Étude pédiatrique post-approbation de Berlin Heart EXCOR

EXCOR® Pediatric est destiné à fournir une assistance circulatoire mécanique comme passerelle vers la transplantation cardiaque pour les patients pédiatriques. Les candidats pédiatriques souffrant d'un dysfonctionnement ventriculaire ou biventriculaire gauche isolé grave qui sont candidats à une transplantation cardiaque et qui nécessitent une assistance circulatoire peuvent être traités à l'aide de l'EXCOR® pédiatrique.

Objectif de l'étude L'objectif de cette étude post-approbation de l'EXCOR® Pediatric VAD est d'évaluer si la sécurité et les résultats de l'utilisation du dispositif dans le cadre commercial sont comparables à la sécurité et aux résultats de l'utilisation du dispositif dans l'étude IDE. Étant donné que l'appareil a été largement utilisé (disponible pour tous les sites nord-américains qui ont demandé l'appareil en vertu de la réglementation sur l'utilisation compassionnelle), on s'attend à ce que l'utilisation avant et après l'approbation soit similaire.

L'objectif principal de sécurité de l'étude post-approbation EXCOR® Pediatric VAD est de démontrer que le taux d'événements indésirables graves (SAE) chez les sujets implantés avec EXCOR® Pediatric dans l'étude n'est pas supérieur au taux observé dans l'étude IDE.

L'objectif principal d'efficacité de l'étude post-approbation EXCOR® Pediatric VAD est d'évaluer les résultats après l'implantation de l'EXCOR® Pediatric chez les enfants éligibles à une greffe nécessitant une assistance circulatoire mécanique. Le résultat est défini comme une greffe, la récupération de la fonction ventriculaire gauche ou le décès.

Les objectifs secondaires suivants seront résumés :

• Dysfonctionnement de l'appareil
• Évaluation du site des pompes explantées pour suspicion de thrombus
• Évaluation de la courbe d'apprentissage

L'étude sera une étude prospective "tout-venant" maintenue par le promoteur et composée de patients pédiatriques âgés de 0 à 21 ans implantés conformément à la notice d'utilisation avec l'EXCOR® Pédiatrique qui sont des enfants éligibles à la greffe nécessitant une assistance circulatoire mécanique et qui consentent à être inscrit à l'étude.

L'étude recrutera au moins 39 sujets implantés avec le dispositif par étiquetage du dispositif et qui consentent à être inscrits à l'étude post-approbation après le début de l'étude sur n'importe quel site d'implantation avec l'approbation de l'IRB pour la participation.

L'inscription à l'étude devrait prendre 10 à 12 mois et les sujets seront suivis jusqu'à ce qu'ils atteignent un résultat. Les principaux critères d'évaluation seront analysés et signalés à la FDA au cours du cycle de déclaration régulier. Les sujets explantés seront suivis pendant 24 mois après l'explantation. Un rapport final sera soumis à la FDA une fois que tous les sujets auront terminé leur visite post-explantation de 24 mois. Le temps moyen sur l'appareil devrait être similaire au temps moyen sur l'appareil pendant l'étude IDE (58 jours), par conséquent, le dernier implant devrait être suivi jusqu'au résultat (la plage IDE était de 0 à 435 jours). La durée globale de l'étude devrait être d'environ 36 à 38 mois.