Studio post approvazione pediatrico Berlin Heart EXCOR

EXCOR® Pediatrico ha lo scopo di fornire supporto circolatorio meccanico come ponte al trapianto cardiaco per i pazienti pediatrici. I pazienti pediatrici con disfunzione ventricolare sinistra o biventricolare isolata grave che sono candidati al trapianto cardiaco e richiedono supporto circolatorio possono essere trattati utilizzando EXCOR® Pediatrico.

Scopo dello studio Lo scopo di questo studio post-approvazione del VAD pediatrico EXCOR® è valutare se la sicurezza e gli esiti dell'uso del dispositivo nell'ambiente commerciale sono paragonabili alla sicurezza e agli esiti dell'uso del dispositivo nello studio IDE. Poiché il dispositivo ha avuto un uso estensivo (disponibile per tutti i siti nordamericani che hanno richiesto il dispositivo in base alle normative sull'uso compassionevole), si prevede che l'uso prima e dopo l'approvazione sarà simile.

L'obiettivo primario di sicurezza dello studio post-approvazione EXCOR® Pediatric VAD è dimostrare che il tasso di eventi avversi gravi (SAE) nei soggetti a cui è stato impiantato EXCOR® Pediatric nello studio non è superiore al tasso riscontrato nello studio IDE.

L'obiettivo primario di efficacia per lo studio post-approvazione EXCOR® Pediatric VAD è valutare l'esito dopo l'impianto di EXCOR® Pediatric per bambini idonei al trapianto che necessitano di supporto circolatorio meccanico. L'esito è definito come trapianto, recupero della funzione ventricolare sinistra o morte.

Si riassumono i seguenti obiettivi secondari:

• Malfunzionamento del dispositivo
• Valutazione del sito di pompe espiantate per sospetto trombo
• Valutazione della curva di apprendimento

Lo studio sarà uno studio prospettico "tutti i partecipanti" gestito dallo sponsor composto da pazienti pediatrici di età compresa tra 0 e 21 anni impiantati secondo le IFU con EXCOR® Pediatrico che sono bambini idonei al trapianto che necessitano di supporto circolatorio meccanico e che acconsentono a essere iscritti allo studio.

Lo studio arruolerà almeno 39 soggetti a cui è stato impiantato il dispositivo per etichettatura del dispositivo e che acconsentiranno ad essere arruolati nello studio post-approvazione dopo l'inizio dello studio in qualsiasi sito di impianto con l'approvazione dell'IRB per la partecipazione.

Si prevede che l'arruolamento nello studio richieda 10-12 mesi e i soggetti saranno seguiti fino al raggiungimento di un risultato. Gli endpoint primari saranno analizzati e segnalati alla FDA durante il normale ciclo di segnalazione. I soggetti espiantati saranno seguiti per 24 mesi dopo l'espianto. Una relazione finale sarà presentata alla FDA una volta che tutti i soggetti avranno completato la loro visita post-espianto di 24 mesi. Si prevede che il tempo medio sul dispositivo sia simile al tempo medio sul dispositivo durante lo studio IDE (58 giorni), pertanto si prevede che l'ultimo impianto venga seguito fino al risultato (intervallo IDE compreso tra 0 e 435 giorni). La durata complessiva dello studio dovrebbe essere di circa 36-38 mesi.