Estudio pediátrico posterior a la aprobación de Berlin Heart EXCOR

EXCOR® Pediátrico está destinado a proporcionar soporte circulatorio mecánico como puente al trasplante cardíaco para pacientes pediátricos. Los candidatos pediátricos con disfunción biventricular o ventricular izquierda grave aislada que son candidatos para un trasplante cardíaco y requieren apoyo circulatorio pueden tratarse con EXCOR® Pediatric.

Propósito del estudio El propósito de este estudio posterior a la aprobación del VAD pediátrico EXCOR® es evaluar si la seguridad y los resultados del uso del dispositivo en el entorno comercial son comparables con la seguridad y los resultados del uso del dispositivo en el estudio IDE. Debido a que el dispositivo tuvo un uso extenso (disponible para todos los sitios de América del Norte que solicitaron el dispositivo según las normas de uso compasivo), se espera que el uso previo y posterior a la aprobación sea similar.

El principal objetivo de seguridad del estudio posterior a la aprobación del VAD pediátrico EXCOR® es demostrar que la tasa de eventos adversos graves (SAE) en sujetos a los que se les implantó el EXCOR® pediátrico en el estudio no es mayor que la tasa experimentada en el estudio IDE.

El principal objetivo de eficacia del estudio posterior a la aprobación del VAD pediátrico EXCOR® es evaluar el resultado después de la implantación del VAD pediátrico EXCOR® en niños elegibles para trasplante que necesitan soporte circulatorio mecánico. El resultado se define como trasplante, recuperación de la función ventricular izquierda o muerte.

Se resumirán los siguientes objetivos secundarios:

• Mal funcionamiento del dispositivo
• Evaluación del sitio de bombas explantadas por sospecha de trombo
• Evaluación de la curva de aprendizaje

El estudio será un estudio prospectivo de "todos los participantes" mantenido por el patrocinador que consistirá en pacientes pediátricos de 0 a 21 años implantados de acuerdo con las IFU con EXCOR® Pediatric que son niños elegibles para trasplante que necesitan soporte circulatorio mecánico y que dan su consentimiento para estar inscrito en el estudio.

El estudio inscribirá al menos a 39 sujetos implantados con el dispositivo según la etiqueta del dispositivo y que den su consentimiento para ser inscritos en el estudio posterior a la aprobación después del comienzo del estudio en cualquier sitio de implantación con la aprobación del IRB para participar.

Se espera que la inscripción al estudio tome de 10 a 12 meses y se hará un seguimiento de los sujetos hasta que alcancen un resultado. Los criterios de valoración primarios se analizarán y se informarán a la FDA durante el ciclo de notificación regular. Los sujetos explantados serán seguidos durante 24 meses después del explante. Se enviará un informe final a la FDA una vez que todos los sujetos completen su visita de 24 meses posterior al explante. Se espera que el tiempo promedio en el dispositivo sea similar al tiempo promedio en el dispositivo durante el estudio IDE (58 días), por lo tanto, se espera que se realice un seguimiento del último implante hasta el resultado (el rango IDE fue de 0 a 435 días). Se espera que la duración total del estudio sea de aproximadamente 36 a 38 meses.