 0 = nieprawda, 1 = trochę/czasami prawda, 2= bardzo prawda/często prawda.
Spośród 120 pozycji 103 podzielono na 8 domen; agresywne zachowanie, niepokój/depresja, problemy z uwagą, łamanie zasad, problemy społeczne, dolegliwości somatyczne, problemy z myśleniem, wycofanie.
Podsumowanie wyników: problemy z internalizacją = niepokój/depresja + wycofanie + skargi somatyczne; Eksternalizacja problemów = łamanie zasad + agresywne zachowanie.
Suma problemów=8 domen + 17 innych pozycji.
Surowe wyniki dla każdej domeny, podsumowanie i łączna liczba problemów = suma wyników powiązanych elementów.
Za pomocą narzędzia Assessment Data Manager (ADM) surowe wyniki przekształcono/wyprowadzono na standardowe T-score, zakres: każda domena = 50 do 100, internalizacja problemów = 34 do 100, eksternalizacja problemów = 33 do 100, wszystkie problemy = 24 do 100.
Niższy T-score dla każdych 8 domen, 2 sumaryczne i łączne wyniki problemów = lepsze wyniki.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku listy kontrolnej zachowania dziecka (wynik surowy) w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
CBCL: Składało się ze 120 pozycji dotyczących problemów behawioralnych i emocjonalnych.
Rodzic/opiekun dziecka odpowiedział na 120 pozycji, każdą na skali: 0=nieprawda, 1=raczej/czasami prawda, 2=bardzo/często prawda.
103 pozycje zostały sklasyfikowane w 8 domenach: zachowanie agresywne: całkowity zakres wyników (TSR) = 0 do 36, lęk/depresja: TSR = 0 do 26, problemy z uwagą: TSR = 0 do 20, zachowanie łamiące zasady: TSR = 0 do 34, problemy społeczne: TSR = 0 do 22, dolegliwości somatyczne: TSR = 0 do 22, problemy myślowe: TSR = 0 do 30, wycofanie (TSR) = 0 do 16. Łamanie zasad i zachowania agresywne podsumowane jako uzewnętrznianie problemów z TSR= 0 do 70.
Lęk/depresja, wycofanie, dolegliwości somatyczne podsumowane jako problemy z internalizacją z TSR= 0 do 64.
Wszystkie 103 pozycje z 8 domen i pozostałe 17 pozostałych pozycji połączono, dając całkowity problem TSR = 0 do 240.
TSR dla każdej domeny, podsumowanie i problemy ogółem były odpowiednio sumą wyników powiązanych pozycji.
Niższe wyniki dla każdej domeny, podsumowanie i łączna liczba problemów = lepsze wyniki.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana od punktu początkowego w całkowitym wyniku listy kontrolnej zachowania dziecka (wynik surowy) w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
CBCL: Składało się ze 120 pozycji dotyczących problemów behawioralnych i emocjonalnych.
Rodzic/opiekun dziecka odpowiedział na 120 pozycji, każdą na skali: 0=nieprawda, 1=raczej/czasami prawda, 2=bardzo/często prawda.
103 pozycje zostały sklasyfikowane w 8 domenach: zachowanie agresywne: całkowity zakres wyników (TSR) = 0 do 36, lęk/depresja: TSR = 0 do 26, problemy z uwagą: TSR = 0 do 20, zachowanie łamiące zasady: TSR = 0 do 34, problemy społeczne: TSR = 0 do 22, dolegliwości somatyczne: TSR = 0 do 22, problemy myślowe: TSR = 0 do 30, wycofanie (TSR) = 0 do 16. Łamanie zasad i zachowania agresywne podsumowane jako uzewnętrznianie problemów z TSR= 0 do 70.
Lęk/depresja, wycofanie, dolegliwości somatyczne podsumowane jako problemy z internalizacją z TSR= 0 do 64.
Wszystkie 103 pozycje z 8 domen i pozostałe 17 pozostałych pozycji połączono, dając całkowity problem TSR = 0 do 240.
TSR dla każdej domeny, podsumowanie i problemy ogółem były odpowiednio sumą wyników powiązanych pozycji.
Niższe wyniki dla każdej domeny, podsumowanie i łączna liczba problemów = lepsze wyniki.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana w czasie od punktu początkowego do oceny zakończenia testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 10 kołków w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
W tym pomiarze wyników uczestnicy zostali poproszeni o włożenie 10 rowkowanych kołków do otworów w wyznaczonym limicie czasu (do 300 sekund).
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
Czas potrzebny na wypełnienie testu był odwrotnie skorelowany ze zdolnościami poznawczymi.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w czasie od punktu początkowego do oceny zakończenia testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 10 kołków w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
W tym pomiarze wyników uczestnicy zostali poproszeni o włożenie 10 rowkowanych kołków do otworów w wyznaczonym limicie czasu (do 300 sekund).
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
Czas potrzebny na wypełnienie testu był odwrotnie skorelowany ze zdolnościami poznawczymi.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana w czasie od punktu początkowego do oceny zakończenia testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 25 kołków w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
W tym pomiarze wyniku uczestnicy zostali poproszeni o włożenie 25 rowkowanych kołków do otworów w wyznaczonym limicie czasu (do 300 sekund).
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
Czas potrzebny na wypełnienie testu był odwrotnie skorelowany ze zdolnościami poznawczymi.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w czasie od punktu początkowego do oceny zakończenia testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 25 kołków w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
W tym pomiarze wyniku uczestnicy zostali poproszeni o włożenie 25 rowkowanych kołków do otworów w wyznaczonym limicie czasu (do 300 sekund).
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
Czas potrzebny na wypełnienie testu był odwrotnie skorelowany ze zdolnościami poznawczymi.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana liczby odrzuconych kołków w porównaniu z wartością wyjściową Ocena testu z rowkowanymi kołkami, grupa 10 kołków w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
Uczestnicy zostali poproszeni o wbicie 10 rowkowanych kołków w otwory w określonym czasie (do 300 sekund).
W tym pomiarze wynikowym zmierzono liczbę kołków upuszczonych podczas wbijania otworów.
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana liczby odrzuconych kołków w porównaniu z wartością wyjściową Ocena testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 10 kołków w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
Uczestnicy zostali poproszeni o wbicie 10 rowkowanych kołków w otwory w określonym czasie (do 300 sekund).
W tym pomiarze wynikowym zmierzono liczbę kołków upuszczonych podczas wbijania otworów.
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana liczby odrzuconych kołków w porównaniu z wartością wyjściową Ocena testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 25 kołków w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
Uczestnicy zostali poproszeni o włożenie 25 wyżłobionych kołków w otwory w wyznaczonym limicie czasu (do 300 sekund).
W tym pomiarze wynikowym zmierzono liczbę kołków upuszczonych podczas wbijania otworów.
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana liczby odrzuconych kołków w porównaniu z wartością wyjściową Ocena testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 25 kołków w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
Uczestnicy zostali poproszeni o włożenie 25 wyżłobionych kołków w otwory w wyznaczonym limicie czasu (do 300 sekund).
W tym pomiarze wynikowym zmierzono liczbę kołków upuszczonych podczas wbijania otworów.
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana liczby prawidłowo umieszczonych kołków w porównaniu z wartością wyjściową Ocena testu z rowkowanymi kołkami, grupa 10 kołków w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
Uczestnicy zostali poproszeni o wbicie 10 rowkowanych kołków w otwory w określonym czasie (do 300 sekund).
W tym wyniku mierzono liczbę prawidłowo umieszczonych kołków podczas wbijania otworów.
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana liczby prawidłowo umieszczonych kołków w porównaniu z wartością wyjściową Ocena testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 10 kołków w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
Uczestnicy zostali poproszeni o wbicie 10 rowkowanych kołków w otwory w określonym czasie (do 300 sekund).
W tym wyniku mierzono liczbę prawidłowo umieszczonych kołków podczas wbijania otworów.
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana liczby prawidłowo umieszczonych kołków w stosunku do wartości wyjściowych Ocena testu z rowkowanymi kołkami, grupa 25 kołków w 12. tygodniu: faza aktywnego porównania/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
Uczestnicy zostali poproszeni o włożenie 25 wyżłobionych kołków w otwory w wyznaczonym limicie czasu (do 300 sekund).
W tym wyniku mierzono liczbę prawidłowo umieszczonych kołków podczas wbijania otworów.
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana liczby prawidłowo umieszczonych kołków w porównaniu z wartością wyjściową Ocena testu rowkowanej tablicy perforowanej, grupa 25 kołków w 24. tygodniu: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Test z rowkowaną tablicą był testem zręczności manipulacyjnej, który oceniał szybkość psychomotoryczną, precyzyjną kontrolę motoryczną i szybką koordynację ruchową wzrokową.
Składał się z małej planszy z 25 otworami z losowo rozmieszczonymi szczelinami.
Kołki z kluczem po jednej stronie należy obrócić, aby pasowały do otworu, zanim będzie można je włożyć.
Uczestnicy zostali poproszeni o włożenie 25 wyżłobionych kołków w otwory w wyznaczonym limicie czasu (do 300 sekund).
W tym wyniku mierzono liczbę prawidłowo umieszczonych kołków podczas wbijania otworów.
Zadanie należy wykonać raz dla każdego rozdania; po pierwsze, używając ręki dominującej, a następnie ręki niedominującej.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Liczba uczestników spełniających wstępnie zdefiniowane kryteria wartości parametrów życiowych od wartości wyjściowych do 12. tygodnia: aktywny lek porównawczy/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
|
Predefiniowane kryteria parametrów życiowych: 1) a) skurczowe ciśnienie krwi (SBP) o =30 mmHg, c) zmiana >=30 mmHg; 2) a) wzrost ciśnienia rozkurczowego (DBP) o =20 mmHg, c) zmiana >=20 mmHg spadek; 3) a) wartość tętna 120 uderzeń na minutę.
|
Linia bazowa do 12. tygodnia
|
|
Liczba uczestników spełniających wstępnie zdefiniowane kryteria wartości parametrów życiowych od wartości wyjściowych do 24. tygodnia: faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Predefiniowane kryteria parametrów życiowych: 1) a) skurczowe ciśnienie krwi (SBP) o =30 mmHg, c) zmiana >=30 mmHg; 2) a) wzrost ciśnienia rozkurczowego (DBP) o =20 mmHg, c) zmiana >=20 mmHg spadek; 3) a) wartość tętna 120 uderzeń na minutę.
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zakażeniami dróg moczowych (ZUM): aktywny lek porównawczy/faza skuteczności
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tygodnia 12
|
Klinicznie istotne ZUM, liczone jako zdarzenie niepożądane, definiowano jako: dodatni posiew moczu z obecnością patogenu układu moczowego (zdefiniowany jako >=10^5 jednostek tworzących kolonie na mililitr [jtk/ml]) i obecność objawów lub ropomocz (zdefiniowany jako >=10^5 jednostek tworzących kolonie na mililitr [jtk/ml]) 50 białych krwinek [WBC] na filtr górnoprzepustowy [hpf]) i obecność objawów lub dodatni wynik posiewu moczu z obecnością patogenu układu moczowego (zdefiniowany jako >=10^5 CFU/ml) z objawami lub bez objawów u uczestnika z udokumentowana historia refluksu pęcherzowo-moczowodowego (VUR).
|
Tydzień 1 do Tygodnia 12
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zakażeniami dróg moczowych (ZUM): Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Tydzień 12 do tygodnia 26
|
Klinicznie istotne ZUM, liczone jako zdarzenie niepożądane, definiowano jako: dodatni posiew moczu z patogenem układu moczowego (zdefiniowany jako >=10^5 CFU/mL) i obecność objawów lub ropomocz (zdefiniowany jako >50 WBC na hpf i obecność objawów lub dodatni wynik posiewu moczu na obecność uropatogenu (zdefiniowany jako >=10^5 CFU/ml) z objawami lub bez objawów u uczestników z udokumentowaną historią VUR.
|
Tydzień 12 do tygodnia 26
|
|
Liczba uczestników z klinicznymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi: aktywny komparator/faza skuteczności
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tygodnia 12
|
Hematologia: hemoglobina, hematokryt, erytrocyty 1,2*ULN.
Chemia kliniczna: bilirubina bezpośrednia, bilirubina >1,5*GGN, aminotransferaza asparaginianowa (AT), AT alanina, transferaza gamma-glutamylowa, dehydrogenaza mleczanowa, fosfataza alkaliczna >3,0*GGN,
białko, albumina, fosforany 1,2*GGN, azot mocznikowy we krwi, kreatynina >1,3*GGN, moczan >1,2*GGN, sód 1,05*GGN,
potas, chlorek, wodorowęglan wapnia 1,1*ULN,
glukoza 1,5*GGN,
kinaza kreatynowa >2,0*GGN.
Badanie moczu: ciężar właściwy 1,030,
pH 8, glukoza w moczu, ketony, białko w moczu, hemoglobina w moczu, bilirubina w moczu, azotyny >=1, erytrocyty w moczu, leukocyty w moczu >=20, komórki nabłonka >=6, bakterie >20.
|
Tydzień 1 do Tygodnia 12
|
|
Liczba uczestników z klinicznymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Tydzień 12 do tygodnia 26
|
Hematologia: hemoglobina, hematokryt, erytrocyty 1,2*ULN.
Chemia kliniczna: bilirubina bezpośrednia, bilirubina >1,5*GGN, aminotransferaza asparaginianowa (AT), AT alanina, transferaza gamma-glutamylowa, dehydrogenaza mleczanowa, fosfataza alkaliczna >3,0*GGN,
białko, albumina, fosforany 1,2*GGN, azot mocznikowy we krwi, kreatynina >1,3*GGN, moczan >1,2*GGN, sód 1,05*GGN,
potas, chlorek, wodorowęglan wapnia 1,1*ULN,
glukoza 1,5*GGN,
kinaza kreatynowa >2,0*GGN.
Badanie moczu: ciężar właściwy 1,030,
pH 8, glukoza w moczu, ketony, białko w moczu, hemoglobina w moczu, bilirubina w moczu, azotyny >=1, erytrocyty w moczu, leukocyty w moczu >=20, komórki nabłonka >=6, bakterie >20.
|
Tydzień 12 do tygodnia 26
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej objętości pozostałości po mikcji (PVR) w tygodniach 4, 12: faza aktywnego komparatora/faza skuteczności
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, 12
|
Pomiar objętości zalegającej po mikcji mierzono za pomocą ultradźwięków.
Objętość PVR oceniano tylko u uczestników, którzy nie wykonywali czystego cewnikowania przerywanego lub u uczestników, u których podczas badania wystąpiło >1 ZUM.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 4, 12
|
|
Zmiana objętości zalegającej po mikcji w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu: faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Pomiar objętości zalegającej po mikcji mierzono za pomocą ultradźwięków.
Objętość PVR oceniano tylko u uczestników, którzy nie wykonywali czystego cewnikowania przerywanego lub u uczestników, u których podczas badania wystąpiło >1 ZUM.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły istotne klinicznie zmiany w wynikach badania fizykalnego od punktu początkowego do tygodnia 12: aktywny lek porównawczy/faza skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
|
Badanie fizykalne obejmowało ocenę ogólnego wyglądu oraz skóry, głowy, uszu, oczu, nosa, jamy ustnej, gardła, układu oddechowego, sercowo-naczyniowego, żołądkowo-jelitowego, mięśniowo-szkieletowego i neurologicznego.
Klinicznie istotne zmiany w objawach fizycznych zostały ocenione przez badacza.
|
Linia bazowa do 12. tygodnia
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wynikach badania fizykalnego od punktu początkowego do tygodnia 24: Faza przedłużenia bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Badanie fizykalne obejmowało ocenę ogólnego wyglądu oraz skóry, głowy, uszu, oczu, nosa, jamy ustnej, gardła, układu oddechowego, sercowo-naczyniowego, żołądkowo-jelitowego, mięśniowo-szkieletowego i neurologicznego.
Klinicznie istotne zmiany w objawach fizycznych zostały ocenione przez badacza.
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
Stała szybkości wchłaniania (Ka) fezoterodyny
Ramy czasowe: Tydzień 4, Dzień 1: przed podaniem dawki (w przypadku podania dawki w klinice) lub w przypadku dawki przyjmowanej w domu do 3 godzin przed przybyciem do kliniki, pobieranie próbek zaraz po przybyciu do kliniki, 5 godzin po podaniu dawki, 8-10 godzin po -dawka (jeśli uczestnicy pozostali w klinice)
|
Stała szybkości wchłaniania służy do określenia szybkości, z jaką lek dostaje się do organizmu.
Analizy farmakokinetycznej (PK) nie przeprowadzono oddzielnie dla każdej dawki fezoterodyny w odpowiednich kohortach i połączono w celu analizy farmakokinetycznej przy użyciu metody modelowania farmakokinetycznego.
|
Tydzień 4, Dzień 1: przed podaniem dawki (w przypadku podania dawki w klinice) lub w przypadku dawki przyjmowanej w domu do 3 godzin przed przybyciem do kliniki, pobieranie próbek zaraz po przybyciu do kliniki, 5 godzin po podaniu dawki, 8-10 godzin po -dawka (jeśli uczestnicy pozostali w klinice)
|
|
Pozorny klirens doustny (CL/F) fezoterodyny
Ramy czasowe: Tydzień 4, Dzień 1: przed podaniem dawki (w przypadku podania dawki w klinice) lub w przypadku dawki przyjmowanej w domu do 3 godzin przed przybyciem do kliniki, pobieranie próbek zaraz po przybyciu do kliniki, 5 godzin po podaniu dawki, 8-10 godzin po -dawka (jeśli uczestnicy pozostali w klinice)
|
Klirens określa szybkość, z jaką lek jest metabolizowany lub eliminowany w normalnych procesach biologicznych.
Analizy farmakokinetycznej nie przeprowadzono oddzielnie dla każdej dawki fezoterodyny w odpowiednich kohortach i połączono w celu analizy farmakokinetycznej przy użyciu metody modelowania farmakokinetycznego.
|
Tydzień 4, Dzień 1: przed podaniem dawki (w przypadku podania dawki w klinice) lub w przypadku dawki przyjmowanej w domu do 3 godzin przed przybyciem do kliniki, pobieranie próbek zaraz po przybyciu do kliniki, 5 godzin po podaniu dawki, 8-10 godzin po -dawka (jeśli uczestnicy pozostali w klinice)
|
|
Objętość dystrybucji (Vd) fezoterodyny
Ramy czasowe: Tydzień 4, Dzień 1: przed podaniem dawki (w przypadku podania dawki w klinice) lub w przypadku dawki przyjmowanej w domu do 3 godzin przed przybyciem do kliniki, pobieranie próbek zaraz po przybyciu do kliniki, 5 godzin po podaniu dawki, 8-10 godzin po -dawka (jeśli uczestnicy pozostali w klinice)
|
Objętość dystrybucji definiuje się jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku musiałaby zostać równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać pożądane stężenie leku w osoczu.
Analizy farmakokinetycznej nie przeprowadzono oddzielnie dla każdej dawki fezoterodyny w odpowiednich kohortach i połączono w celu analizy farmakokinetycznej przy użyciu metody modelowania farmakokinetycznego.
|
Tydzień 4, Dzień 1: przed podaniem dawki (w przypadku podania dawki w klinice) lub w przypadku dawki przyjmowanej w domu do 3 godzin przed przybyciem do kliniki, pobieranie próbek zaraz po przybyciu do kliniki, 5 godzin po podaniu dawki, 8-10 godzin po -dawka (jeśli uczestnicy pozostali w klinice)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 lipca 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
7 listopada 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 lutego 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 marca 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 marca 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
19 marca 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 lutego 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 stycznia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby Urologiczne
- Choroby Pęcherza Moczowego
- Objawy neurologiczne
- Pęcherz moczowy, neurogenny
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Leki parasympatykolityczne
- Agenci autonomiczni
- Agenty obwodowego układu nerwowego
- Antagoniści muskarynowi
- Antagoniści cholinergiczni
- Środki cholinergiczne
- Środki urologiczne
- Oksybutynina
- Fezoterodyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- A0221047
- 2010-022475-55 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Fezoterodyna PR 4 mg
-
PfizerZakończonyPęcherz moczowy, neurogennyJaponia
-
Grünenthal GmbHZakończonyBól | Chroniczny ból | Ból neuropatyczny | Ból trzewnyNiemcy
-
Ambrilia Biopharma, Inc.ZakończonyAkromegaliaStany Zjednoczone, Białoruś, Węgry, Serbia, Ukraina, Rumunia
-
Viatris Innovation GmbHZakończonyToczeń rumieniowaty układowyHiszpania, Stany Zjednoczone, Włochy, Tajlandia, Polska, Izrael, Ukraina, Meksyk, Filipiny, Gruzja, Zjednoczone Królestwo, Tajwan, Chile, Francja, Bułgaria, Czechy, Węgry, Rumunia, Niemcy, Portoryko, Japonia, Rosja, Grecja, Turcja (Türkiye)
-
Hoffmann-La RocheZakończonyReumatyzmNiemcy, Polska, Stany Zjednoczone, Australia, Brazylia, Kanada, Estonia, Grecja, Irlandia, Meksyk, Nowa Zelandia, Afryka Południowa, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
Bio-Thera SolutionsZakończonyMokre zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiemChiny
-
Liu TianZakończony
-
Chulalongkorn UniversityJeszcze nie rekrutacja
-
Hoffmann-La RochePfizerZakończonyUmiarkowane do ciężkiego wrzodziejące zapalenie jelita grubegoStany Zjednoczone, Australia, Tajlandia, Polska, Francja, Japonia, Hiszpania, Indie, Rumunia, Słowacja, Węgry, Afryka Południowa, Belgia, Bułgaria, Niemcy, Włochy, Meksyk, Serbia, Ukraina, Zjednoczone Królestwo, Rosja, Turcja (Türkiye) i więcej
-
University Hospital, BrestEli Lilly and CompanyRekrutacyjnyPolimialgia reumatyczna (PMR)Francja