Berlin Heart EXCOR pediatrisch onderzoek na goedkeuring

EXCOR® Pediatric is bedoeld om mechanische ondersteuning van de bloedsomloop te bieden als brug naar harttransplantatie voor pediatrische patiënten. Pediatrische kandidaten met een ernstige geïsoleerde linkerventrikel- of biventriculaire disfunctie die in aanmerking komen voor een harttransplantatie en ondersteuning van de bloedsomloop nodig hebben, kunnen worden behandeld met de EXCOR® Pediatric.

Studiedoel Het doel van dit onderzoek na goedkeuring van de EXCOR® Pediatric VAD is om te evalueren of de veiligheid en resultaten van het apparaatgebruik in de commerciële omgeving vergelijkbaar zijn met de veiligheid en resultaten van het apparaatgebruik in het IDE-onderzoek. Omdat het apparaat veelvuldig is gebruikt (beschikbaar voor alle Noord-Amerikaanse locaties die het apparaat hebben aangevraagd onder de regels voor gebruik in schrijnende gevallen), wordt verwacht dat het gebruik vóór goedkeuring en na goedkeuring vergelijkbaar zal zijn.

Het primaire veiligheidsdoel van de EXCOR® Pediatric VAD Post-Approval Study is om aan te tonen dat het aantal ernstige ongewenste voorvallen (SAE) bij proefpersonen bij wie de EXCOR® Pediatric in het onderzoek is geïmplanteerd, niet hoger is dan het percentage dat werd ervaren in het IDE-onderzoek.

De primaire effectiviteitsdoelstelling voor de EXCOR® Pediatric VAD Post Approval Study is het beoordelen van het resultaat na implantatie van de EXCOR® Pediatric voor kinderen die in aanmerking komen voor transplantatie en die mechanische ondersteuning van de bloedsomloop nodig hebben. Het resultaat wordt gedefinieerd als transplantatie, herstel van de linkerventrikelfunctie of overlijden.

De volgende secundaire doelstellingen worden samengevat:

• Apparaat defect
• Plaatsevaluatie van geëxplanteerde pompen voor vermoedelijke trombus
• Beoordeling van de leercurve

Het onderzoek zal een prospectief onderzoek zijn dat door de sponsor wordt uitgevoerd en dat bestaat uit pediatrische patiënten in de leeftijd van 0 tot 21 jaar bij wie volgens de gebruiksaanwijzing de EXCOR® Pediatric is geïmplanteerd, kinderen zijn die in aanmerking komen voor transplantatie en die mechanische ondersteuning van de bloedsomloop nodig hebben en die toestemming geven voor worden ingeschreven voor de studie.

De studie zal ten minste 39 proefpersonen inschrijven bij wie het apparaat is geïmplanteerd volgens de labeling van het apparaat en die ermee instemmen om te worden ingeschreven in het onderzoek na goedkeuring na aanvang van het onderzoek op een implantatielocatie met IRB-goedkeuring voor deelname.

Studie-inschrijving zal naar verwachting 10-12 maanden duren en proefpersonen zullen worden gevolgd totdat ze een resultaat hebben bereikt. De primaire eindpunten zullen worden geanalyseerd en gerapporteerd aan de FDA tijdens de reguliere rapportagecyclus. Geëxplanteerde proefpersonen zullen gedurende 24 maanden na explantatie worden gevolgd. Een eindrapport zal aan de FDA worden voorgelegd zodra alle proefpersonen hun bezoek van 24 maanden na explantatie hebben voltooid. De gemiddelde tijd op het apparaat zal naar verwachting vergelijkbaar zijn met de gemiddelde tijd op het apparaat tijdens het IDE-onderzoek (58 dagen). Daarom wordt verwacht dat de laatste implantatie wordt gevolgd tot het resultaat (IDE-bereik was 0 - 435 dagen). De totale duur van de studie zal naar verwachting ongeveer 36-38 maanden zijn.